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Uno studio di efficacia e sicurezza di Ravulizumab nei partecipanti SLA

15 dicembre 2022 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico con un'estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ravulizumab nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di ravulizumab per il trattamento di partecipanti adulti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

382

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Danimarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital de La Timone
      • Paris cedex 13, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Francia, 06001
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Francia, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Francia, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Germania
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Germania, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Germania, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Giappone
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Giappone, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Giappone, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Giappone, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Giappone, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Giappone, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Giappone, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Giappone, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Giappone, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italia, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Italia, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale civile di Baggiovara
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italia, 10126
        • University of Turin
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-473
        • CityClinic
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Regno Unito, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Stati Uniti, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Svezia
      • Huddinge, Svezia, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Svezia, 90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Svizzera
      • Saint Gallen, Svizzera, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Una diagnosi di SLA sporadica o familiare, definita dai criteri di El Escorial (SLA possibile, probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio).
  2. Insorgenza della SLA ≤ 36 mesi dallo screening.
  3. Vaccinazione meningococcica documentata non più di 3 anni prima o al momento dell'inizio del trattamento in studio.
  4. Capacità vitale lenta in posizione eretta ≥ 65% prevista allo Screening.
  5. Se in riluzolo, il partecipante deve assumere una dose stabile per 30 giorni; se in edaravone, il partecipante deve assumere una dose stabile per 60 giorni (2 cicli).
  6. Peso corporeo ≥ 40 chilogrammi allo screening.
  7. L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Storia di infezione da Neisseria meningitidis.
  2. Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (evidenziata dal titolo anticorpale HIV 1 o HIV 2).
  3. Dipendenza dalla ventilazione meccanica invasiva o non invasiva.
  4. Precedentemente o attualmente trattato con un inibitore del complemento.
  5. Esposizione a un farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni dallo screening o 5 emivite del farmaco in studio, a seconda di quale sia maggiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno ravulizumab per la durata dello studio.
Biologico: Ravulizumab
Singola dose di carico tramite infusione endovenosa, seguita da regolare dosaggio di mantenimento, in base al peso.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo durante il periodo controllato randomizzato di 50 settimane dello studio, dopodiché entreranno nel periodo di estensione in aperto dello studio e passeranno a ricevere ravulizumab.
Biologico: Ravulizumab
Singola dose di carico tramite infusione endovenosa, seguita da regolare dosaggio di mantenimento, in base al peso.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Droga: Placebo
Singola dose di carico tramite infusione endovenosa, seguita da regolare dosaggio di mantenimento, in base al peso.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale rivisto della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
L'ALSFRS-Revised è uno strumento convalidato per valutare i livelli dello stato funzionale dei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in 4 aree, tra cui bulbare, attività motoria grossolana, attività motoria fine e funzioni respiratorie. La scala comprendeva 12 item funzionali e ogni item è valutato su una scala da 0 a 4, con un punteggio totale massimo di 48. Un punteggio più alto indicava una maggiore conservazione della funzione. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante al momento o prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale, settimana 50

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella catena leggera del neurofilamento sierico
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
Basale, settimana 50
Tempo per la sopravvivenza senza assistenza del ventilatore
Lasso di tempo: Fino alla settimana 50
La sopravvivenza libera da assistenza alla ventilazione (VAFS) è un endpoint composito di sopravvivenza e declino respiratorio grave e irreversibile. L'uso di VAFS ha consentito la raccolta di dati sulla sopravvivenza che non sono stati influenzati dal prolungamento della sopravvivenza da interventi di ventilazione non invasivi o permanenti che potrebbero prolungare la vita senza influire sulla progressione della malattia sottostante.
Fino alla settimana 50
Variazione rispetto al basale in percentuale della capacità vitale lenta prevista
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
La capacità vitale lenta misura l'espulsione lenta e graduale dell'aria dai polmoni utilizzando uno spirometro.
Basale, settimana 50
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento e TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 156
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale o procedura, considerato o meno correlato al medicinale o procedura, avvenuta nel corso dello studio clinico. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono verificati il ​​giorno e l'ora successivi alla somministrazione del farmaco in studio, o quelli che si sono verificati per la prima volta prima della somministrazione ma sono peggiorati in frequenza o gravità dopo la somministrazione del farmaco in studio. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Basale fino alla settimana 156
Variazione rispetto al basale della forza muscolare valutata dalla dinamometria portatile
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
La dinamometria portatile (HHD) è una procedura per il test di resistenza quantitativa. Il test della forza muscolare è stato eseguito bilateralmente su muscoli prespecificati negli arti superiori e inferiori e sono state registrate le misurazioni della forza. La forza di misurazione è riportata in megascore (inferiore, superiore, totale). Il megascore totale è definito come la media dei rapporti non mancanti rispetto al basale per tutti i muscoli coinvolti. Il megascore al basale è sempre 100. La gamma di un potenziale megascore non può essere determinata in anticipo. Un megascore >100 indica più forza rispetto al basale.
Basale, settimana 50
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di Ravulizumab durante la durata dello studio
Lasso di tempo: Basale, predosaggio alla settimana 50
Basale, predosaggio alla settimana 50
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica del componente del complemento libero 5 (C5) durante la durata dello studio
Lasso di tempo: Basale, predosaggio alla settimana 50
Basale, predosaggio alla settimana 50
Numero di partecipanti con anticorpi antidroga positivi (ADA) per ALXN1210
Lasso di tempo: Settimana 50
Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare la risposta anticorpale attraverso lo sviluppo di ADA.
Settimana 50

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 marzo 2020

Completamento primario (Effettivo)

17 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

17 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

30 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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