Greffe de cellules souches de donneurs après épuisement des cellules alpha bêta chez les enfants et les jeunes adultes
22 mai 2025 mis à jour par: Alice Bertaina
Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques à partir d'un donneur apparenté ou non HLA partiellement apparié après déplétion des cellules TCR αβ+/CD19+ B chez les enfants et les jeunes adultes atteints de troubles hématologiques malins ou non malins
L'objectif du système CliniMACS® TCRαβ-biotine et du CliniMACS® CD19 est d'améliorer la sécurité et l'efficacité de la GCSH allogénique de donneurs apparentés ou non apparentés partiellement compatibles HLA lorsqu'aucun donneur compatible n'est disponible, afin de traiter les affections malignes et non malignes pour lesquelles la GCSH est la meilleure thérapie disponible recommandée.
Initialement, ce dispositif sera utilisé dans un essai clinique de phase II monocentrique, ouvert, à un seul bras pour évaluer l'efficacité des greffons PBSC haploidentiques appauvris en cellules TCRα/β+ et CD19+ à l'aide du système CliniMACS® TCRαβ/CD19 dans enfants et adultes atteints de malignités hématologiques et non hématologiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
204
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
California
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94306
- Recrutement
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Contact:
- SCGT Clinical Trials Program
- Numéro de téléphone: (650) 497-2447
- E-mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Sous-enquêteur:
- Tami John, MD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 mois à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge < 60 ans et > 1 mois ;
- Espérance de vie > 10 semaines ;
- Patients jugés éligibles à la GCSH allogénique selon les directives institutionnelles ;
- Patients atteints d'hémopathies malignes potentiellement mortelles et de troubles non malins qui pourraient bénéficier de la GCSH ;
- Une correspondance identique génotypique minimale de 5/10 est requise ;
- Le donneur et le receveur doivent être identiques, tel que déterminé par typage à haute résolution, dans au moins un allèle de chacun des loci génétiques suivants : HLA-A, HLA-B, HLA-Cw et HLA-DRB1 ;
- score de Lansky/Karnofsky > 50 ;
- Consentement éclairé écrit signé ;
- Les sujets masculins et féminins en âge de procréer doivent accepter d'utiliser un moyen efficace de contraception pour éviter une grossesse tout au long de la procédure de transplantation, pendant l'immunosuppression et si le sujet présente une GvHD chronique.
Critère d'exclusion:
- Femelles gestantes ou allaitantes ;
- GvHD aiguë de grade supérieur à II ou GvHD chronique étendue sévère non prise en charge due à une allogreffe antérieure au moment de l'inclusion ;
- Dysfonctionnement du foie (ALT/AST > 10 fois la valeur normale supérieure, ou bilirubine directe > 3 fois la valeur normale supérieure), ou dysfonctionnement ingérable de la fonction rénale ;
- Maladie cardiovasculaire sévère (arythmies nécessitant un traitement chronique, insuffisance cardiaque congestive ou fraction d'éjection ventriculaire gauche < 30 %) ;
- Maladie infectieuse active actuelle (y compris sérologie VIH positive ou ARN viral);
- Troubles médicaux concomitants graves non contrôlés ;
- Absence de consentement éclairé du patient/parents/tuteur ;
- Toute maladie concomitante grave qui, de l'avis du promoteur-investigateur, exposerait le patient à un risque accru pendant sa participation à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Greffe de cellules souches – Malin
Le participant atteint d'une tumeur maligne subira une greffe de cellules souches à l'aide de cellules de donneur qui ont été manipulées via un dispositif expérimental.
Les participants seront suivis pour les résultats pendant deux ans.
|
La greffe allogénique de cellules souches consiste à transférer les cellules souches d'une personne en bonne santé (donneur) au participant par perfusion.
Le système CliniMACS™ peut être utilisé pour enrichir ou réduire sélectivement des populations cellulaires spécifiques sur la base de la technologie de sélection magnétique des cellules (MACS) développée par Miltenyi Biotec.
Les mélanges de cellules peuvent être séparés dans un champ magnétique à l'aide d'un ou plusieurs anticorps marqués immunomagnétiques spécifiques des types de cellules d'intérêt (par exemple, les cellules T αβ + TCR et les cellules B CD19 + des produits HPC (A)).
|
|
Expérimental: Greffe de cellules souches - non malignes
Le participant atteint d'une maladie non maligne subira une greffe de cellules souches à l'aide de cellules de donneur qui ont été manipulées via un dispositif expérimental.
Les participants seront suivis pour les résultats pendant deux ans.
|
La greffe allogénique de cellules souches consiste à transférer les cellules souches d'une personne en bonne santé (donneur) au participant par perfusion.
Le système CliniMACS™ peut être utilisé pour enrichir ou réduire sélectivement des populations cellulaires spécifiques sur la base de la technologie de sélection magnétique des cellules (MACS) développée par Miltenyi Biotec.
Les mélanges de cellules peuvent être séparés dans un champ magnétique à l'aide d'un ou plusieurs anticorps marqués immunomagnétiques spécifiques des types de cellules d'intérêt (par exemple, les cellules T αβ + TCR et les cellules B CD19 + des produits HPC (A)).
|
|
Autre: Greffe de cellules souches - compatissant
Les patients atteints de troubles malins ou non malins qui ne sont pas admissibles aux armes expérimentaux mais qui peuvent toujours bénéficier de la participation à cette étude peuvent être inscrits à ce bras.
|
La greffe allogénique de cellules souches consiste à transférer les cellules souches d'une personne en bonne santé (donneur) au participant par perfusion.
Le système CliniMACS™ peut être utilisé pour enrichir ou réduire sélectivement des populations cellulaires spécifiques sur la base de la technologie de sélection magnétique des cellules (MACS) développée par Miltenyi Biotec.
Les mélanges de cellules peuvent être séparés dans un champ magnétique à l'aide d'un ou plusieurs anticorps marqués immunomagnétiques spécifiques des types de cellules d'intérêt (par exemple, les cellules T αβ + TCR et les cellules B CD19 + des produits HPC (A)).
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Nombre de participants atteints de GVHD aiguë de grade II-IV après HSCT
Délai: À travers le jour 100 après HSCT
|
À travers le jour 100 après HSCT
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Survie sans leucémie après HSCT
Délai: 1 et 2 ans après HSCT
|
La survie sans leucémie a défini comme le temps de l'inscription à la rechute de la maladie ou à la mort de toute cause.
|
1 et 2 ans après HSCT
|
|
Nombre de participants ayant une défaillance du greffon secondaire après HSCT
Délai: 1 et 2 ans après HSCT
|
1 et 2 ans après HSCT
|
|
|
Nombre de participants atteints de GVHD aiguë de grade III-IV après HSCT
Délai: À travers le jour 100 après HSCT
|
À travers le jour 100 après HSCT
|
|
|
Taux d'incidence de la défaillance de la greffe primaire après HSCT
Délai: Jour 42 après HSCT
|
Jour 42 après HSCT
|
|
|
Incidence du GVHD chronique modéré et sévère après HSCT
Délai: 1 an après HSCT
|
1 an après HSCT
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 février 2020
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 janvier 2020
Première publication (Réel)
31 janvier 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 mai 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 mai 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (Autre identifiant: Stanford School of Medicine)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .