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Um Estudo de Eficácia e Segurança de Ravulizumabe em Participantes de ELA

15 de dezembro de 2022 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de grupo paralelo, multicêntrico com uma extensão aberta para avaliar a eficácia e a segurança de Ravulizumabe em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança do ravulizumabe para o tratamento de participantes adultos com ELA.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

382

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Alemanha, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemanha, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Alemanha, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemanha, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Austrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Dinamarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Espanha, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University Of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Estados Unidos, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, França, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris cedex 13, França, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, França, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, França, 87042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, França, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, França, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, França, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Milano, Itália, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Itália, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Itália, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Itália, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
      • Palermo, Itália, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Itália, 10126
        • University of Turin
  • Japão
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japão, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japão, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japão, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japão, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japão, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japão, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japão, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japão, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japão, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japão, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia, 02-473
        • CityClinic
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Suécia
      • Huddinge, Suécia, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Suécia, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Suíça
      • Saint Gallen, Suíça, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Um diagnóstico de ELA esporádica ou familiar, definido pelos critérios de El Escorial (ALS possível, provável com suporte laboratorial, provável ou definitiva).
  2. Início da ELA ≤ 36 meses a partir da triagem.
  3. Vacinação meningocócica documentada não mais de 3 anos antes ou no momento do início do tratamento do estudo.
  4. Capacidade vital lenta vertical ≥ 65% prevista na triagem.
  5. Se em riluzol, o participante deve estar em dose estável por 30 dias; se em edaravone, o participante deve estar em uma dose estável por 60 dias (2 ciclos).
  6. Peso corporal ≥ 40 kg na Triagem.
  7. O uso de contraceptivos por homens ou mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. História de infecção por Neisseria meningitidis.
  2. Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) (evidenciada pelo título de anticorpos HIV 1 ou HIV 2).
  3. Dependência de ventilação mecânica invasiva ou não invasiva.
  4. Anteriormente ou atualmente tratado com um inibidor do complemento.
  5. Exposição a um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias da triagem ou 5 meias-vidas do medicamento do estudo, o que for maior.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ravulizumabe
Os participantes receberão ravulizumabe durante o estudo.
Biológico: Ravulizumabe
Dose de ataque única via infusão intravenosa, seguida de dosagem de manutenção regular, com base no peso.
Outros nomes:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo durante o período controlado randomizado de 50 semanas do estudo, após o qual entrarão no período de extensão aberta do estudo e mudarão para receber ravulizumabe.
Biológico: Ravulizumabe
Dose de ataque única via infusão intravenosa, seguida de dosagem de manutenção regular, com base no peso.
Outros nomes:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Medicamento: Placebo
Dose de ataque única via infusão intravenosa, seguida de dosagem de manutenção regular, com base no peso.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação total da escala de avaliação funcional da esclerose lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Prazo: Linha de base, Semana 50
O ALSFRS-Revised é um instrumento validado para avaliar os níveis do estado funcional de participantes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) em 4 áreas, incluindo bulbar, atividade motora grossa, atividade motora fina e funções respiratórias. A escala inclui 12 itens funcionais e cada item é avaliado em uma escala de 0 a 4, com uma pontuação total máxima de 48. Uma pontuação mais alta indica maior retenção da função. A linha de base foi definida como o último valor não omisso na ou antes da primeira administração do medicamento do estudo.
Linha de base, Semana 50

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na cadeia leve de neurofilamento sérico
Prazo: Linha de base, Semana 50
Linha de base, Semana 50
Sobrevivência livre de assistência ao ventilador
Prazo: Até a semana 50
Sobrevivência livre de assistência à ventilação (VAFS) é um desfecho composto de sobrevivência e declínio respiratório grave e irreversível. O uso de VAFS permitiu a coleta de dados de sobrevida que não foram afetados pelo prolongamento da sobrevida de intervenções ventilatórias não invasivas ou permanentes que poderiam prolongar a vida sem afetar a progressão da doença subjacente.
Até a semana 50
Alteração da linha de base em porcentagem da capacidade vital lenta prevista
Prazo: Linha de base, Semana 50
A capacidade vital lenta mede a expulsão lenta e gradual de ar dos pulmões usando um espirômetro.
Linha de base, Semana 50
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes do tratamento e TEAEs que levaram à descontinuação do medicamento do estudo
Prazo: Linha de base até a semana 156
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento ou procedimento, considerado ou não relacionado ao medicamento ou procedimento, que ocorreu durante o curso do estudo clínico. Os TEAEs foram definidos como EAs que ocorreram na data e hora da administração do medicamento em estudo ou após, ou aqueles que ocorreram antes da dosagem, mas pioraram em frequência ou gravidade após a administração do medicamento em estudo. Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na Seção 'Eventos Adversos Relatados'.
Linha de base até a semana 156
Mudança da linha de base na força muscular avaliada por dinamometria portátil
Prazo: Linha de base, Semana 50
A dinamometria portátil (HHD) é um procedimento para testes quantitativos de força. O teste de força muscular foi realizado em músculos pré-especificados nas extremidades superiores e inferiores bilateralmente e as medidas de força foram registradas. A força de medição é relatada em megascores (inferior, superior, total). O megascore total é definido como a média das proporções não omissas sobre a linha de base para todos os músculos envolvidos. O megascore na linha de base é sempre 100. O intervalo de um megascore em potencial não pode ser determinado com antecedência. Um megascore >100 indica mais força em comparação com a linha de base.
Linha de base, Semana 50
Mudança da linha de base na concentração sérica de Ravulizumabe ao longo da duração do estudo
Prazo: Linha de base, pré-dose na semana 50
Linha de base, pré-dose na semana 50
Alteração da linha de base na concentração do componente 5 (C5) do complemento livre sérico durante a duração do estudo
Prazo: Linha de base, pré-dose na semana 50
Linha de base, pré-dose na semana 50
Número de participantes com anticorpos antidrogas positivos (ADAs) para ALXN1210
Prazo: Semana 50
Amostras de sangue foram coletadas para avaliar a resposta de anticorpos por meio do desenvolvimento de ADAs.
Semana 50

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de março de 2020

Conclusão Primária (Real)

17 de outubro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

17 de outubro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

30 de janeiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

10 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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