Stamcelletransplantation fra donorer efter alfabeta-celleudtømning hos børn og unge voksne

Inklusionskriterier:

1. Alder < 60 år og > 1 måned;
2. Forventet levetid > 10 uger;
3. Patienter, der anses for at være berettiget til allogen HSCT i henhold til institutionelle retningslinjer;
4. Patienter med livstruende hæmatologiske maligniteter og ikke-maligne lidelser, der kunne drage fordel af HSCT;
5. Der kræves et minimum genotypisk identisk match på 5/10;
6. Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, i mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw og HLA-DRB1;
7. Lansky/Karnofsky score > 50;
8. Underskrevet skriftligt informeret samtykke;
9. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge et effektivt præventionsmiddel for at undgå graviditet under hele transplantationsproceduren, mens de er i immunsuppression, og hvis forsøgspersonen oplever kronisk GvHD.

Ekskluderingskriterier:

1. Drægtige eller ammende hunner;
2. Større end grad II akut GvHD eller svær, uhåndteret kronisk ekstensiv GvHD på grund af en tidligere allograft på inklusionstidspunktet;
3. Leverdysfunktion (ALAT/AST > 10 gange øvre normalværdi eller direkte bilirubin > 3 gange øvre normalværdi) eller uoverskuelig dysfunktion af nyrefunktionen;
4. Alvorlig kardiovaskulær sygdom (arytmier, der kræver kronisk behandling, kongestiv hjerteinsufficiens eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 30 %);
5. Aktuel aktiv infektionssygdom (herunder positiv HIV-serologi eller viralt RNA);
6. Alvorlige samtidige ukontrollerede medicinske lidelser;
7. Mangel på patientens/forældres/værges informerede samtykke;
8. Enhver alvorlig samtidig sygdom, som efter sponsor-undersøgerens vurdering ville sætte patienten i øget risiko under deltagelse i undersøgelsen.