Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En effekt- og sikkerhetsstudie av Ravulizumab hos ALS-deltakere

15. desember 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppe, multisenterstudie med en åpen utvidelse for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ravulizumab hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med studien er å vurdere effekten og sikkerheten til ravulizumab for behandling av voksne deltakere med ALS.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

382

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Danmark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Forente stater, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Forente stater, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris cedex 13, Frankrike, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Frankrike, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Frankrike, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrike, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italia, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Italia, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale civile di Baggiovara
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italia, 10126
        • University of Turin
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japan, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japan, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japan, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japan, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-473
        • CityClinic
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Storbritannia, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sveits
      • Saint Gallen, Sveits, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Sverige, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Tyskland, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. En diagnose av sporadisk eller familiær ALS, definert av El Escorial-kriteriene (mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker ALS).
  2. ALS-debut ≤ 36 måneder fra screening.
  3. Dokumentert meningokokkvaksinasjon ikke mer enn 3 år før, eller på tidspunktet for oppstart av studiebehandling.
  4. Oppreist sakte vitalkapasitet ≥ 65 % spådd ved screening.
  5. Ved behandling med riluzol må deltakeren ha en stabil dose i 30 dager; hvis på edaravone, må deltakeren ha en stabil dose i 60 dager (2 sykluser).
  6. Kroppsvekt ≥ 40 kilo ved screening.
  7. Prevensjonsbruk av menn eller kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Historie med Neisseria meningitidis-infeksjon.
  2. Humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon (vist ved HIV 1- eller HIV 2-antistofftiter).
  3. Avhengighet av invasiv eller ikke-invasiv mekanisk ventilasjon.
  4. Tidligere eller nå behandlet med en komplementhemmer.
  5. Eksponering for et undersøkelseslegemiddel eller utstyr innen 30 dager etter screening eller 5 halveringstider av studiemedisinen, avhengig av hva som er størst.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ravulizumab
Deltakerne vil motta ravulizumab i løpet av studien.
Biologisk: Ravulizumab
Enkel startdose via intravenøs infusjon, etterfulgt av regelmessig vedlikeholdsdosering, basert på vekt.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo i løpet av den 50-ukers randomiserte kontrollerte perioden av studien, hvoretter de vil gå inn i den åpne utvidelsesperioden for studien og bytte til å motta ravulizumab.
Biologisk: Ravulizumab
Enkel startdose via intravenøs infusjon, etterfulgt av regelmessig vedlikeholdsdosering, basert på vekt.
Andre navn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Legemiddel: Placebo
Enkel startdose via intravenøs infusjon, etterfulgt av regelmessig vedlikeholdsdosering, basert på vekt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i amyotrofisk lateral sklerose Funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R) Total score
Tidsramme: Baseline, uke 50
ALSFRS-Revised er et validert instrument for å evaluere nivåene av funksjonsstatusen til deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) i 4 områder, inkludert bulbar, grovmotorisk aktivitet, finmotorisk aktivitet og respirasjonsfunksjoner. Skalaen inkluderte 12 funksjonelle elementer og hvert element er vurdert på en skala fra 0 til 4, med en maksimal totalscore på 48. En høyere score indikerte større oppbevaring av funksjon. Baseline ble definert som siste ikke-manglende verdi på eller før første studielegemiddeladministrasjon.
Baseline, uke 50

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumnevrofilament lyskjede
Tidsramme: Baseline, uke 50
Baseline, uke 50
Tid til Ventilator Assistanse-fri overlevelse
Tidsramme: Inntil uke 50
Ventilasjonsassistansefri overlevelse (VAFS) er et sammensatt endepunkt for overlevelse og alvorlig og irreversibel respirasjonsnedgang. Bruken av VAFS muliggjorde innsamling av overlevelsesdata som ikke ble påvirket av overlevelsesforlengelse fra ikke-invasive eller permanente ventilasjonsintervensjoner som kunne forlenge livet uten å påvirke den underliggende sykdomsprogresjonen.
Inntil uke 50
Endring fra baseline i prosent anslått sakte vitalkapasitet
Tidsramme: Baseline, uke 50
Langsom vitalkapasitet måler langsom og gradvis utstøting av luft fra lungene ved hjelp av et spirometer.
Baseline, uke 50
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger og TEAE som fører til seponering av medikamenter
Tidsramme: Baseline frem til uke 156
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (for eksempel, inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av et legemiddel eller prosedyre, uansett om det anses relatert til legemidlet eller ikke eller prosedyre, som skjedde i løpet av den kliniske studien. TEAE ble definert som bivirkninger som oppstod på eller etter datoen og tidspunktet for administrering av studiemedikamentet, eller de som først oppsto før dosering, men som forverret seg i frekvens eller alvorlighetsgrad etter administrering av studielegemiddel. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Baseline frem til uke 156
Endring fra baseline i muskelstyrke som vurdert av håndholdt dynamometri
Tidsramme: Baseline, uke 50
Håndholdt dynamometri (HHD) er en prosedyre for kvantitativ styrketesting. Muskelstyrketesting ble utført på forhåndsspesifiserte muskler i øvre og nedre ekstremiteter bilateralt og kraftmålingene ble registrert. Målekraft rapporteres i megascore (nedre, øvre, totalt). Den totale megascore er definert som gjennomsnittet av ikke-manglende forhold over baseline for alle musklene som er involvert. Megascore ved baseline er alltid 100. Rekkevidden til en potensiell megascore kan ikke bestemmes på forhånd. En megascore >100 indikerer mer styrke sammenlignet med baseline.
Baseline, uke 50
Endring fra baseline i serum Ravulizumab-konsentrasjon i løpet av studiens varighet
Tidsramme: Grunnlinje, forhåndsdosering ved uke 50
Grunnlinje, forhåndsdosering ved uke 50
Endring fra baseline i serumfri komplementkomponent 5 (C5) konsentrasjon i løpet av studiens varighet
Tidsramme: Grunnlinje, forhåndsdosering ved uke 50
Grunnlinje, forhåndsdosering ved uke 50
Antall deltakere med positive antistoffantistoffer (ADA) mot ALXN1210
Tidsramme: Uke 50
Blodprøver ble samlet for å evaluere antistoffrespons gjennom utvikling av ADA.
Uke 50

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2020

Primær fullføring (Faktiske)

17. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

17. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

30. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

10. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Ravulizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere