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Eine Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Ravulizumab bei ALS-Teilnehmern

15. Dezember 2022 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 3 mit offener Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab bei der Behandlung von erwachsenen Teilnehmern mit ALS.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

382

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Deutschland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Deutschland, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Deutschland, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Dänemark
      • Aalborg, Dänemark, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Dänemark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Paris cedex 13, Frankreich, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Frankreich, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Frankreich, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankreich, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Frankreich, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankreich, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italien, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Italien, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italien, 10126
        • University of Turin
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japan, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japan, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japan, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japan, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-473
        • CityClinic
  • Schweden
      • Huddinge, Schweden, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Schweden, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Schweiz
      • Saint Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Vereinigte Staaten, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Eine Diagnose einer sporadischen oder familiären ALS, definiert durch die El-Escorial-Kriterien (mögliche, laborgestützte wahrscheinliche, wahrscheinliche oder eindeutige ALS).
  2. ALS-Beginn ≤ 36 Monate nach dem Screening.
  3. Dokumentierte Meningokokken-Impfung nicht länger als 3 Jahre vor oder zum Zeitpunkt des Beginns der Studienbehandlung.
  4. Aufrechte langsame Vitalkapazität ≥ 65 % vorhergesagt beim Screening.
  5. Bei Riluzol muss der Teilnehmer 30 Tage lang eine stabile Dosis einnehmen; Bei Edaravon muss der Teilnehmer 60 Tage lang (2 Zyklen) eine stabile Dosis einnehmen.
  6. Körpergewicht ≥ 40 Kilogramm beim Screening.
  7. Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer oder Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese einer Infektion mit Neisseria meningitidis.
  2. Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) (nachgewiesen durch HIV-1- oder HIV-2-Antikörpertiter).
  3. Abhängigkeit von invasiver oder nicht-invasiver mechanischer Beatmung.
  4. Früher oder derzeit mit einem Komplementhemmer behandelt.
  5. Exposition gegenüber einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Wert größer ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab
Die Teilnehmer erhalten Ravulizumab für die Dauer der Studie.
Biologisch: Ravulizumab
Einmalige Aufsättigungsdosis über intravenöse Infusion, gefolgt von einer regelmäßigen Erhaltungsdosis, basierend auf dem Gewicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo während der 50-wöchigen randomisierten kontrollierten Phase der Studie, danach treten sie in die Open-Label-Verlängerungsphase der Studie ein und wechseln zu Ravulizumab.
Biologisch: Ravulizumab
Einmalige Aufsättigungsdosis über intravenöse Infusion, gefolgt von einer regelmäßigen Erhaltungsdosis, basierend auf dem Gewicht.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Arzneimittel: Placebo
Einmalige Aufsättigungsdosis über intravenöse Infusion, gefolgt von einer regelmäßigen Erhaltungsdosis, basierend auf dem Gewicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Amyotrophen Lateralsklerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Der ALSFRS-Revised ist ein validiertes Instrument zur Bewertung des Funktionsstatus von Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) in 4 Bereichen, einschließlich Bulbar, Grobmotorik, Feinmotorik und Atmungsfunktionen. Die Skala umfasste 12 funktionale Items und jedes Item wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, mit einer maximalen Gesamtpunktzahl von 48. Eine höhere Punktzahl zeigte eine stärkere Beibehaltung der Funktion an. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert bei oder vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline, Woche 50

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Serum-Neurofilament-Leichtkette
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Baseline, Woche 50
Zeit bis zum Überleben ohne Beatmungsunterstützung
Zeitfenster: Bis Woche 50
Ventilation Assistance-Free Survival (VAFS) ist ein zusammengesetzter Endpunkt aus Überleben und schwerer und irreversibler respiratorischer Verschlechterung. Die Verwendung von VAFS ermöglichte die Erfassung von Überlebensdaten, die nicht durch die Überlebensverlängerung durch nichtinvasive oder permanente Beatmungseingriffe beeinträchtigt wurden, die das Leben verlängern konnten, ohne das Fortschreiten der zugrunde liegenden Krankheit zu beeinträchtigen.
Bis Woche 50
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Die langsame Vitalkapazität misst den langsamen und allmählichen Ausstoß von Luft aus der Lunge mit einem Spirometer.
Baseline, Woche 50
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und TEAEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (z. B. einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit definiert, das/die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels oder Verfahrens in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob es als mit dem Arzneimittel in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht oder Verfahren, die im Verlauf der klinischen Studie aufgetreten sind. TEAEs wurden als UEs definiert, die am oder nach dem Datum und der Uhrzeit der Verabreichung des Studienmedikaments auftraten, oder solche, die erstmals vor der Dosierung auftraten, sich aber nach Verabreichung des Studienmedikaments in Häufigkeit oder Schwere verschlechterten. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und sonstigen unerwünschten Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Baseline bis Woche 156
Veränderung der Muskelkraft gegenüber dem Ausgangswert, wie durch Handdynamometrie bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Die Handdynamometrie (HHD) ist ein Verfahren zur quantitativen Festigkeitsprüfung. An vordefinierten Muskeln in den oberen und unteren Extremitäten wurden bilateral Muskelkrafttests durchgeführt und die Kraftmessungen aufgezeichnet. Die Messkraft wird in Megascores (untere, obere, Gesamtzahl) angegeben. Der Gesamt-Mega-Score ist definiert als der Durchschnitt der nicht fehlenden Verhältnisse über der Grundlinie für alle beteiligten Muskeln. Der Megascore zu Beginn ist immer 100. Die Reichweite eines potenziellen Megascores lässt sich im Vorfeld nicht bestimmen. Ein Megascore >100 weist auf mehr Kraft im Vergleich zum Ausgangswert hin.
Baseline, Woche 50
Veränderung der Ravulizumab-Konzentration im Serum gegenüber dem Ausgangswert während der Studiendauer
Zeitfenster: Baseline, Prädosis in Woche 50
Baseline, Prädosis in Woche 50
Veränderung der Serum-freien Komplement-Komponente 5 (C5)-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert während der Studiendauer
Zeitfenster: Baseline, Prädosis in Woche 50
Baseline, Prädosis in Woche 50
Anzahl der Teilnehmer mit positiven Antidrug-Antikörpern (ADAs) gegen ALXN1210
Zeitfenster: Woche 50
Blutproben wurden gesammelt, um die Antikörperantwort durch die Entwicklung von ADAs zu bewerten.
Woche 50

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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