儿童和年轻人在 Alpha Beta 细胞耗竭后进行干细胞移植
2025年5月22日 更新者：Alice Bertaina
在受恶性或非恶性血液病影响的儿童和年轻人中，TCR αβ+ T 细胞/CD19+ B 细胞耗竭后，来自 HLA 部分匹配的相关或无关供体的同种异体造血干细胞移植
CliniMACS® TCRαβ-Biotin System 和 CliniMACS® CD19 的目的是提高同种异体 HLA 部分匹配的相关或无关供体 HSCT 在没有匹配供体时的安全性和有效性，以治疗 HSCT 为治疗恶性和非恶性疾病推荐的最佳可用疗法。
最初，该设备将用于单中心、开放标签、单臂、II 期临床试验，以评估使用 CliniMACS® TCRαβ/CD19 系统耗尽 TCRα/β+ 和 CD19+ 细胞的半相合 PBSC 移植物的功效患有血液学和非血液学恶性肿瘤的儿童和成人。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
204
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94306
- 招聘中
- Lucile Packard Children's Hospital
-
接触：
- SCGT Clinical Trials Program
- 电话号码：(650) 497-2447
- 邮箱：DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
副研究员：
- Tami John, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 < 60 岁且 > 1 个月；
- 预期寿命 > 10 周；
- 根据机构指南被认为有资格进行同种异体 HSCT 的患者；
- 患有危及生命的血液恶性肿瘤和可能受益于 HSCT 的非恶性疾病的患者；
- 需要至少 5/10 的基因型相同匹配；
- 根据高分辨率分型确定，供体和受体在以下每个基因位点的至少一个等位基因中必须相同：HLA-A、HLA-B、HLA-Cw 和 HLA-DRB1；
- Lansky/Karnofsky 评分 > 50；
- 签署书面知情同意书；
- 具有生育潜力的男性和女性受试者必须同意使用有效的节育手段，以避免在整个移植过程中怀孕，同时进行免疫抑制，并且如果受试者经历任何慢性 GvHD。
排除标准：
- 怀孕或哺乳期女性；
- 由于纳入时先前的同种异体移植，大于 II 级急性 GvHD 或严重的、未控制的慢性广泛 GvHD；
- 肝功能障碍（ALT/AST > 正常值上限的 10 倍，或直接胆红素 > 正常值上限的 3 倍），或无法控制的肾功能障碍；
- 严重心血管疾病（需要长期治疗的心律失常、充血性心力衰竭或左心室射血分数<30%）；
- 当前的活动性传染病（包括阳性 HIV 血清学或病毒 RNA）；
- 严重并发的不受控制的医学疾病；
- 缺乏患者/父母/监护人的知情同意；
- 根据申办者-研究者的判断，任何严重的并发疾病会使患者在参与研究期间面临更高的风险。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干细胞移植-恶性
患有恶性肿瘤的参与者将使用通过研究设备操纵的供体细胞进行干细胞移植。
参与者将被跟踪两年的结果。
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同种异体干细胞移植涉及通过输注将干细胞从健康人（供体）转移到参与者身上。
基于 Miltenyi Biotec 开发的磁性细胞选择 (MACS) 技术，CliniMACS™ 系统可用于选择性富集或减少特定细胞群。
细胞混合物可以在磁场中分离，使用一种或多种免疫磁性标记抗体对感兴趣的细胞类型具有特异性（例如来自 HPC(A) 产品的 TCR αβ+ T 细胞和 CD19+ B 细胞）。
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实验性的：干细胞移植 - 非恶性
患有非恶性疾病的参与者将使用通过研究设备操纵的供体细胞进行干细胞移植。
参与者将被跟踪两年的结果。
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同种异体干细胞移植涉及通过输注将干细胞从健康人（供体）转移到参与者身上。
基于 Miltenyi Biotec 开发的磁性细胞选择 (MACS) 技术，CliniMACS™ 系统可用于选择性富集或减少特定细胞群。
细胞混合物可以在磁场中分离，使用一种或多种免疫磁性标记抗体对感兴趣的细胞类型具有特异性（例如来自 HPC(A) 产品的 TCR αβ+ T 细胞和 CD19+ B 细胞）。
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其他：干细胞移植 - 富有同情心
患有恶性肿瘤或非恶性疾病的患者不具备实验性武器，但仍可能会从参与这项研究中受益的患者可能会纳入该部门。
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同种异体干细胞移植涉及通过输注将干细胞从健康人（供体）转移到参与者身上。
基于 Miltenyi Biotec 开发的磁性细胞选择 (MACS) 技术，CliniMACS™ 系统可用于选择性富集或减少特定细胞群。
细胞混合物可以在磁场中分离，使用一种或多种免疫磁性标记抗体对感兴趣的细胞类型具有特异性（例如来自 HPC(A) 产品的 TCR αβ+ T 细胞和 CD19+ B 细胞）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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HSCT后具有II-IV级急性GVHD的参与者人数
大体时间：HSCT之后的第100天
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HSCT之后的第100天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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HSCT后无白血病生存
大体时间：HSCT后1和2年
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无白血病的生存定义为疾病复发或任何原因死亡的时间。
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HSCT后1和2年
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HSCT之后的次级移植失败的参与者数量
大体时间：HSCT后1和2年
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HSCT后1和2年
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HSCT后具有III-IV级GVHD的参与者人数
大体时间：HSCT之后的第100天
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HSCT之后的第100天
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HSCT后原发移植失败的发病率
大体时间：HSCT之后的第42天
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HSCT之后的第42天
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HSCT后中度和重度慢性GVHD的发生率
大体时间：HSCT后1年
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HSCT后1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Shyr, MD、Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月1日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2030年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月29日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月29日
首次发布 (实际的)
2020年1月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月22日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (其他标识符：Stanford School of Medicine)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
在美国制造并从美国出口的产品
不
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