Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Ravulizumab bij ALS-deelnemers

15 december 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie met parallelle groepen met een open-label extensie om de werkzaamheid en veiligheid van Ravulizumab bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren

Het doel van de studie is om de werkzaamheid en veiligheid van ravulizumab voor de behandeling van volwassen deelnemers met ALS te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

382

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Denemarken
      • Aalborg, Denemarken, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Denemarken, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Duitsland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Duitsland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Duitsland, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Duitsland, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris cedex 13, Frankrijk, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Frankrijk, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Frankrijk, 87042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrijk, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Frankrijk, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrijk, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italië
      • Milano, Italië, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italië, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italië, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Italië, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
      • Palermo, Italië, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Italië, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italië, 10126
        • University of Turin
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japan, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japan, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japan, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japan, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-473
        • CityClinic
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Verenigde Staten, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Zweden
      • Huddinge, Zweden, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Zweden, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Zwitserland
      • Saint Gallen, Zwitserland, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Een diagnose van sporadische of familiale ALS, gedefinieerd door de El Escorial-criteria (mogelijke, door laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve ALS).
  2. Begin ALS ≤ 36 maanden na screening.
  3. Gedocumenteerde meningokokkenvaccinatie niet meer dan 3 jaar voorafgaand aan of op het moment van aanvang van de studiebehandeling.
  4. Rechtop langzame vitale capaciteit ≥ 65% voorspeld bij screening.
  5. Als de deelnemer riluzol gebruikt, moet hij gedurende 30 dagen een stabiele dosis hebben; als de deelnemer edaravone gebruikt, moet hij gedurende 60 dagen (2 cycli) een stabiele dosis krijgen.
  6. Lichaamsgewicht ≥ 40 kilogram bij Screening.
  7. Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van infectie met Neisseria meningitidis.
  2. Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) (aangetoond door HIV 1- of HIV 2-antilichaamtiter).
  3. Afhankelijkheid van invasieve of niet-invasieve mechanische ventilatie.
  4. Eerder of momenteel behandeld met een complementremmer.
  5. Blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 30 dagen na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, welke van de twee het grootst is.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ravulizumab
Deelnemers krijgen ravulizumab voor de duur van het onderzoek.
Biologisch: Ravulizumab
Eenmalige oplaaddosis via intraveneuze infusie, gevolgd door regelmatige onderhoudsdosering, op basis van gewicht.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers krijgen een placebo tijdens de 50 weken durende gerandomiseerde gecontroleerde periode van het onderzoek, waarna ze de open-label verlengingsperiode van het onderzoek ingaan en overschakelen op ravulizumab.
Biologisch: Ravulizumab
Eenmalige oplaaddosis via intraveneuze infusie, gevolgd door regelmatige onderhoudsdosering, op basis van gewicht.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Geneesmiddel: Placebo
Eenmalige oplaaddosis via intraveneuze infusie, gevolgd door regelmatige onderhoudsdosering, op basis van gewicht.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline bij amyotrofische laterale sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 50
De ALSFRS-Revised is een gevalideerd instrument voor het evalueren van de niveaus van de functionele status van deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS) op 4 gebieden, waaronder bulbaire, grove motoriek, fijne motoriek en ademhalingsfuncties. De schaal omvatte 12 functionele items en elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, met een maximale totaalscore van 48. Een hogere score duidde op meer functiebehoud. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde op of vóór de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, week 50

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in serum Neurofilament lichte keten
Tijdsspanne: Basislijn, week 50
Basislijn, week 50
Tijd om zonder hulp van ventilator te overleven
Tijdsspanne: Tot week 50
Ventilation Assistance-Free Survival (VAFS) is een samengesteld eindpunt van overleving en ernstige en onomkeerbare respiratoire achteruitgang. Het gebruik van VAFS maakte het mogelijk overlevingsgegevens te verzamelen die niet werden beïnvloed door overlevingsverlenging door niet-invasieve of permanente beademingsinterventies die het leven konden verlengen zonder de onderliggende ziekteprogressie te beïnvloeden.
Tot week 50
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde langzame vitale capaciteit
Tijdsspanne: Basislijn, week 50
Langzame vitale capaciteit meet de langzame en geleidelijke verdrijving van lucht uit de longen met behulp van een spirometer.
Basislijn, week 50
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen en TEAE's die leiden tot stopzetting van de studie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 156
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (bijvoorbeeld inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel of procedure, al dan niet beschouwd als verband houdend met het geneesmiddel. of procedure die tijdens de klinische studie is opgetreden. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die optraden op of na de datum en het tijdstip van toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of bijwerkingen die voor het eerst optraden vóór dosering, maar verergerden in frequentie of ernst na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Een samenvatting van alle Ernstige Ongewenste Voorvallen en Andere Ongewenste Voorvallen (niet-ernstig) ongeacht de causaliteit is te vinden in de sectie 'Gerapporteerde Ongewenste Voorvallen'.
Basislijn tot week 156
Verandering van basislijn in spierkracht zoals beoordeeld door handheld-dynamometrie
Tijdsspanne: Basislijn, week 50
Handheld dynamometrie (HHD) is een procedure voor kwantitatieve krachtmetingen. Spierkrachttesten werden bilateraal uitgevoerd op vooraf gespecificeerde spieren in de bovenste en onderste ledematen en de krachtmetingen werden geregistreerd. De meetkracht wordt gerapporteerd in megascores (onder, boven, totaal). De totale megascore wordt gedefinieerd als het gemiddelde van de niet-ontbrekende ratio's boven de basislijn voor alle betrokken spieren. De megascore bij baseline is altijd 100. Het bereik van een potentiële megascore kan niet op voorhand worden bepaald. Een megascore >100 geeft meer kracht aan in vergelijking met de basislijn.
Basislijn, week 50
Verandering ten opzichte van baseline in serum Ravulizumab-concentratie tijdens de duur van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, predosis in week 50
Basislijn, predosis in week 50
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de concentratie van serumvrij complementcomponent 5 (C5) gedurende de duur van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, predosis in week 50
Basislijn, predosis in week 50
Aantal deelnemers met positieve antidrug-antilichamen (ADA's) tegen ALXN1210
Tijdsspanne: Week 50
Er werden bloedmonsters verzameld om de antilichaamrespons te evalueren door middel van de ontwikkeling van ADA's.
Week 50

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 maart 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren