Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti ravulizumabu u účastníků ALS

15. prosince 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, multicentrická studie s otevřeným rozšířením k hodnocení účinnosti a bezpečnosti ravulizumabu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Účelem studie je posoudit účinnost a bezpečnost ravulizumabu při léčbě dospělých účastníků s ALS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

382

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Dánsko, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris cedex 13, Francie, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Francie, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Francie, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francie, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Francie, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francie, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Itálie, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Itálie, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Itálie, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Itálie, 10126
        • University of Turin
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonsko
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japonsko, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japonsko, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japonsko, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japonsko, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japonsko, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japonsko, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japonsko, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japonsko, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Německo
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Německo, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Německo, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Německo, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 02-473
        • CityClinic
  • Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Spojené království, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Spojené státy, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Švédsko
      • Huddinge, Švédsko, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Švédsko, 90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Švýcarsko
      • Saint Gallen, Švýcarsko, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza sporadické nebo familiární ALS definovaná kritérii El Escorial (možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní ALS).
  2. Nástup ALS ≤ 36 měsíců od screeningu.
  3. Zdokumentované očkování proti meningokokům ne více než 3 roky před nebo v době zahájení studijní léčby.
  4. Vzpřímená pomalá vitální kapacita ≥ 65 % předpokládaná při screeningu.
  5. Při léčbě riluzolem musí být účastník na stabilní dávce po dobu 30 dnů; pokud je na edaravonu, musí být účastník na stabilní dávce po dobu 60 dnů (2 cykly).
  6. Tělesná hmotnost ≥ 40 kilogramů při screeningu.
  7. Používání antikoncepce muži nebo ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Infekce Neisseria meningitidis v anamnéze.
  2. Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (prokázaná titrem protilátek HIV 1 nebo HIV 2).
  3. Závislost na invazivní nebo neinvazivní mechanické ventilaci.
  4. Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu.
  5. Expozice zkoumanému léku nebo zařízení do 30 dnů od screeningu nebo 5 poločasů testovaného léku, podle toho, co je větší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab
Účastníci budou dostávat ravulizumab po dobu trvání studie.
Biologický: Ravulizumab
Jednorázová nasycovací dávka prostřednictvím intravenózní infuze, po níž následuje pravidelné udržovací dávkování na základě hmotnosti.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat placebo během 50týdenního randomizovaného kontrolovaného období studie, po kterém vstoupí do otevřeného prodlouženého období studie a přejdou na léčbu ravulizumabem.
Biologický: Ravulizumab
Jednorázová nasycovací dávka prostřednictvím intravenózní infuze, po níž následuje pravidelné udržovací dávkování na základě hmotnosti.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Lék: Placebo
Jednorázová nasycovací dávka prostřednictvím intravenózní infuze, po níž následuje pravidelné udržovací dávkování na základě hmotnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u amyotrofické laterální sklerózy, revidovaná funkční stupnice hodnocení (ALSFRS-R) celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
ALSFRS-Revised je validovaný nástroj pro hodnocení úrovní funkčního stavu účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) ve 4 oblastech, včetně bulbární aktivity, hrubé motoriky, jemné motoriky a respiračních funkcí. Škála zahrnovala 12 funkčních položek a každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 4 s maximálním celkovým skóre 48. Vyšší skóre naznačovalo větší zachování funkce. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota při prvním podání studovaného léku nebo před ním.
Výchozí stav, týden 50

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v lehkém řetězci neurofilamentu séra
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Výchozí stav, týden 50
Čas do přežití bez pomoci ventilátoru
Časové okno: Až do 50. týdne
Přežití bez ventilační asistence (VAFS) je složený cílový ukazatel přežití a závažného a nevratného respiračního poklesu. Použití VAFS umožnilo sběr dat o přežití, která nebyla ovlivněna prodloužením přežití z neinvazivních nebo permanentních ventilačních intervencí, které by mohly prodloužit život, aniž by ovlivnily progresi základního onemocnění.
Až do 50. týdne
Změna od základní hodnoty v procentech předpokládané pomalé vitální kapacity
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Pomalá vitální kapacita měří pomalé a postupné vypuzování vzduchu z plic pomocí spirometru.
Výchozí stav, týden 50
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a TEAE vedoucími ke studiu přerušení léčby
Časové okno: Výchozí stav do 156. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (například včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s použitím léčivého přípravku nebo postupu, bez ohledu na to, zda souvisejí s léčivým přípravkem či nikoli. nebo postupu, ke kterému došlo v průběhu klinické studie. TEAE byly definovány jako AE, které se objevily v nebo po datu a čase podání studovaného léčiva, nebo ty, které se poprvé objevily před podáním dávky, ale zhoršily se ve frekvenci nebo závažnosti po podání studovaného léčiva. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Výchozí stav do 156. týdne
Změna svalové síly od základní linie podle hodnocení ruční dynamometrie
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Ruční dynamometrie (HHD) je postup pro kvantitativní testování pevnosti. Testování svalové síly bylo provedeno na předem specifikovaných svalech na horních a dolních končetinách oboustranně a měření síly byla zaznamenávána. Síla měření se uvádí v megaskóre (dolní, horní, celková). Celkové megaskóre je definováno jako průměr nevynechaných poměrů nad výchozí hodnotou pro všechny zapojené svaly. Megaskóre na základní linii je vždy 100. Rozsah potenciálního megaskóre nelze předem určit. Megaskóre >100 znamená větší sílu ve srovnání se základní linií.
Výchozí stav, týden 50
Změna sérové ​​koncentrace ravulizumabu od výchozí hodnoty během trvání studie
Časové okno: Výchozí stav, Předdávka v 50. týdnu
Výchozí stav, Předdávka v 50. týdnu
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci komplementu 5 (C5) bez séra během trvání studie
Časové okno: Výchozí stav, Předdávka v 50. týdnu
Výchozí stav, Předdávka v 50. týdnu
Počet účastníků s pozitivními protilátkami proti léčivům (ADA) k ALXN1210
Časové okno: 50. týden
Vzorky krve byly odebrány pro vyhodnocení protilátkové odpovědi prostřednictvím vývoje ADA.
50. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. března 2020

Primární dokončení (Aktuální)

17. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

17. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

30. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit