Ravulitsumabin teho- ja turvallisuustutkimus ALS-potilailla
torstai 15. joulukuuta 2022 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Vaihe 3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus, jossa on avoin laajennus ravulitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ravulitsumabin tehoa ja turvallisuutta aikuisten ALS-potilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
382
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
- University Medical Centre Utrecht
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Brain and Mind Centre
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28016
- Hospital San Rafael
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, Dublin 9
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 91096
- Rambam Health Care Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Italia, 20149
- Istituto Auxologico Italiano
-
Milano, Italia, 20138
- ICS Maugeri IRCCS
-
Modena, Italia, 1355 - 41126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
-
Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Torino, Italia, 10126
- University of Turin
-
-
-
-
Aichi-Ken
-
Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Chiba-Ken
-
Chiba-shi, Chiba-Ken, Japani, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japani, 272-0827
- Yoshino Neurology Clinic
-
-
Miyagi-Ken
-
Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japani, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata-Ken
-
Niigata-shi, Niigata-Ken, Japani, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Shiga-Ken
-
Ōtsu, Shiga-Ken, Japani, 520-2192
- Shiga University of Medical Science Hospital
-
-
Tokushima-Ken
-
Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japani, 770-8503
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japani, 113-8519
- Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
-
Ota-ku, Tokyo-To, Japani, 143-8541
- Toho University Omori Medical Center
-
Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japani, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2S2
- Heritage Medical Research Centre (HMRC)
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Center for Rehabilitation
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- LHSC - University Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Toronto Sunnybrook Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec-Universite Laval
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
- Royal University Hospital
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 02-473
- CityClinic
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Marseille, Ranska, 13385
- Hôpital de la Timone
-
Paris cedex 13, Ranska, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Ranska, 06001
- CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
-
-
Haute Vienne
-
Limoges cedex, Haute Vienne, Ranska, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
-
Herault
-
Montpellier, Herault, Ranska, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
Indre Et Loire
-
Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Ranska, 37044
- CHU Tours - Hôpital Bretonneau
-
-
Rhone
-
Bron cedex, Rhone, Ranska, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
-
-
-
-
Huddinge, Ruotsi, 141 86
- Karolinska Trial Alliance (KTA)
-
Umeå, Ruotsi, 90185
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Ulm, Baden Wuerttemberg, Saksa, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Saksa, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
-
Niedersachsen
-
Goettigen, Niedersachsen, Saksa, 37099
- Universitaetsmedizin Goettingen
-
Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Thueringen
-
Jena, Thueringen, Saksa, 07749
- Universitaetsklinikum Jena
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Sveitsi, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
-
-
-
-
-
Aalborg, Tanska, 9100
- Ålborg Universitets Hospital
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Aarhus University Hospital Department of Neurology
-
Copenhagen, Tanska, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
-
-
West Midlands
-
Sheffield, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Neuromuscular Research Center and Clinic
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- HonorHealth Research Institute
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California-Irvine
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Norris MDA/ALS Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida at Shands Jacksonville
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University Of Chicago Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Beth Israel Medical Center - PRIME
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny Neurological Associates
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nerve & Muscle Center of Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
-
Virginia Beach, Virginia, Yhdysvallat, 23456
- Sentara Neurology Specialists
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122-4470
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Satunnainen tai familiaalinen ALS-diagnoosi, joka on määritelty El Escorialin kriteereillä (mahdollinen, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai selvä ALS).
- ALS alkaa ≤ 36 kuukautta seulonnasta.
- Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen tutkimushoidon aloittamista tai sen alkaessa.
- Pystyssä hidas vitaalikapasiteetti ≥ 65 % ennustettu seulonnassa.
- Jos osallistujan tulee käyttää rilutsolia, hänen on oltava vakaalla annoksella 30 päivän ajan; jos saa edaravonia, osallistujan on oltava vakaalla annoksella 60 päivän ajan (2 sykliä).
- Ruumiinpaino ≥ 40 kiloa seulonnassa.
- Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Neisseria meningitidis -infektion historia.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (osoituksena HIV 1- tai HIV 2 -vasta-ainetiitteri).
- Riippuvuus invasiivisesta tai ei-invasiivisesta mekaanisesta ventilaatiosta.
- Aiemmin tai tällä hetkellä hoidettu komplementin estäjällä.
- Altistuminen tutkimuslääkkeelle tai -laitteelle 30 päivän kuluessa seulonnasta tai tutkimuslääkkeen 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on suurempi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumabi
Osallistujat saavat ravulitsumabia tutkimuksen ajan.
|
Yksittäinen kyllästysannos suonensisäisenä infuusiona, jota seuraa säännöllinen ylläpitoannos painon perusteella.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä tutkimuksen 50 viikon satunnaistetun kontrolloidun jakson aikana, jonka jälkeen he siirtyvät tutkimuksen avoimeen jatkojaksoon ja siirtyvät saamaan ravulitsumabia.
|
Yksittäinen kyllästysannos suonensisäisenä infuusiona, jota seuraa säännöllinen ylläpitoannos painon perusteella.
Muut nimet:
Yksittäinen kyllästysannos suonensisäisenä infuusiona, jota seuraa säännöllinen ylläpitoannos painon perusteella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta amyotrofisessa lateraaliskleroosissa toiminnallisen arviointiasteikon tarkistettu (ALSFRS-R) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 50
|
ALSFRS-Revised on validoitu instrumentti amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien osallistujien toiminnallisen tilan arvioimiseksi neljällä alueella, mukaan lukien bulbar, bruttomotorinen aktiivisuus, hienomotorinen aktiivisuus ja hengitystoiminnot.
Asteikko sisälsi 12 toiminnallista kohdetta ja jokainen esine on arvioitu asteikolla 0-4, maksimi kokonaispistemäärä 48.
Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa toiminnan säilymistä.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ensimmäisen tutkimuslääkkeen annon yhteydessä tai ennen sitä.
|
Perustaso, viikko 50
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta seerumin neurofilamentin kevytketjussa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 50
|
Perustaso, viikko 50
|
|
|
Aikaa hengityskoneavusta ilman selviytymistä
Aikaikkuna: Viikolle 50 asti
|
Ventilation Assistance-Free Survival (VAFS) on selviytymisen ja vakavan ja peruuttamattoman hengityksen heikkenemisen yhdistetty päätepiste.
VAFS:n käyttö mahdollisti sellaisten eloonjäämistietojen keräämisen, joihin ei vaikuttanut ei-invasiivisten tai pysyvien ventilaatiotoimenpiteiden eloonjäämisajan pidentyminen, mikä voisi pidentää elinikää vaikuttamatta taustalla olevan sairauden etenemiseen.
|
Viikolle 50 asti
|
|
Muutos perustasosta prosentteina ennustettu hidas elinkapasiteetti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 50
|
Hidas vitaalikapasiteetti mittaa hidasta ja asteittaista ilman poistumista keuhkoista spirometrin avulla.
|
Perustaso, viikko 50
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), hoidon aikana ilmeneviä vakavia haittatapahtumia ja TEAE-tapahtumia, jotka johtavat lääketutkimuksen lopettamiseen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 156 asti
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (esimerkiksi epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön tai toimenpiteeseen riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei. tai toimenpide, joka tapahtui kliinisen tutkimuksen aikana.
TEAE:t määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät tutkimuslääkkeen antamispäivänä ja -ajan jälkeen, tai ne, jotka ilmenivät ensimmäisen kerran ennen annostelua, mutta jotka pahenivat esiintymistiheydessä tai vakavuudeltaan tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Perustaso viikkoon 156 asti
|
|
Muutos lähtötasosta lihasvoimassa käsidynamometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 50
|
Handheld dynamometry (HHD) on menetelmä kvantitatiiviseen lujuustestaukseen.
Lihasvoimamittaus suoritettiin ennalta määrätyille lihaksille ylä- ja alaraajoissa molemmin puolin ja voimamittaukset kirjattiin.
Mittausvoima ilmoitetaan megascoreina (alempi, ylempi, yhteensä).
Kokonaismegascore määritellään kaikkien mukana olevien lihasten ei-puuttuvien suhteiden keskiarvona perusviivaan verrattuna.
Megascore lähtötilanteessa on aina 100.
Mahdollisen megascore-alueen laajuutta ei voida määrittää etukäteen.
Megascore >100 osoittaa vahvempaa voimaa verrattuna perusviivaan.
|
Perustaso, viikko 50
|
|
Seerumin ravulitsumabipitoisuuden muutos lähtötasosta tutkimuksen keston aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennakkoannos viikolla 50
|
Lähtötilanne, ennakkoannos viikolla 50
|
|
|
Muutos lähtötasosta seerumivapaan komplementin komponentin 5 (C5) pitoisuudessa tutkimuksen keston aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, ennakkoannos viikolla 50
|
Lähtötilanne, ennakkoannos viikolla 50
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia ALXN1210-vasta-aineita (ADA:t)
Aikaikkuna: Viikko 50
|
Verinäytteitä kerättiin vasta-ainevasteen arvioimiseksi kehittämällä ADA:ita.
|
Viikko 50
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 30. maaliskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 17. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 17. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 30. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 10. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ravulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-ALS-308
- 2019-004619-30 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .