Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Ravulizumabu u uczestników ALS

15 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z grupą kontrolną z grupą równoległą z rozszerzeniem otwartym w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Ravulizumabu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa rawulizumabu w leczeniu dorosłych uczestników z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

382

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Dania
      • Aalborg, Dania, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Dania, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris cedex 13, Francja, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Francja, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Francja, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francja, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Francja, 37044
        • CHU Tours - Hôpital BRETONNEAU
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francja, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonia
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japonia, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japonia, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japonia, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japonia, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japonia, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japonia, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japonia, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japonia, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Niemcy
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Niemcy, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Niemcy, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Niemcy, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Niemcy, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 02-473
        • CityClinic
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Stany Zjednoczone, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Szwajcaria
      • Saint Gallen, Szwajcaria, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Szwecja
      • Huddinge, Szwecja, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Szwecja, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Włochy, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Włochy, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Włochy, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
      • Palermo, Włochy, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Włochy, 10126
        • University of Turin
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie sporadycznego lub rodzinnego ALS, zdefiniowanego przez kryteria El Escorial (możliwy, potwierdzony laboratoryjnie prawdopodobny, prawdopodobny lub określony ALS).
  2. Początek ALS ≤ 36 miesięcy od badania przesiewowego.
  3. Udokumentowane szczepienie przeciwko meningokokom nie więcej niż 3 lata przed lub w momencie rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
  4. Pionowa wolna pojemność życiowa ≥ 65% przewidywana podczas badania przesiewowego.
  5. W przypadku przyjmowania riluzolu uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez 30 dni; jeśli przyjmuje edaravone, uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę przez 60 dni (2 cykle).
  6. Masa ciała ≥ 40 kilogramów podczas badania przesiewowego.
  7. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Historia zakażenia Neisseria meningitidis.
  2. Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) (potwierdzone przez miano przeciwciał HIV 1 lub HIV 2).
  3. Uzależnienie od inwazyjnej lub nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej.
  4. Wcześniej lub obecnie leczony inhibitorem dopełniacza.
  5. Ekspozycja na badany lek lub urządzenie w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rawulizumab
Uczestnicy będą otrzymywać rawulizumab przez cały czas trwania badania.
Biologiczny: Rawulizumab
Pojedyncza dawka nasycająca w infuzji dożylnej, po której następuje regularne dawkowanie podtrzymujące, w zależności od masy ciała.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo podczas 50-tygodniowego randomizowanego, kontrolowanego okresu badania, po którym przejdą do otwartego okresu przedłużenia badania i przestawią się na otrzymywanie rawulizumabu.
Biologiczny: Rawulizumab
Pojedyncza dawka nasycająca w infuzji dożylnej, po której następuje regularne dawkowanie podtrzymujące, w zależności od masy ciała.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Lek: Placebo
Pojedyncza dawka nasycająca w infuzji dożylnej, po której następuje regularne dawkowanie podtrzymujące, w zależności od masy ciała.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego po korekcie (ALSFRS-R) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
ALSFRS-Revised to zwalidowane narzędzie do oceny poziomu stanu funkcjonalnego uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) w 4 obszarach, w tym opuszce, dużej motoryce, małej aktywności motorycznej i funkcjach oddechowych. Skala obejmowała 12 pozycji funkcjonalnych, a każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 4, z maksymalnym łącznym wynikiem 48. Wyższy wynik wskazywał na większe zachowanie funkcji. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość w dniu lub przed pierwszym podaniem badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 50

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w łańcuchu lekkim neurofilamentu w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Czas na przeżycie bez pomocy respiratora
Ramy czasowe: Do tygodnia 50
Przeżycie bez wspomagania wentylacji (VAFS) jest złożonym punktem końcowym przeżycia oraz ciężkiego i nieodwracalnego pogorszenia oddychania. Zastosowanie VAFS umożliwiło zebranie danych dotyczących przeżycia, na które nie miało wpływu wydłużenie przeżycia w wyniku nieinwazyjnych lub stałych interwencji wentylacyjnych, które mogłyby przedłużyć życie bez wpływu na postęp choroby podstawowej.
Do tygodnia 50
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach Przewidywana mała pojemność życiowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Wolna pojemność życiowa mierzy powolne i stopniowe wydalanie powietrza z płuc za pomocą spirometru.
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oraz TEAE prowadzącymi do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 156
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (na przykład, w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego lub procedury, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z produktem leczniczym, czy też nie lub procedury, które miały miejsce w trakcie badania klinicznego. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w dniu lub po dacie i godzinie podania badanego leku lub te, które po raz pierwszy wystąpiły przed dawkowaniem, ale nasiliły się pod względem częstości lub nasilenia po podaniu badanego leku. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (nie poważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do tygodnia 156
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w sile mięśni ocenianej za pomocą ręcznej dynamometrii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Ręczna dynamometria (HHD) to procedura ilościowego badania wytrzymałości. Testy siły mięśni przeprowadzono na określonych wcześniej mięśniach kończyn górnych i dolnych obustronnie i rejestrowano pomiary siły. Siła pomiaru jest podawana w megawynikach (dolna, górna, całkowita). Całkowity megascore jest definiowany jako średnia z niebrakujących wskaźników w stosunku do linii bazowej dla wszystkich zaangażowanych mięśni. Megascore na linii bazowej to zawsze 100. Zakres potencjalnego megascore nie może być z góry określony. Megascore >100 wskazuje na większą siłę w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana stężenia ravulizumabu w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w czasie trwania badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, przed podaniem dawki w 50. tygodniu
Wartość wyjściowa, przed podaniem dawki w 50. tygodniu
Zmiana stężenia wolnego składnika dopełniacza 5 (C5) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w czasie trwania badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, przed podaniem dawki w 50. tygodniu
Wartość wyjściowa, przed podaniem dawki w 50. tygodniu
Liczba uczestników z pozytywnymi przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) do ALXN1210
Ramy czasowe: Tydzień 50
Pobrano próbki krwi w celu oceny odpowiedzi przeciwciał poprzez opracowanie ADA.
Tydzień 50

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Rawulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj