Trapianto di cellule staminali da donatori dopo deplezione di cellule alfa beta in bambini e giovani adulti

Criterio di inclusione:

1. Età < 60 anni e > 1 mese;
2. Aspettativa di vita > 10 settimane;
3. Pazienti ritenuti idonei per HSCT allogenico secondo le linee guida istituzionali;
4. Pazienti con neoplasie ematologiche pericolose per la vita e disturbi non maligni che potrebbero beneficiare di HSCT;
5. È richiesta una corrispondenza genotipica identica minima di 5/10;
6. Il donatore e il ricevente devono essere identici, come determinato dalla tipizzazione ad alta risoluzione, in almeno un allele di ciascuno dei seguenti loci genetici: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw e HLA-DRB1;
7. Punteggio Lansky/Karnofsky > 50;
8. Consenso informato scritto firmato;
9. I soggetti di sesso maschile e femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un mezzo efficace di controllo delle nascite per evitare la gravidanza durante tutta la procedura di trapianto, durante l'immunosoppressione e se il soggetto presenta GvHD cronica.

Criteri di esclusione:

1. Donne in gravidanza o in allattamento;
2. GvHD acuta di grado II superiore o GvHD cronica grave e non gestita a causa di un precedente allotrapianto al momento dell'inclusione;
3. Disfunzione del fegato (ALT/AST > 10 volte il valore normale superiore o bilirubina diretta > 3 volte il valore normale superiore) o disfunzione ingestibile della funzione renale;
4. Malattie cardiovascolari gravi (aritmie che richiedono un trattamento cronico, insufficienza cardiaca congestizia o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%);
5. Malattia infettiva attiva in corso (inclusa sierologia HIV positiva o RNA virale);
6. Gravi disturbi medici concomitanti non controllati;
7. Mancanza del consenso informato del paziente/genitori/tutore;
8. Qualsiasi grave malattia concomitante che, a giudizio dello sponsor-ricercatore, esporrebbe il paziente a un rischio maggiore durante la partecipazione allo studio.