Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности равулизумаба у участников с БАС

15 декабря 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование в параллельных группах с открытым расширением для оценки эффективности и безопасности равулизумаба у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Цель исследования — оценить эффективность и безопасность равулизумаба для лечения взрослых участников с БАС.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

382

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Германия, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Германия, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Германия, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Германия, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Германия, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Дания
      • Aalborg, Дания, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Дания, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Испания, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Италия
      • Milano, Италия, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Италия, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Италия, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Италия, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
      • Palermo, Италия, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Италия, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Италия, 10126
        • University of Turin
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Канада, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Канада, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 02-473
        • CityClinic
  • Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Соединенное Королевство, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Соединенные Штаты, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Paris cedex 13, Франция, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Франция, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Франция, 87042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Франция, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Франция, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Франция, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Швейцария
      • Saint Gallen, Швейцария, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Швеция
      • Huddinge, Швеция, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Швеция, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Япония
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Япония, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Япония, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Япония, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Япония, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Япония, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Япония, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Япония, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Япония, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Япония, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Япония, 160-8582
        • Keio University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Диагноз спорадического или семейного БАС, определяемый критериями Эль-Эскориала (возможный, лабораторно подтвержденный вероятный, вероятный или определенный БАС).
  2. Начало БАС ≤ 36 месяцев после скрининга.
  3. Документально подтвержденная вакцинация против менингококка не более чем за 3 года до или во время начала исследуемого лечения.
  4. Жизненная емкость легких в вертикальном положении ≥ 65% от прогноза при скрининге.
  5. При приеме рилузола участник должен принимать стабильную дозу в течение 30 дней; при приеме эдаравона участник должен принимать стабильную дозу в течение 60 дней (2 цикла).
  6. Масса тела ≥ 40 кг при скрининге.
  7. Использование противозачаточных средств мужчинами или женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.

Ключевые критерии исключения:

  1. Инфекция Neisseria meningitidis в анамнезе.
  2. Инфекция, вызванная вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) (подтверждается титром антител к ВИЧ-1 или ВИЧ-2).
  3. Зависимость от инвазивной или неинвазивной механической вентиляции.
  4. Ранее или в настоящее время лечился ингибитором комплемента.
  5. Воздействие исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней после скрининга или 5 периодов полураспада исследуемого препарата, в зависимости от того, что больше.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Равулизумаб
Участники будут получать равулизумаб на протяжении всего исследования.
Биологический: Равулизумаб
Однократная нагрузочная доза путем внутривенной инфузии с последующей регулярной поддерживающей дозой в зависимости от массы тела.
Другие имена:
  • Ультомирис
  • ALXN1210
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо в течение 50-недельного рандомизированного контролируемого периода исследования, после чего они перейдут на открытый продленный период исследования и перейдут на прием равулизумаба.
Биологический: Равулизумаб
Однократная нагрузочная доза путем внутривенной инфузии с последующей регулярной поддерживающей дозой в зависимости от массы тела.
Другие имена:
  • Ультомирис
  • ALXN1210
Лекарство: Плацебо
Однократная нагрузочная доза путем внутривенной инфузии с последующей регулярной поддерживающей дозой в зависимости от массы тела.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R), общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
ALSFRS-Revised — это утвержденный инструмент для оценки уровней функционального состояния участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) в 4 областях, включая бульбарную, крупную моторную активность, мелкую моторику и дыхательные функции. Шкала включала 12 функциональных пунктов, и каждый пункт оценивался по шкале от 0 до 4 с максимальным общим баллом 48. Более высокий балл указывал на большее сохранение функции. Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение во время или перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, неделя 50

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем легкой цепи нейрофиламента в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
Исходный уровень, неделя 50
Время для выживания без помощи вентилятора
Временное ограничение: До 50-й недели
Выживаемость без вспомогательной вентиляции легких (VAFS) представляет собой составную конечную точку выживания и тяжелого и необратимого ухудшения дыхания. Использование VAFS позволило собрать данные о выживаемости, на которые не повлияло увеличение выживаемости в результате неинвазивных или постоянных вентиляторных вмешательств, которые могли продлить жизнь, не влияя на прогрессирование основного заболевания.
До 50-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в процентах от прогнозируемой низкой жизненной емкости легких
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
Медленная жизненная емкость легких измеряет медленное и постепенное изгнание воздуха из легких с помощью спирометра.
Исходный уровень, неделя 50
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими в связи с лечением (TEAE), серьезными нежелательными явлениями, возникшими в результате лечения, и TEAE, ведущими к отмене препарата в исследовании
Временное ограничение: Исходный уровень до 156 недели
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (например, включая аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанное с применением лекарственного средства или процедуры, независимо от того, считается ли оно связанным с лекарственным средством или нет. или процедура, которая имела место в ходе клинического исследования. TEAE были определены как AE, которые произошли в день или после даты и времени введения исследуемого препарата, или те, которые впервые возникли до введения дозы, но ухудшились по частоте или тяжести после введения исследуемого препарата. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Зарегистрированные нежелательные явления».
Исходный уровень до 156 недели
Изменение мышечной силы по сравнению с исходным уровнем по оценке портативной динамометрии
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
Портативная динамометрия (HHD) — это процедура количественного определения силы. Тестирование мышечной силы проводилось на предварительно заданных мышцах верхних и нижних конечностей на двусторонней основе, и измерения силы записывались. Сила измерения сообщается в мегабаллах (нижний, верхний, общий). Суммарный мегапоказатель определяется как среднее отношение непропущенных результатов по сравнению с исходным уровнем для всех задействованных мышц. Базовый мегасчет всегда равен 100. Диапазон потенциального мегасчета не может быть определен заранее. Мегабалл >100 указывает на большую силу по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 50
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации равулизумаба в сыворотке в течение продолжительности исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, до введения дозы на 50-й неделе
Исходный уровень, до введения дозы на 50-й неделе
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации свободного компонента комплемента 5 (C5) в сыворотке в течение продолжительности исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, до введения дозы на 50-й неделе
Исходный уровень, до введения дозы на 50-й неделе
Количество участников с положительными антилекарственными антителами (ADA) к ALXN1210
Временное ограничение: Неделя 50
Образцы крови были собраны для оценки ответа антител посредством разработки ADA.
Неделя 50

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 марта 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 октября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

10 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться