Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stamcellstransplantation från donatorer efter alfabeta-cellutarmning hos barn och unga vuxna

22 maj 2025 uppdaterad av: Alice Bertaina

Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation från en HLA-partiellt matchad relaterad eller obesläktad givare efter TCR αβ+T-celler/CD19+ B-cellutarmning hos barn och unga vuxna som drabbats av maligna eller icke-maligna hematologiska störningar

Syftet med CliniMACS® TCRαβ-Biotin System och CliniMACS® CD19 är att förbättra säkerheten och effekten av allogena HLA-partiellt matchade relaterade eller orelaterade donatorer HSCT när inga matchade donatorer finns tillgängliga, för att behandla maligna och icke-maligna sjukdomar för vilka HSCT är rekommenderad bästa tillgängliga terapi. Inledningsvis kommer denna enhet att användas i en singelcenter, öppen, enkelarmad, klinisk fas II-studie för att utvärdera effekten av haploidentiska PBSC-transplantat utarmade på TCRα/β+- och CD19+-celler med användning av CliniMACS® TCRαβ/CD19-systemet i barn och vuxna med hematologiska och icke-hematologiska maligniteter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

204

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder < 60 år och > 1 månad;
  2. Förväntad livslängd > 10 veckor;
  3. Patienter som anses vara kvalificerade för allogen HSCT enligt institutionella riktlinjer;
  4. Patienter med livshotande hematologiska maligniteter och icke-maligna sjukdomar som kan dra nytta av HSCT;
  5. En minsta genotypisk identisk matchning på 5/10 krävs;
  6. Donatorn och mottagaren måste vara identiska, såsom bestämts genom högupplöst typning, i minst en allel av var och en av följande genetiska loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw och HLA-DRB1;
  7. Lansky/Karnofsky poäng > 50;
  8. Undertecknat skriftligt informerat samtycke;
  9. Manliga och kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste gå med på att använda ett effektivt preventivmedel för att undvika graviditet under hela transplantationsproceduren, under immunsuppression och om patienten upplever någon kronisk GvHD.

Exklusions kriterier:

  1. Dräktiga eller ammande kvinnor;
  2. Större än grad II akut GvHD eller allvarlig, ohanterad kronisk extensiv GvHD på grund av ett tidigare allotransplantat vid tidpunkten för inkluderingen;
  3. Dysfunktion av levern (ALAT/ASAT > 10 gånger övre normalvärde, eller direkt bilirubin > 3 gånger övre normalvärde), eller ohanterlig dysfunktion av njurfunktionen;
  4. Allvarlig hjärt-kärlsjukdom (arytmier som kräver kronisk behandling, kongestiv hjärtsvikt eller vänsterkammars ejektionsfraktion < 30 %);
  5. Aktuell aktiv infektionssjukdom (inklusive positiv HIV-serologi eller viralt RNA);
  6. Allvarliga samtidiga okontrollerade medicinska störningar;
  7. Brist på patientens/föräldrarnas/vårdnadshavares informerade samtycke;
  8. Alla allvarliga samtidiga sjukdomar som, enligt sponsor-utredarens bedömning, skulle sätta patienten i ökad risk under deltagande i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Stamcellstransplantation - Maligna
Deltagaren med en malignitet kommer att genomgå en stamcellstransplantation med hjälp av donatorceller som har manipulerats genom en undersökningsanordning. Deltagarna kommer att följas för resultat i två år.
Biologisk: Allogen stamcellstransplantation
Den allogena stamcellstransplantationen innebär att stamcellerna överförs från en frisk person (givare) till deltagaren via infusion.
Enhet: CliniMACS TCR α/β Reagent Kit och CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan användas för att selektivt berika eller reducera specifika cellpopulationer baserat på den magnetiska cellselektionsteknologin (MACS) som utvecklats av Miltenyi Biotec. Cellblandningar kan separeras i ett magnetfält med användning av en eller flera immunomagnetiskt märkta antikroppar specifika för celltyperna av intresse (t.ex. TCR αβ+ T-celler och CD19+ B-celler från HPC(A)-produkter).
Experimentell: Stamcellstransplantation - Icke-maligna
Deltagaren med en icke-malign sjukdom kommer att genomgå en stamcellstransplantation med hjälp av donatorceller som har manipulerats genom en undersökningsanordning. Deltagarna kommer att följas för resultat i två år.
Biologisk: Allogen stamcellstransplantation
Den allogena stamcellstransplantationen innebär att stamcellerna överförs från en frisk person (givare) till deltagaren via infusion.
Enhet: CliniMACS TCR α/β Reagent Kit och CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan användas för att selektivt berika eller reducera specifika cellpopulationer baserat på den magnetiska cellselektionsteknologin (MACS) som utvecklats av Miltenyi Biotec. Cellblandningar kan separeras i ett magnetfält med användning av en eller flera immunomagnetiskt märkta antikroppar specifika för celltyperna av intresse (t.ex. TCR αβ+ T-celler och CD19+ B-celler från HPC(A)-produkter).
Övrig: Stamcellstransplantation - medkännande
Patienter med maligna eller icke-maligna störningar som inte kvalificerar sig för experimentella armar men som fortfarande kan dra nytta av deltagande i denna studie kan vara inskrivna i denna arm.
Biologisk: Allogen stamcellstransplantation
Den allogena stamcellstransplantationen innebär att stamcellerna överförs från en frisk person (givare) till deltagaren via infusion.
Enhet: CliniMACS TCR α/β Reagent Kit och CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan användas för att selektivt berika eller reducera specifika cellpopulationer baserat på den magnetiska cellselektionsteknologin (MACS) som utvecklats av Miltenyi Biotec. Cellblandningar kan separeras i ett magnetfält med användning av en eller flera immunomagnetiskt märkta antikroppar specifika för celltyperna av intresse (t.ex. TCR αβ+ T-celler och CD19+ B-celler från HPC(A)-produkter).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med grad II-IV Acute GVHD efter HSCT
Tidsram: Genom dag 100 efter HSCT
Genom dag 100 efter HSCT

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Leukemifri överlevnad efter HSCT
Tidsram: 1 och 2 år efter HSCT
Leukemifri överlevnad definierad som tidpunkten för inskrivning till sjukdomens återfall eller död av någon orsak.
1 och 2 år efter HSCT
Antal deltagare med sekundär transplantatfel på After HSCT
Tidsram: 1 och 2 år efter HSCT
1 och 2 år efter HSCT
Antal deltagare med grad III-IV akut GVHD efter HSCT
Tidsram: Genom dag 100 efter HSCT
Genom dag 100 efter HSCT
Incidensen av primärt transplantatfel efter HSCT
Tidsram: Dag 42 efter HSCT
Dag 42 efter HSCT
Förekomst av måttlig och svår kronisk GVHD efter HSCT
Tidsram: 1 år efter HSCT
1 år efter HSCT

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alice Bertaina

Utredare

  • Huvudutredare: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2020

Första postat (Faktisk)

31 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB-53822
  • BMT 361 - Alpha Beta IDE (Annan identifierare: Stanford School of Medicine)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera