En effekt- och säkerhetsstudie av Ravulizumab hos ALS-deltagare
15 december 2022 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En fas 3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallell grupp, multicenterstudie med en öppen förlängning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ravulizumab hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)
Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ravulizumab för behandling av vuxna deltagare med ALS.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
382
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Brain and Mind Centre
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Aalborg, Danmark, 9100
- Ålborg Universitets Hospital
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital Department of Neurology
-
Copenhagen, Danmark, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Paris cedex 13, Frankrike, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Frankrike, 06001
- CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
-
-
Haute Vienne
-
Limoges cedex, Haute Vienne, Frankrike, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
-
Herault
-
Montpellier, Herault, Frankrike, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
Indre Et Loire
-
Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Frankrike, 37044
- CHU Tours - Hôpital Bretonneau
-
-
Rhone
-
Bron cedex, Rhone, Frankrike, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Neuromuscular Research Center and Clinic
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
- HonorHealth Research Institute
-
-
California
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- University of Southern California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California-Irvine
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- Norris MDA/ALS Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- University of Florida at Shands Jacksonville
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Förenta staterna, 10003
- Beth Israel Medical Center - PRIME
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
- Allegheny Neurological Associates
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Nerve & Muscle Center of Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
-
Virginia Beach, Virginia, Förenta staterna, 23456
- Sentara Neurology Specialists
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122-4470
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, Dublin 9
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 91096
- Rambam Health Care Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Italien, 20149
- Istituto Auxologico Italiano
-
Milano, Italien, 20138
- ICS Maugeri IRCCS
-
Modena, Italien, 1355 - 41126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
-
Palermo, Italien, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Pisa, Italien, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Torino, Italien, 10126
- University of Turin
-
-
-
-
Aichi-Ken
-
Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Chiba-Ken
-
Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japan, 272-0827
- Yoshino Neurology Clinic
-
-
Miyagi-Ken
-
Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata-Ken
-
Niigata-shi, Niigata-Ken, Japan, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Shiga-Ken
-
Ōtsu, Shiga-Ken, Japan, 520-2192
- Shiga University of Medical Science Hospital
-
-
Tokushima-Ken
-
Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japan, 770-8503
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 113-8519
- Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
-
Ota-ku, Tokyo-To, Japan, 143-8541
- Toho University Omori Medical Center
-
Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2S2
- Heritage Medical Research Centre (HMRC)
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Center for Rehabilitation
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- LHSC - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Toronto Sunnybrook Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec-Universite Laval
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3508 GA
- University Medical Centre Utrecht
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-473
- CityClinic
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Schweiz, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28016
- Hospital San Rafael
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannien, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
-
-
West Midlands
-
Sheffield, West Midlands, Storbritannien, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Huddinge, Sverige, 141 86
- Karolinska Trial Alliance (KTA)
-
Umeå, Sverige, 90185
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Tyskland, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
-
Niedersachsen
-
Goettigen, Niedersachsen, Tyskland, 37099
- Universitaetsmedizin Goettingen
-
Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Thueringen
-
Jena, Thueringen, Tyskland, 07749
- Universitaetsklinikum Jena
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- En diagnos av sporadisk eller familjär ALS, definierad av El Escorial-kriterierna (möjlig, laboratoriestödd sannolik, sannolik eller definitiv ALS).
- ALS-debut ≤ 36 månader från screening.
- Dokumenterad meningokockvaccination inte mer än 3 år före, eller vid tidpunkten för, påbörjande av studiebehandling.
- Upprätt långsam vitalkapacitet ≥ 65 % förutspått vid screening.
- Vid behandling med riluzol måste deltagaren ha en stabil dos i 30 dagar; om på edaravone måste deltagaren ha en stabil dos i 60 dagar (2 cykler).
- Kroppsvikt ≥ 40 kg vid screening.
- Preventivmedelsanvändning av män eller kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik av Neisseria meningitidis-infektion.
- Humant immunbristvirus (HIV)-infektion (bevisas av HIV 1- eller HIV 2-antikroppstiter).
- Beroende av invasiv eller icke-invasiv mekanisk ventilation.
- Tidigare eller för närvarande behandlad med en komplementhämmare.
- Exponering för ett prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar efter screening eller 5 halveringstider av studieläkemedlet, beroende på vilket som är längst.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ravulizumab
Deltagarna kommer att få ravulizumab under hela studien.
|
Engångsdos via intravenös infusion, följt av regelbunden underhållsdosering, baserat på vikt.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo under studiens 50-veckors randomiserade kontrollerade period, varefter de går in i studiens öppna förlängningsperiod och byter till ravulizumab.
|
Engångsdos via intravenös infusion, följt av regelbunden underhållsdosering, baserat på vikt.
Andra namn:
Engångsdos via intravenös infusion, följt av regelbunden underhållsdosering, baserat på vikt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i amyotrofisk lateralskleros Funktionell värdering Skalreviderad (ALSFRS-R) Totalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 50
|
ALSFRS-Revised är ett validerat instrument för att utvärdera nivåerna av funktionsstatus hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS) i 4 områden, inklusive bulbar, grovmotorisk aktivitet, finmotorisk aktivitet och andningsfunktioner.
Skalan inkluderade 12 funktionella föremål och varje föremål är betygsatt på en skala från 0 till 4, med ett maximalt totalpoäng på 48.
En högre poäng indikerade större bibehållande av funktion.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet vid eller före första studieläkemedlets administrering.
|
Baslinje, vecka 50
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i serum neurofilament lätt kedja
Tidsram: Baslinje, vecka 50
|
Baslinje, vecka 50
|
|
|
Time To Ventilator Assistance-fri överlevnad
Tidsram: Upp till vecka 50
|
Ventilation Assistance-Free Survival (VAFS) är en sammansatt slutpunkt för överlevnad och allvarlig och irreversibel andningsförsämring.
Användningen av VAFS möjliggjorde insamling av överlevnadsdata som inte påverkades av överlevnadsförlängning från icke-invasiva eller permanenta ventilationsingrepp som kunde förlänga livet utan att påverka den underliggande sjukdomsprogressionen.
|
Upp till vecka 50
|
|
Ändring från baslinjen i procent förväntad långsam vitalkapacitet
Tidsram: Baslinje, vecka 50
|
Långsam vitalkapacitet mäter långsam och gradvis utstötning av luft från lungorna med hjälp av en spirometer.
|
Baslinje, vecka 50
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs), behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar och TEAEs som leder till att studera läkemedelsavbrott
Tidsram: Baslinje fram till vecka 156
|
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (till exempel, inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel eller ett förfarande, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte eller procedur, som inträffade under den kliniska studiens gång.
TEAE definierades som biverkningar som inträffade på eller efter datum och tidpunkt för administrering av studieläkemedlet, eller de som först inträffade före dosering men som förvärrades i frekvens eller svårighetsgrad efter administrering av studieläkemedlet.
En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Baslinje fram till vecka 156
|
|
Förändring från baslinjen i muskelstyrka enligt handhållen dynamometri
Tidsram: Baslinje, vecka 50
|
Handdynamometri (HHD) är en procedur för kvantitativ hållfasthetstestning.
Muskelstyrketestning utfördes på fördefinierade muskler i övre och nedre extremiteterna bilateralt och kraftmätningarna registrerades.
Mätkraften rapporteras i megapoäng (nedre, övre, total).
Den totala megapoängen definieras som medelvärdet av de icke-saknade förhållandena över baslinjen för alla involverade muskler.
Megapoängen vid baslinjen är alltid 100.
Räckvidden för en potentiell megapoäng kan inte bestämmas i förväg.
Ett megapoäng >100 indikerar mer styrka jämfört med baslinjen.
|
Baslinje, vecka 50
|
|
Förändring från baslinjen i serumkoncentrationen av Ravulizumab under studiens varaktighet
Tidsram: Baslinje, fördos vid vecka 50
|
Baslinje, fördos vid vecka 50
|
|
|
Förändring från baslinjen i serumfritt komplementkomponent 5 (C5) koncentration under studiens varaktighet
Tidsram: Baslinje, fördos vid vecka 50
|
Baslinje, fördos vid vecka 50
|
|
|
Antal deltagare med positiva antidrug-antikroppar (ADA) mot ALXN1210
Tidsram: Vecka 50
|
Blodprover samlades in för att utvärdera antikroppssvar genom utveckling av ADA.
|
Vecka 50
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 mars 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
17 oktober 2021
Avslutad studie (Faktisk)
17 oktober 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 januari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 januari 2020
Första postat (Faktisk)
30 januari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
10 januari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2022
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Skleros
- Motorneuronsjuka
- Amyotrofisk lateral skleros
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Komplettera inaktiverande medel
- Ravulizumab
Andra studie-ID-nummer
- ALXN1210-ALS-308
- 2019-004619-30 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .