Stamceltransplantatie van donoren na uitputting van alfa-bètacellen bij kinderen en jonge volwassenen
22 mei 2025 bijgewerkt door: Alice Bertaina
Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie van een HLA-gedeeltelijk gematchte verwante of niet-verwante donor na TCR αβ+T-cellen/CD19+ B-celdepletie bij kinderen en jongvolwassenen met kwaadaardige of niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen
Het doel van het CliniMACS® TCRαβ-Biotin-systeem en CliniMACS® CD19 is het verbeteren van de veiligheid en werkzaamheid van allogene HLA-gedeeltelijk gematchte verwante of niet-verwante donoren HSCT wanneer er geen gematchte donoren beschikbaar zijn, om kwaadaardige en niet-kwaadaardige aandoeningen te behandelen waarvoor HSCT de aanbevolen beste beschikbare therapie.
In eerste instantie zal dit apparaat worden gebruikt in een single-center, open-label, single-arm, fase II klinische studie om de werkzaamheid te evalueren van haploidentieke PBSC-transplantaten ontdaan van TCRα/β+- en CD19+-cellen met behulp van het CliniMACS® TCRαβ/CD19-systeem in kinderen en volwassenen met hematologische en niet-hematologische maligniteiten.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
204
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94306
- Werving
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Contact:
- SCGT Clinical Trials Program
- Telefoonnummer: (650) 497-2447
- E-mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Onderonderzoeker:
- Tami John, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 maand tot 60 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd < 60 jaar en > 1 maand;
- Levensverwachting > 10 weken;
- Patiënten die volgens de richtlijnen van de instelling in aanmerking komen voor allogene HSCT;
- Patiënten met levensbedreigende hematologische maligniteiten en niet-kwaadaardige aandoeningen die baat kunnen hebben bij HSCT;
- Een minimale genotypische identieke overeenkomst van 5/10 is vereist;
- De donor en ontvanger moeten identiek zijn, zoals bepaald door typering met hoge resolutie, in ten minste één allel van elk van de volgende genetische loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw en HLA-DRB1;
- Lansky/Karnofsky-score > 50;
- Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming;
- Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een effectief anticonceptiemiddel te gebruiken om zwangerschap te voorkomen tijdens de transplantatieprocedure, tijdens immunosuppressie en als de proefpersoon een chronische GvHD ervaart.
Uitsluitingscriteria:
- Zwangere of zogende vrouwtjes;
- Groter dan Graad II acute GvHD of ernstige, onbeheerde chronische uitgebreide GvHD als gevolg van een eerdere allograft op het moment van inclusie;
- disfunctie van de lever (ALAT/AST > 10 keer de bovenste normale waarde, of directe bilirubine > 3 keer de bovenste normale waarde), of onbeheersbare disfunctie van de nierfunctie;
- Ernstige cardiovasculaire aandoeningen (aritmieën die chronische behandeling vereisen, congestief hartfalen of linkerventrikelejectiefractie < 30%);
- Huidige actieve infectieziekte (inclusief positieve hiv-serologie of viraal RNA);
- Ernstige gelijktijdige ongecontroleerde medische aandoeningen;
- Gebrek aan geïnformeerde toestemming van de patiënt/ouders/voogd;
- Elke ernstige bijkomende ziekte die, naar het oordeel van de sponsor-onderzoeker, de patiënt een verhoogd risico zou geven tijdens deelname aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Stamceltransplantatie - Kwaadaardig
De deelnemer met een maligniteit ondergaat een stamceltransplantatie met behulp van donorcellen die via een onderzoeksapparaat zijn gemanipuleerd.
Deelnemers worden twee jaar lang gevolgd op hun uitkomsten.
|
Bij de allogene stamceltransplantatie worden de stamcellen van een gezond persoon (donor) via een infuus overgebracht naar de deelnemer.
Het CliniMACS™-systeem kan worden gebruikt om specifieke celpopulaties selectief te verrijken of te verminderen op basis van de door Miltenyi Biotec ontwikkelde magnetische celselectietechnologie (MACS).
Celmengsels kunnen worden gescheiden in een magnetisch veld met behulp van een of meer immunomagnetisch gemerkte antilichamen die specifiek zijn voor de betreffende celtypen (bijv. TCR αβ+ T-cellen en CD19+ B-cellen van HPC(A)-producten).
|
|
Experimenteel: Stamceltransplantatie - niet-kwaadaardig
De deelnemer met een niet-kwaadaardige ziekte ondergaat een stamceltransplantatie met behulp van donorcellen die zijn gemanipuleerd via een onderzoeksapparaat.
Deelnemers worden twee jaar lang gevolgd op hun uitkomsten.
|
Bij de allogene stamceltransplantatie worden de stamcellen van een gezond persoon (donor) via een infuus overgebracht naar de deelnemer.
Het CliniMACS™-systeem kan worden gebruikt om specifieke celpopulaties selectief te verrijken of te verminderen op basis van de door Miltenyi Biotec ontwikkelde magnetische celselectietechnologie (MACS).
Celmengsels kunnen worden gescheiden in een magnetisch veld met behulp van een of meer immunomagnetisch gemerkte antilichamen die specifiek zijn voor de betreffende celtypen (bijv. TCR αβ+ T-cellen en CD19+ B-cellen van HPC(A)-producten).
|
|
Ander: Stamceltransplantatie - medelevend
Patiënten met kwaadaardige of niet-kwaadaardige aandoeningen die niet in aanmerking komen voor experimentele wapens, maar die nog steeds kunnen profiteren van deelname aan dit onderzoek, kunnen in deze arm worden ingeschreven.
|
Bij de allogene stamceltransplantatie worden de stamcellen van een gezond persoon (donor) via een infuus overgebracht naar de deelnemer.
Het CliniMACS™-systeem kan worden gebruikt om specifieke celpopulaties selectief te verrijken of te verminderen op basis van de door Miltenyi Biotec ontwikkelde magnetische celselectietechnologie (MACS).
Celmengsels kunnen worden gescheiden in een magnetisch veld met behulp van een of meer immunomagnetisch gemerkte antilichamen die specifiek zijn voor de betreffende celtypen (bijv. TCR αβ+ T-cellen en CD19+ B-cellen van HPC(A)-producten).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met graad II-IV acute GVHD na HSCT
Tijdsspanne: Tot en met dag 100 na HSCT
|
Tot en met dag 100 na HSCT
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Leukemie-vrij overleving na HSCT
Tijdsspanne: 1 en 2 jaar na HSCT
|
Leukemie-vrije overleving gedefinieerd als de tijd van inschrijving tot terugval van ziekten of overlijden door welke oorzaak dan ook.
|
1 en 2 jaar na HSCT
|
|
Aantal deelnemers met secundaire transplantaatfalen bij na HSCT
Tijdsspanne: 1 en 2 jaar na HSCT
|
1 en 2 jaar na HSCT
|
|
|
Aantal deelnemers met graad II-IV acute GVHD na HSCT
Tijdsspanne: Tot en met dag 100 na HSCT
|
Tot en met dag 100 na HSCT
|
|
|
Incidentie van primaire transplantaatfalen na HSCT
Tijdsspanne: Dag 42 na HSCT
|
Dag 42 na HSCT
|
|
|
Incidentie van matige en ernstige chronische GVHD na HSCT
Tijdsspanne: 1 jaar na HSCT
|
1 jaar na HSCT
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 februari 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 januari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 januari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 januari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 mei 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 mei 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (Andere identificatie: Stanford School of Medicine)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .