Stamcelletransplantation fra donorer efter alfabeta-celleudtømning hos børn og unge voksne
22. maj 2025 opdateret af: Alice Bertaina
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra en HLA-partielt matchet beslægtet eller ikke-beslægtet donor efter TCR αβ+T-celler/CD19+ B-celleudtømning hos børn og unge voksne ramt af ondartede eller ikke-maligne hæmatologiske lidelser
Formålet med CliniMACS® TCRαβ-Biotin System og CliniMACS® CD19 er at forbedre sikkerheden og effektiviteten af allogene HLA-partielt matchede relaterede eller ikke-beslægtede donorer HSCT, når ingen matchede donorer er tilgængelige, for at behandle maligne og ikke-maligne lidelser, for hvilke HSCT er anbefalede bedste tilgængelige terapi.
Indledningsvis vil denne enhed blive brugt i et enkelt-center, åbent, enkelt-arm, fase II klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten af haploidentiske PBSC-transplantater, der er udtømt for TCRα/β+- og CD19+-celler ved hjælp af CliniMACS® TCRαβ/CD19-systemet i børn og voksne med hæmatologiske og ikke-hæmatologiske maligniteter.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
204
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94306
- Rekruttering
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Kontakt:
- SCGT Clinical Trials Program
- Telefonnummer: (650) 497-2447
- E-mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Underforsker:
- Tami John, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 måned til 60 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder < 60 år og > 1 måned;
- Forventet levetid > 10 uger;
- Patienter, der anses for at være berettiget til allogen HSCT i henhold til institutionelle retningslinjer;
- Patienter med livstruende hæmatologiske maligniteter og ikke-maligne lidelser, der kunne drage fordel af HSCT;
- Der kræves et minimum genotypisk identisk match på 5/10;
- Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, i mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw og HLA-DRB1;
- Lansky/Karnofsky score > 50;
- Underskrevet skriftligt informeret samtykke;
- Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge et effektivt præventionsmiddel for at undgå graviditet under hele transplantationsproceduren, mens de er i immunsuppression, og hvis forsøgspersonen oplever kronisk GvHD.
Ekskluderingskriterier:
- Drægtige eller ammende hunner;
- Større end grad II akut GvHD eller svær, uhåndteret kronisk ekstensiv GvHD på grund af en tidligere allograft på inklusionstidspunktet;
- Leverdysfunktion (ALAT/AST > 10 gange øvre normalværdi eller direkte bilirubin > 3 gange øvre normalværdi) eller uoverskuelig dysfunktion af nyrefunktionen;
- Alvorlig kardiovaskulær sygdom (arytmier, der kræver kronisk behandling, kongestiv hjerteinsufficiens eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 30 %);
- Aktuel aktiv infektionssygdom (herunder positiv HIV-serologi eller viralt RNA);
- Alvorlige samtidige ukontrollerede medicinske lidelser;
- Mangel på patientens/forældres/værges informerede samtykke;
- Enhver alvorlig samtidig sygdom, som efter sponsor-undersøgerens vurdering ville sætte patienten i øget risiko under deltagelse i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Stamcelletransplantation - ondartet
Deltageren med en malignitet vil gennemgå en stamcelletransplantation ved hjælp af donorceller, der er blevet manipuleret gennem en undersøgelsesanordning.
Deltagerne vil blive fulgt for resultater i to år.
|
Den allogene stamcelletransplantation involverer overførsel af stamcellerne fra en rask person (donor) til deltageren via infusion.
CliniMACS™-systemet kan bruges til selektivt at berige eller reducere specifikke cellepopulationer baseret på den magnetiske celleselektionsteknologi (MACS) udviklet af Miltenyi Biotec.
Celleblandinger kan adskilles i et magnetfelt ved hjælp af et eller flere immunomagnetisk mærkede antistoffer, der er specifikke for celletyperne af interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).
|
|
Eksperimentel: Stamcelletransplantation - ikke-malign
Deltageren med en ikke-malign sygdom vil gennemgå en stamcelletransplantation ved hjælp af donorceller, der er blevet manipuleret gennem en undersøgelsesanordning.
Deltagerne vil blive fulgt for resultater i to år.
|
Den allogene stamcelletransplantation involverer overførsel af stamcellerne fra en rask person (donor) til deltageren via infusion.
CliniMACS™-systemet kan bruges til selektivt at berige eller reducere specifikke cellepopulationer baseret på den magnetiske celleselektionsteknologi (MACS) udviklet af Miltenyi Biotec.
Celleblandinger kan adskilles i et magnetfelt ved hjælp af et eller flere immunomagnetisk mærkede antistoffer, der er specifikke for celletyperne af interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).
|
|
Andet: Stamcelletransplantation - Medfølende
Patienter med ondartede eller ikke-maligne lidelser, der ikke kvalificerer sig til eksperimentelle våben, men som stadig kan drage fordel af deltagelse i denne undersøgelse, kan være indskrevet i denne arm.
|
Den allogene stamcelletransplantation involverer overførsel af stamcellerne fra en rask person (donor) til deltageren via infusion.
CliniMACS™-systemet kan bruges til selektivt at berige eller reducere specifikke cellepopulationer baseret på den magnetiske celleselektionsteknologi (MACS) udviklet af Miltenyi Biotec.
Celleblandinger kan adskilles i et magnetfelt ved hjælp af et eller flere immunomagnetisk mærkede antistoffer, der er specifikke for celletyperne af interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med klasse II-IV akut GVHD efter HSCT
Tidsramme: Gennem dag 100 efter HSCT
|
Gennem dag 100 efter HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Leukæmi-fri overlevelse efter HSCT
Tidsramme: 1 og 2 år efter HSCT
|
Leukæmi-fri overlevelse defineret som tidspunktet for tilmelding til sygdomsmæssig tilbagefald eller død af enhver årsag.
|
1 og 2 år efter HSCT
|
|
Antal deltagere med sekundær transplantatfejl på efter HSCT
Tidsramme: 1 og 2 år efter HSCT
|
1 og 2 år efter HSCT
|
|
|
Antal deltagere med klasse III-IV akut GVHD efter HSCT
Tidsramme: Gennem dag 100 efter HSCT
|
Gennem dag 100 efter HSCT
|
|
|
Forekomst af primær transplantatfejl efter HSCT
Tidsramme: Dag 42 efter HSCT
|
Dag 42 efter HSCT
|
|
|
Forekomst af moderat og svær kronisk GVHD efter HSCT
Tidsramme: 1 år efter HSCT
|
1 år efter HSCT
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. januar 2020
Først opslået (Faktiske)
31. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. maj 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. maj 2025
Sidst verificeret
1. maj 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (Anden identifikator: Stanford School of Medicine)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Allogen stamcelletransplantation
-
Institut GuttmannIkke rekrutterer endnuRygmarvsskade | Rygmarvssygdom | Rygmarvsskader (SCI) | Traumatiske rygmarvsskaderSpanien