Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamcelletransplantasjon fra givere etter alfabeta-celleutarming hos barn og unge voksne

22. mai 2025 oppdatert av: Alice Bertaina

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon fra en HLA-delvis matchet beslektet eller urelatert donor etter TCR αβ+T-celler/CD19+ B-celleutarming hos barn og unge voksne rammet av ondartede eller ikke-maligne hematologiske lidelser

Formålet med CliniMACS® TCRαβ-Biotin System og CliniMACS® CD19 er å forbedre sikkerheten og effekten til allogene HLA-delvis matchede relaterte eller urelaterte donorer HSCT når ingen matchede donorer er tilgjengelige, for å behandle ondartede og ikke-maligne lidelser som HSCT er anbefalt best tilgjengelig terapi. Til å begynne med vil denne enheten brukes i en enkelt-senter, åpen, enkeltarm, fase II klinisk studie for å evaluere effekten av haploidentiske PBSC-transplantater som er utarmet for TCRα/β+- og CD19+-celler ved bruk av CliniMACS® TCRαβ/CD19-systemet i barn og voksne med hematologiske og ikke-hematologiske maligniteter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

204

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder < 60 år og > 1 måned;
  2. Forventet levealder > 10 uker;
  3. Pasienter som anses kvalifisert for allogen HSCT i henhold til institusjonelle retningslinjer;
  4. Pasienter med livstruende hematologiske maligniteter og ikke-maligne lidelser som kan ha nytte av HSCT;
  5. Det kreves et minimum av genotypisk identisk match på 5/10;
  6. Donor og mottaker må være identiske, bestemt ved høyoppløsningstyping, i minst ett allel av hver av følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw og HLA-DRB1;
  7. Lansky/Karnofsky score > 50;
  8. Signert skriftlig informert samtykke;
  9. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må gå med på å bruke en effektiv prevensjonsmetode for å unngå graviditet under hele transplantasjonsprosedyren, mens de er på immunsuppresjon og hvis forsøkspersonen opplever kronisk GvHD.

Ekskluderingskriterier:

  1. gravide eller ammende kvinner;
  2. Større enn grad II akutt GvHD eller alvorlig, uhåndtert kronisk omfattende GvHD på grunn av en tidligere allograft på tidspunktet for inkludering;
  3. Dysfunksjon av lever (ALAT/AST > 10 ganger øvre normalverdi, eller direkte bilirubin > 3 ganger øvre normalverdi), eller uhåndterlig dysfunksjon av nyrefunksjonen;
  4. Alvorlig kardiovaskulær sykdom (arytmier som krever kronisk behandling, kongestiv hjertesvikt eller venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 30 %);
  5. Aktuell aktiv infeksjonssykdom (inkludert positiv HIV-serologi eller viralt RNA);
  6. Alvorlige samtidige ukontrollerte medisinske lidelser;
  7. Mangel på pasientens/foreldres/foresattes informerte samtykke;
  8. Enhver alvorlig samtidig sykdom som, etter sponsor-etterforskerens vurdering, vil sette pasienten i økt risiko under deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Stamcelletransplantasjon - Ondartet
Deltakeren med en malignitet vil gjennomgå en stamcelletransplantasjon ved hjelp av donorceller som har blitt manipulert gjennom et undersøkelsesapparat. Deltakerne vil bli fulgt for utfall i to år.
Biologisk: Allogen stamcelletransplantasjon
Den allogene stamcelletransplantasjonen innebærer å overføre stamcellene fra en frisk person (donor) til deltakeren via infusjon.
Enhet: CliniMACS TCR α/β-reagenssett og CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan brukes til selektivt å berike eller redusere spesifikke cellepopulasjoner basert på teknologien for magnetisk celleseleksjon (MACS) utviklet av Miltenyi Biotec. Celleblandinger kan separeres i et magnetfelt ved å bruke ett eller flere immunomagnetisk merkede antistoffer spesifikke for celletypene av interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).
Eksperimentell: Stamcelletransplantasjon - Ikke ondartet
Deltakeren med en ikke-malign sykdom vil gjennomgå en stamcelletransplantasjon ved hjelp av donorceller som har blitt manipulert gjennom et undersøkelsesapparat. Deltakerne vil bli fulgt for utfall i to år.
Biologisk: Allogen stamcelletransplantasjon
Den allogene stamcelletransplantasjonen innebærer å overføre stamcellene fra en frisk person (donor) til deltakeren via infusjon.
Enhet: CliniMACS TCR α/β-reagenssett og CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan brukes til selektivt å berike eller redusere spesifikke cellepopulasjoner basert på teknologien for magnetisk celleseleksjon (MACS) utviklet av Miltenyi Biotec. Celleblandinger kan separeres i et magnetfelt ved å bruke ett eller flere immunomagnetisk merkede antistoffer spesifikke for celletypene av interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).
Annen: Stamcelletransplantasjon - medfølende
Pasienter med ondartede eller ikke-maligne lidelser som ikke kvalifiserer for eksperimentelle armer, men som fremdeles kan ha fordel av deltakelse i denne studien, kan være registrert i denne armen.
Biologisk: Allogen stamcelletransplantasjon
Den allogene stamcelletransplantasjonen innebærer å overføre stamcellene fra en frisk person (donor) til deltakeren via infusjon.
Enhet: CliniMACS TCR α/β-reagenssett og CliniMACS CD19
CliniMACS™-systemet kan brukes til selektivt å berike eller redusere spesifikke cellepopulasjoner basert på teknologien for magnetisk celleseleksjon (MACS) utviklet av Miltenyi Biotec. Celleblandinger kan separeres i et magnetfelt ved å bruke ett eller flere immunomagnetisk merkede antistoffer spesifikke for celletypene av interesse (f.eks. TCR αβ+ T-celler og CD19+ B-celler fra HPC(A)-produkter).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med akutt GVHD i grad II-IV
Tidsramme: Gjennom dag 100 etter HSCT
Gjennom dag 100 etter HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Leukemi-fri overlevelse etter HSCT
Tidsramme: 1 og 2 år etter HSCT
Leukemi-fri overlevelse definert som tidspunktet for påmelding til tilbakefall av sykdommer eller død fra enhver årsak.
1 og 2 år etter HSCT
Antall deltakere med sekundær graftfeil ved etter HSCT
Tidsramme: 1 og 2 år etter HSCT
1 og 2 år etter HSCT
Antall deltakere med grad III-IV akutt GVHD etter HSCT
Tidsramme: Gjennom dag 100 etter HSCT
Gjennom dag 100 etter HSCT
Forekomst av primær graftfeil etter HSCT
Tidsramme: Dag 42 etter HSCT
Dag 42 etter HSCT
Forekomst av moderat og alvorlig kronisk GVHD etter HSCT
Tidsramme: 1 år etter HSCT
1 år etter HSCT

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alice Bertaina

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

31. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB-53822
  • BMT 361 - Alpha Beta IDE (Annen identifikator: Stanford School of Medicine)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere