Трансплантация стволовых клеток от доноров после истощения альфа-бета-клеток у детей и молодых людей
22 мая 2025 г. обновлено: Alice Bertaina
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от HLA-частично совместимого родственного или неродственного донора после истощения TCR αβ+T-клеток/CD19+ B-клеток у детей и молодых людей со злокачественными или незлокачественными гематологическими заболеваниями
Целью системы CliniMACS® TCRαβ-биотин и CliniMACS® CD19 является повышение безопасности и эффективности аллогенных HLA-частично совместимых родственных или неродственных доноров ТГСК при отсутствии подходящих доноров для лечения злокачественных и незлокачественных заболеваний, для которых ТГСК является рекомендуемая наилучшая доступная терапия.
Первоначально это устройство будет использоваться в одноцентровом открытом клиническом исследовании фазы II с одной группой для оценки эффективности гаплоидентичных трансплантатов PBSC, лишенных клеток TCRα/β+ и CD19+, с использованием системы CliniMACS® TCRαβ/CD19 в детей и взрослых с гематологическими и негематологическими злокачественными новообразованиями.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
204
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94306
- Рекрутинг
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Контакт:
- SCGT Clinical Trials Program
- Номер телефона: (650) 497-2447
- Электронная почта: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
-
Младший исследователь:
- Tami John, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 60 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст < 60 лет и > 1 месяца;
- Ожидаемая продолжительность жизни > 10 недель;
- Пациенты, признанные подходящими для аллогенной ТГСК в соответствии с институциональными рекомендациями;
- Пациенты с опасными для жизни гематологическими злокачественными новообразованиями и незлокачественными заболеваниями, которым может помочь ТГСК;
- Требуется минимальное совпадение генотипов 5/10;
- Донор и реципиент должны быть идентичны, как определено типированием с высоким разрешением, по крайней мере, по одному аллелю каждого из следующих генетических локусов: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw и HLA-DRB1;
- оценка Лански/Карновски > 50;
- Подписанное письменное информированное согласие;
- Субъекты мужского и женского пола детородного возраста должны согласиться использовать эффективные средства контроля над рождаемостью, чтобы избежать беременности на протяжении всей процедуры трансплантации, во время иммуносупрессии, а также если субъект испытывает хроническую РТПХ.
Критерий исключения:
- беременные или кормящие самки;
- Острая РТПХ выше II степени или тяжелая, неконтролируемая хроническая распространенная РТПХ из-за предыдущего аллотрансплантата на момент включения;
- Нарушение функции печени (АЛТ/АСТ > 10 раз выше нормы или прямой билирубин > 3 раза выше нормы) или неуправляемая дисфункция почечной функции;
- Тяжелые сердечно-сосудистые заболевания (аритмии, требующие хронического лечения, застойная сердечная недостаточность или фракция выброса левого желудочка < 30%);
- Текущее активное инфекционное заболевание (включая положительный результат серологических анализов на ВИЧ или вирусной РНК);
- Серьезные сопутствующие неконтролируемые медицинские расстройства;
- Отсутствие информированного согласия пациента/родителей/опекуна;
- Любое тяжелое сопутствующее заболевание, которое, по мнению спонсора-исследователя, подвергает пациента повышенному риску во время участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Трансплантация стволовых клеток - злокачественные
Участнику со злокачественным новообразованием будет проведена трансплантация стволовых клеток с использованием донорских клеток, которыми манипулировали с помощью исследовательского устройства.
За участниками будут следить за результатами в течение двух лет.
|
Аллогенная трансплантация стволовых клеток включает в себя передачу стволовых клеток от здорового человека (донора) участнику посредством инфузии.
Систему CliniMACS™ можно использовать для выборочного обогащения или сокращения определенных клеточных популяций на основе технологии магнитной селекции клеток (MACS), разработанной Miltenyi Biotec.
Смеси клеток можно разделить в магнитном поле с использованием одного или нескольких антител с иммуномагнитной меткой, специфичных к интересующим типам клеток (например, TCR αβ+ T-клетки и CD19+ B-клетки из продуктов HPC(A)).
|
|
Экспериментальный: Трансплантация стволовых клеток – доброкачественная
Участнику с доброкачественным заболеванием будет проведена трансплантация стволовых клеток с использованием донорских клеток, которыми манипулировали с помощью исследовательского устройства.
За участниками будут следить за результатами в течение двух лет.
|
Аллогенная трансплантация стволовых клеток включает в себя передачу стволовых клеток от здорового человека (донора) участнику посредством инфузии.
Систему CliniMACS™ можно использовать для выборочного обогащения или сокращения определенных клеточных популяций на основе технологии магнитной селекции клеток (MACS), разработанной Miltenyi Biotec.
Смеси клеток можно разделить в магнитном поле с использованием одного или нескольких антител с иммуномагнитной меткой, специфичных к интересующим типам клеток (например, TCR αβ+ T-клетки и CD19+ B-клетки из продуктов HPC(A)).
|
|
Другой: Пересадка стволовых клеток - сострадательный
Пациенты со злокачественными или незлокачественными расстройствами, которые не имеют права на экспериментальные вооружения, но могут быть вовлечены в участие в этом исследовании, могут быть включены в эту руку.
|
Аллогенная трансплантация стволовых клеток включает в себя передачу стволовых клеток от здорового человека (донора) участнику посредством инфузии.
Систему CliniMACS™ можно использовать для выборочного обогащения или сокращения определенных клеточных популяций на основе технологии магнитной селекции клеток (MACS), разработанной Miltenyi Biotec.
Смеси клеток можно разделить в магнитном поле с использованием одного или нескольких антител с иммуномагнитной меткой, специфичных к интересующим типам клеток (например, TCR αβ+ T-клетки и CD19+ B-клетки из продуктов HPC(A)).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с острым GVHD класса II-IV после HSCT
Временное ограничение: До дня 100 после HSCT
|
До дня 100 после HSCT
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость без лейкемии после HSCT
Временное ограничение: 1 и 2 года после HSCT
|
Выживаемость без лейкемии определяется как время зачисления в рецидив заболевания или смерть от любой причины.
|
1 и 2 года после HSCT
|
|
Количество участников со вторичным сбоем трансплантата на HSCT
Временное ограничение: 1 и 2 года после HSCT
|
1 и 2 года после HSCT
|
|
|
Количество участников с острым GVHD Grade III-IV после HSCT
Временное ограничение: До дня 100 после HSCT
|
До дня 100 после HSCT
|
|
|
Скорость заболеваемости первичного сбоя трансплантата после HSCT
Временное ограничение: День 42 после HSCT
|
День 42 после HSCT
|
|
|
Частота умеренной и тяжелой хронической GVHD после HSCT
Временное ограничение: Через 1 год после HSCT
|
Через 1 год после HSCT
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 февраля 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 января 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 января 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 мая 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (Другой идентификатор: Stanford School of Medicine)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .