ALS 참가자에 대한 Ravulizumab의 효능 및 안전성 연구
2022년 12월 15일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 라불리주맙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 확장을 통한 3상, 이중맹검, 무작위배정, 위약 대조, 병렬 그룹, 다기관 연구
이 연구의 목적은 ALS가 있는 성인 참가자의 치료를 위한 라불리주맙의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
382
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
- University Medical Centre Utrecht
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Aalborg, 덴마크, 9100
- Ålborg Universitets Hospital
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Aarhus, 덴마크, 8200
- Aarhus University Hospital Department of Neurology
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Copenhagen, 덴마크, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Baden Wuerttemberg
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Ulm, Baden Wuerttemberg, 독일, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Bayern
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Muenchen, Bayern, 독일, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
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Niedersachsen
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Goettigen, Niedersachsen, 독일, 37099
- Universitaetsmedizin Goettingen
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Hannover, Niedersachsen, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Thueringen
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Jena, Thueringen, 독일, 07749
- Universitaetsklinikum Jena
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Phoenix, Arizona, 미국, 85028
- Neuromuscular Research Center and Clinic
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
- HonorHealth Research Institute
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California-Irvine
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego, California, 미국, 92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94115
- Norris MDA/ALS Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida at Shands Jacksonville
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
- Las Vegas Clinic
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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New York, New York, 미국, 10003
- Beth Israel Medical Center - PRIME
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Atrium Health Neuroscience Institute
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- Allegheny Neurological Associates
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nerve & Muscle Center of Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
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Vermont
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Burlington, Vermont, 미국, 05401
- University of Vermont Medical Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
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Virginia Beach, Virginia, 미국, 23456
- Sentara Neurology Specialists
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98122-4470
- Swedish Neuroscience Institute
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Huddinge, 스웨덴, 141 86
- Karolinska Trial Alliance (KTA)
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Umeå, 스웨덴, 90185
- Norrlands Universitetssjukhus
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Saint Gallen, 스위스, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Barcelona, 스페인, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28016
- Hospital San Rafael
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe
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Barcelona
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L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, 스페인, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Dublin, 아일랜드, Dublin 9
- Beaumont Hospital
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Greater London
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London, Greater London, 영국, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
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West Midlands
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Sheffield, West Midlands, 영국, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Haifa, 이스라엘, 91096
- Rambam Health Care Center
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milano, 이탈리아, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Milano, 이탈리아, 20149
- Istituto Auxologico Italiano
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Milano, 이탈리아, 20138
- ICS Maugeri IRCCS
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Modena, 이탈리아, 1355 - 41126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale civile di Baggiovara
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Palermo, 이탈리아, 90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Torino, 이탈리아, 10126
- University of Turin
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Aichi-Ken
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Nagoya-shi, Aichi-Ken, 일본, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Chiba-Ken
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Chiba-shi, Chiba-Ken, 일본, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Ichikawa-shi, Chiba-Ken, 일본, 272-0827
- Yoshino Neurology Clinic
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Miyagi-Ken
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Sendai-shi, Miyagi-Ken, 일본, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Niigata-Ken
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Niigata-shi, Niigata-Ken, 일본, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
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Shiga-Ken
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Ōtsu, Shiga-Ken, 일본, 520-2192
- Shiga University of Medical Science Hospital
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Tokushima-Ken
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Tokushima-shi, Tokushima-Ken, 일본, 770-8503
- Tokushima University Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyo-ku, Tokyo-To, 일본, 113-8519
- Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
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Ota-ku, Tokyo-To, 일본, 143-8541
- Toho University Omori Medical Center
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Shinjuku-Ku, Tokyo-To, 일본, 160-8582
- Keio University Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G2S2
- Heritage Medical Research Centre (HMRC)
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, 캐나다, E3B 0C7
- Stan Cassidy Center for Rehabilitation
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- LHSC - University Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Toronto Sunnybrook Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec, Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec-Universite Laval
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, 캐나다, S7K 0M7
- Royal University Hospital
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Warszawa, 폴란드, 02-473
- CityClinic
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Lille, 프랑스, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Marseille, 프랑스, 13385
- Hopital de La Timone
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Paris cedex 13, 프랑스, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Alpes Maritimes
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Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, 프랑스, 06001
- CHU de Nice Hôpital Pasteur 2
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Haute Vienne
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Limoges cedex, Haute Vienne, 프랑스, 87042
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Herault
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Montpellier, Herault, 프랑스, 34295
- Hopital Gui de Chauliac
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Indre Et Loire
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Tours Cedex 9, Indre Et Loire, 프랑스, 37044
- CHU Tours - Hôpital Bretonneau
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Rhone
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Bron cedex, Rhone, 프랑스, 69677
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Brain and Mind Centre
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- Royal Brisbane and Women'S Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- El Escorial 기준에 의해 정의된 산발성 또는 가족성 ALS 진단
- ALS 개시 ≤ 스크리닝으로부터 36개월.
- 연구 치료 시작 전 또는 시점에 3년 이내에 기록된 수막구균 백신 접종.
- 스크리닝에서 예측된 직립 느린 폐활량 ≥ 65%.
- riluzole을 사용하는 경우 참가자는 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. edaravone을 사용하는 경우 참가자는 60일(2주기) 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 스크리닝 시 체중 ≥ 40kg.
- 남성 또는 여성의 피임법 사용은 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
주요 제외 기준:
- Neisseria meningitidis 감염의 병력.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염(HIV 1 또는 HIV 2 항체 역가로 입증됨).
- 침습적 또는 비침습적 기계 환기에 의존합니다.
- 이전에 또는 현재 보체 억제제로 치료를 받고 있습니다.
- 스크리닝 30일 이내 또는 연구 약물의 5반감기 중 더 큰 기간 내에 조사 약물 또는 장치에 대한 노출.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 라불리주맙
참가자는 연구 기간 동안 라불리주맙을 받게 됩니다.
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체중을 기준으로 정맥 주입을 통한 단일 부하 투여 후 정기적인 유지 투여가 이어집니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 연구의 50주 무작위 통제 기간 동안 위약을 투여받은 후 연구의 공개 연장 기간에 들어가 라불리주맙 투여로 전환합니다.
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체중을 기준으로 정맥 주입을 통한 단일 부하 투여 후 정기적인 유지 투여가 이어집니다.
다른 이름들:
체중을 기준으로 정맥 주입을 통한 단일 부하 투여 후 정기적인 유지 투여가 이어집니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 총 점수에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 50주차
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ALSFRS-Revised는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 참가자의 구근, 총 운동 활동, 미세 운동 활동 및 호흡 기능을 포함한 4개 영역의 기능적 상태 수준을 평가하기 위한 검증된 도구입니다.
척도는 12개의 기능적 항목을 포함하고 각 항목은 0에서 4까지의 척도로 평가되며 최대 총점은 48입니다.
더 높은 점수는 더 큰 기능 유지를 나타냅니다.
기준선은 첫 번째 연구 약물 투여 시 또는 이전의 마지막 비결측값으로 정의되었습니다.
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기준선, 50주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 신경필라멘트 경쇄의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 50주차
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기준선, 50주차
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인공호흡기 지원 없는 생존 시간
기간: 50주까지
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인공호흡 보조 없는 생존(VAFS)은 생존과 심각하고 돌이킬 수 없는 호흡 감소의 복합 종점입니다.
VAFS를 사용하면 근본적인 질병 진행에 영향을 주지 않고 생명을 연장할 수 있는 비침습적 또는 영구 인공호흡 개입으로 인한 생존 연장에 영향을 받지 않는 생존 데이터 수집이 가능해졌습니다.
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50주까지
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기준선에서 백분율로 예측된 느린 생명 용량의 변화
기간: 기준선, 50주차
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느린 폐활량은 폐활량계를 사용하여 폐에서 공기의 느리고 점진적인 배출을 측정합니다.
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기준선, 50주차
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치료 관련 부작용(TEAE), 치료 관련 심각한 부작용 및 연구 약물 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 156주까지의 기준선
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부작용(AE)은 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품 또는 절차의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다. 또는 임상 연구 과정 중에 발생한 절차.
TEAE는 연구 약물 투여 날짜 및 시간 이후에 발생한 AE 또는 투약 전에 처음 발생했지만 연구 약물 투여 후 빈도 또는 중증도가 악화된 AE로 정의되었습니다.
인과관계에 관계없이 모든 심각한 이상 반응 및 기타 이상 반응(심각하지 않음)의 요약은 '보고된 이상 반응' 섹션에 있습니다.
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156주까지의 기준선
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휴대용 동력계에 의해 평가된 근력의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 50주차
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핸드헬드 동력계(HHD)는 정량적 강도 테스트를 위한 절차입니다.
상지와 하지의 미리 지정된 근육에 대해 양측 근력 검사를 실시하고 힘 측정값을 기록했습니다.
측정력은 메가스코어로 보고됩니다(하한, 상한, 합계).
총 메가스코어는 관련된 모든 근육에 대한 기준선에 대한 비결측 비율의 평균으로 정의됩니다.
베이스라인의 메가스코어는 항상 100입니다.
잠재적 메가스코어의 범위는 미리 결정할 수 없습니다.
메가스코어 >100은 기준선에 비해 강도가 더 높음을 나타냅니다.
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기준선, 50주차
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연구 기간 동안 혈청 라불리주맙 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 50주차에 사전 투여
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기준선, 50주차에 사전 투여
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연구 기간 동안 무혈청 보체 성분 5(C5) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 50주차에 사전 투여
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기준선, 50주차에 사전 투여
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ALXN1210에 대한 양성 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 50주차
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ADA 개발을 통한 항체 반응을 평가하기 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
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50주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 3월 30일
기본 완료 (실제)
2021년 10월 17일
연구 완료 (실제)
2021년 10월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 29일
처음 게시됨 (실제)
2020년 1월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN1210-ALS-308
- 2019-004619-30 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .