Trasplante de células madre de donantes después del agotamiento de células alfa beta en niños y adultos jóvenes
22 de mayo de 2025 actualizado por: Alice Bertaina
Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas de un donante relacionado o no relacionado con HLA parcialmente compatible después de la depleción de células TCR αβ+T/CD19+B en niños y adultos jóvenes afectados por trastornos hematológicos malignos o no malignos
El propósito del CliniMACS® TCRαβ-Biotin System y CliniMACS® CD19 es mejorar la seguridad y la eficacia del HSCT de donantes alogénicos parcialmente compatibles con HLA relacionados o no relacionados cuando no hay donantes compatibles disponibles, para tratar trastornos malignos y no malignos para los cuales el HSCT es el mejor terapia disponible recomendada.
Inicialmente, este dispositivo se usará en un ensayo clínico de fase II de un solo grupo, de etiqueta abierta y de un solo centro para evaluar la eficacia de los injertos de PBSC haploidénticas sin células TCRα/β+ y CD19+ usando el sistema CliniMACS® TCRαβ/CD19 en niños y adultos con neoplasias malignas hematológicas y no hematológicas.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
204
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94306
- Reclutamiento
- Lucile Packard Children's Hospital
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Contacto:
- SCGT Clinical Trials Program
- Número de teléfono: (650) 497-2447
- Correo electrónico: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Sub-Investigador:
- Tami John, MD
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 60 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad < 60 años y > 1 mes;
- Esperanza de vida > 10 semanas;
- Pacientes considerados elegibles para HSCT alogénico según las pautas institucionales;
- Pacientes con neoplasias malignas hematológicas potencialmente mortales y trastornos no malignos que podrían beneficiarse del HSCT;
- Se requiere una coincidencia genotípica idéntica mínima de 5/10;
- El donante y el receptor deben ser idénticos, según lo determine la tipificación de alta resolución, en al menos un alelo de cada uno de los siguientes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw y HLA-DRB1;
- puntuación de Lansky/Karnofsky > 50;
- Consentimiento informado por escrito firmado;
- Los sujetos masculinos y femeninos en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz para evitar el embarazo durante el procedimiento de trasplante, mientras estén en inmunosupresión y si el sujeto experimenta EICH crónica.
Criterio de exclusión:
- Hembras gestantes o lactantes;
- EICH aguda superior al grado II o EICH extensa crónica no controlada grave debido a un aloinjerto anterior en el momento de la inclusión;
- Disfunción del hígado (ALT/AST > 10 veces el valor normal superior, o bilirrubina directa > 3 veces el valor normal superior), o disfunción inmanejable de la función renal;
- Enfermedad cardiovascular grave (arritmias que requieren tratamiento crónico, insuficiencia cardíaca congestiva o fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 30 %);
- Enfermedad infecciosa activa actual (incluyendo serología VIH positiva o ARN viral);
- Trastornos médicos no controlados concurrentes graves;
- Falta de consentimiento informado del paciente/padres/tutor;
- Cualquier enfermedad concurrente grave que, a juicio del patrocinador-investigador, pondría al paciente en mayor riesgo durante la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante de células madre: malignas
El participante con una enfermedad maligna se someterá a un trasplante de células madre utilizando células de un donante que han sido manipuladas a través de un dispositivo en investigación.
Se realizará un seguimiento de los resultados de los participantes durante dos años.
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El alotrasplante de células madre consiste en transferir las células madre de una persona sana (donante) al participante a través de una infusión.
El sistema CliniMACS™ se puede utilizar para enriquecer o reducir selectivamente poblaciones de células específicas en función de la tecnología de selección de células magnéticas (MACS) desarrollada por Miltenyi Biotec.
Las mezclas de células se pueden separar en un campo magnético utilizando uno o más anticuerpos marcados inmunomagnéticamente específicos para los tipos de células de interés (p. ej., células T TCR αβ+ y células B CD19+ de productos HPC(A)).
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Experimental: Trasplante de células madre: no maligno
El participante con una enfermedad no maligna se someterá a un trasplante de células madre utilizando células de un donante que han sido manipuladas a través de un dispositivo en investigación.
Se realizará un seguimiento de los resultados de los participantes durante dos años.
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El alotrasplante de células madre consiste en transferir las células madre de una persona sana (donante) al participante a través de una infusión.
El sistema CliniMACS™ se puede utilizar para enriquecer o reducir selectivamente poblaciones de células específicas en función de la tecnología de selección de células magnéticas (MACS) desarrollada por Miltenyi Biotec.
Las mezclas de células se pueden separar en un campo magnético utilizando uno o más anticuerpos marcados inmunomagnéticamente específicos para los tipos de células de interés (p. ej., células T TCR αβ+ y células B CD19+ de productos HPC(A)).
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Otro: Trasplante de células madre - compasión
Los pacientes con trastornos malignos o no malignos que no califican para armas experimentales pero que aún pueden beneficiarse de la participación en este estudio pueden inscribirse en este brazo.
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El alotrasplante de células madre consiste en transferir las células madre de una persona sana (donante) al participante a través de una infusión.
El sistema CliniMACS™ se puede utilizar para enriquecer o reducir selectivamente poblaciones de células específicas en función de la tecnología de selección de células magnéticas (MACS) desarrollada por Miltenyi Biotec.
Las mezclas de células se pueden separar en un campo magnético utilizando uno o más anticuerpos marcados inmunomagnéticamente específicos para los tipos de células de interés (p. ej., células T TCR αβ+ y células B CD19+ de productos HPC(A)).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con GVHD aguda de grado II-IV después de HSCT
Periodo de tiempo: Hasta el día 100 después de HSCT
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Hasta el día 100 después de HSCT
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia sin leucemia después de HSCT
Periodo de tiempo: 1 y 2 años después de HSCT
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La supervivencia libre de leucemia definida como el tiempo de inscripción a la recaída de la enfermedad o la muerte por cualquier causa.
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1 y 2 años después de HSCT
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Número de participantes con falla del injerto secundario al después de HSCT
Periodo de tiempo: 1 y 2 años después de HSCT
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1 y 2 años después de HSCT
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Número de participantes con GVHD aguda de grado III-IV después de HSCT
Periodo de tiempo: Hasta el día 100 después de HSCT
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Hasta el día 100 después de HSCT
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Tasa de incidencia de falla del injerto primario después de HSCT
Periodo de tiempo: Día 42 después de HSCT
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Día 42 después de HSCT
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Incidencia de EICH crónica moderada y severa después de HSCT
Periodo de tiempo: 1 año después de HSCT
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1 año después de HSCT
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de enero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
31 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (Otro identificador: Stanford School of Medicine)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .