Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af Ravulizumab hos ALS-deltagere

15. december 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterundersøgelse med en åben udvidelse til evaluering af Ravulizumabs effektivitet og sikkerhed hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​ravulizumab til behandling af voksne deltagere med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

382

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Danmark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Forenede Stater, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris cedex 13, Frankrig, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Frankrig, 06001
        • CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Frankrig, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrig, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Frankrig, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Frankrig, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italien, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Italien, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italien, 10126
        • University of Turin
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japan, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japan, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japan, 520-2192
        • Shiga University Of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japan, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-473
        • CityClinic
  • Schweiz
      • Saint Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Sverige, 90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Tyskland, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Tyskland, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. En diagnose af sporadisk eller familiær ALS, defineret af El Escorial-kriterierne (mulig, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller sikker ALS).
  2. ALS-debut ≤ 36 måneder fra screening.
  3. Dokumenteret meningokokvaccination ikke mere end 3 år før eller på tidspunktet for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.
  4. Opretstående langsom vitalkapacitet ≥ 65 % forudsagt ved screening.
  5. Ved behandling med riluzol skal deltageren have en stabil dosis i 30 dage; hvis på edaravone, skal deltageren have en stabil dosis i 60 dage (2 cyklusser).
  6. Kropsvægt ≥ 40 kg ved screening.
  7. Præventionsbrug af mænd eller kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med Neisseria meningitidis-infektion.
  2. Human immundefekt virus (HIV) infektion (vist ved HIV 1 eller HIV 2 antistof titer).
  3. Afhængighed af invasiv eller ikke-invasiv mekanisk ventilation.
  4. Tidligere eller i øjeblikket behandlet med en komplementhæmmer.
  5. Eksponering for et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er størst.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage ravulizumab i hele undersøgelsens varighed.
Biologisk: Ravulizumab
Enkelt startdosis via intravenøs infusion efterfulgt af regelmæssig vedligeholdelsesdosering baseret på vægt.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo i løbet af undersøgelsens 50-ugers randomiserede kontrollerede periode, hvorefter de går ind i studiets åbne forlængelsesperiode og skifter til at modtage ravulizumab.
Biologisk: Ravulizumab
Enkelt startdosis via intravenøs infusion efterfulgt af regelmæssig vedligeholdelsesdosering baseret på vægt.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Medicin: Placebo
Enkelt startdosis via intravenøs infusion efterfulgt af regelmæssig vedligeholdelsesdosering baseret på vægt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i amyotrofisk lateral sklerose Funktionel vurdering Skala-revideret (ALSFRS-R) Total score
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
ALSFRS-Revised er et valideret instrument til evaluering af niveauerne af den funktionelle status for deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) i 4 områder, herunder bulbar, grovmotorisk aktivitet, finmotorisk aktivitet og respiratoriske funktioner. Skalaen omfattede 12 funktionelle elementer, og hver vare er bedømt på en skala fra 0 til 4, med en maksimal samlet score på 48. En højere score indikerede større bibeholdelse af funktion. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før første undersøgelses lægemiddeladministration.
Baseline, uge ​​50

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serum neurofilament lyskæde
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Baseline, uge ​​50
Time To Ventilator Assistance-fri overlevelse
Tidsramme: Op til uge 50
Ventilation Assistance-Free Survival (VAFS) er et sammensat endepunkt for overlevelse og alvorlig og irreversibel respiratorisk tilbagegang. Brugen af ​​VAFS muliggjorde indsamling af overlevelsesdata, der ikke var påvirket af overlevelsesforlængelse fra ikke-invasive eller permanente ventilatoriske indgreb, som kunne forlænge livet uden at påvirke den underliggende sygdomsprogression.
Op til uge 50
Ændring fra baseline i procent forudsagt langsom vitalkapacitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Langsom vitalkapacitet måler langsom og gradvis udstødning af luft fra lungerne ved hjælp af et spirometer.
Baseline, uge ​​50
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger og TEAE'er, der fører til seponering af medicin
Tidsramme: Baseline op til uge 156
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (f.eks. inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel eller en procedure, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. eller procedure, som fandt sted i løbet af den kliniske undersøgelse. TEAE'er blev defineret som AE'er, der opstod på eller efter datoen og klokkeslættet for studiets lægemiddeladministration, eller dem, der først opstod før dosering, men forværredes i frekvens eller sværhedsgrad efter undersøgelseslægemiddeladministration. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
Baseline op til uge 156
Ændring fra baseline i muskelstyrke som vurderet ved håndholdt dynamometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Håndholdt dynamometri (HHD) er en procedure til kvantitativ styrketestning. Muskelstyrketestning blev udført på præspecificerede muskler i over- og underekstremiteter bilateralt, og kraftmålingerne blev registreret. Målekraft rapporteres i megascore (nedre, øvre, total). Den samlede megascore er defineret som gennemsnittet af de ikke-manglende forhold over baseline for alle involverede muskler. Megascore ved baseline er altid 100. Rækkevidden af ​​en potentiel megascore kan ikke bestemmes på forhånd. En megascore >100 indikerer mere styrke sammenlignet med baseline.
Baseline, uge ​​50
Ændring fra baseline i serum Ravulizumab-koncentration i løbet af undersøgelsens varighed
Tidsramme: Baseline, foruddosis i uge 50
Baseline, foruddosis i uge 50
Ændring fra baseline i serumfrit komplementkomponent 5 (C5) koncentration i løbet af undersøgelsens varighed
Tidsramme: Baseline, foruddosis i uge 50
Baseline, foruddosis i uge 50
Antal deltagere med positive antistof-antistoffer (ADA'er) mod ALXN1210
Tidsramme: Uge 50
Blodprøver blev indsamlet for at evaluere antistofrespons gennem udvikling af ADA'er.
Uge 50

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

17. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

30. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner