Stammzelltransplantation von Spendern nach Alpha-Beta-Zell-Depletion bei Kindern und jungen Erwachsenen
22. Mai 2025 aktualisiert von: Alice Bertaina
Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation von einem HLA-partiell passenden verwandten oder nicht verwandten Spender nach TCR-αβ+-T-Zellen/CD19+-B-Zell-Depletion bei Kindern und jungen Erwachsenen, die von malignen oder nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen betroffen sind
Der Zweck des CliniMACS® TCRαβ-Biotin-Systems und des CliniMACS® CD19 besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von allogenen HLA-teilweise übereinstimmenden HSZT mit verwandten oder nicht verwandten Spendern zu verbessern, wenn keine übereinstimmenden Spender verfügbar sind, um bösartige und nicht bösartige Erkrankungen zu behandeln, für die HSZT geeignet ist empfohlene beste verfügbare Therapie.
Zunächst wird dieses Gerät in einer einzelzentrischen, offenen, einarmigen klinischen Studie der Phase II verwendet, um die Wirksamkeit von haploidentischen PBSC-Transplantaten zu bewerten, denen TCRα/β+- und CD19+-Zellen unter Verwendung des CliniMACS® TCRαβ/CD19-Systems in Kinder und Erwachsene mit hämatologischen und nicht-hämatologischen Malignomen.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
204
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94306
- Rekrutierung
- Lucile Packard Children's Hospital
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Kontakt:
- SCGT Clinical Trials Program
- Telefonnummer: (650) 497-2447
- E-Mail: DL-SCTIntakeCoordinators@stanfordchildrens.org
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Unterermittler:
- Tami John, MD
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Monat bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter < 60 Jahre und > 1 Monat;
- Lebenserwartung > 10 Wochen;
- Patienten, die gemäß den institutionellen Richtlinien für eine allogene HSCT geeignet sind;
- Patienten mit lebensbedrohlichen hämatologischen Malignomen und nicht-malignen Erkrankungen, die von einer HSZT profitieren könnten;
- Eine genotypisch identische Übereinstimmung von mindestens 5/10 ist erforderlich;
- Spender und Empfänger müssen gemäß Bestimmung durch hochauflösende Typisierung in mindestens einem Allel jedes der folgenden genetischen Loci identisch sein: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw und HLA-DRB1;
- Lansky/Karnofsky-Score > 50;
- Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung;
- Männliche und weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, ein wirksames Mittel zur Empfängnisverhütung anzuwenden, um eine Schwangerschaft während des gesamten Transplantationsverfahrens zu vermeiden, während sie unter Immunsuppression stehen und wenn das Proband an einer chronischen GvHD leidet.
Ausschlusskriterien:
- Schwangere oder stillende Frauen;
- Akute GvHD größer als Grad II oder schwere, nicht behandelte chronische ausgedehnte GvHD aufgrund eines früheren Allotransplantats zum Zeitpunkt der Aufnahme;
- Leberfunktionsstörung (ALT/AST > 10-facher oberer Normalwert oder direktes Bilirubin > 3-facher oberer Normalwert) oder nicht beherrschbare Nierenfunktionsstörung;
- Schwere kardiovaskuläre Erkrankung (Arrhythmien, die eine chronische Behandlung erfordern, dekompensierte Herzinsuffizienz oder linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 30 %);
- Aktuelle aktive Infektionskrankheit (einschließlich positiver HIV-Serologie oder viraler RNA);
- Schwerwiegende gleichzeitige unkontrollierte medizinische Störungen;
- Fehlende Einverständniserklärung des Patienten/Eltern/Erziehungsberechtigten;
- Jede schwere Begleiterkrankung, die den Patienten nach Einschätzung des Sponsors während der Teilnahme an der Studie einem erhöhten Risiko aussetzen würde.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Stammzelltransplantation – bösartig
Der Teilnehmer mit einer bösartigen Erkrankung wird einer Stammzelltransplantation unter Verwendung von Spenderzellen unterzogen, die durch ein Prüfgerät manipuliert wurden.
Die Ergebnisse der Teilnehmer werden zwei Jahre lang beobachtet.
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Bei der allogenen Stammzelltransplantation werden die Stammzellen einer gesunden Person (Spender) per Infusion auf den Teilnehmer übertragen.
Das CliniMACS™-System kann verwendet werden, um spezifische Zellpopulationen basierend auf der von Miltenyi Biotec entwickelten Technologie der magnetischen Zellauswahl (MACS) selektiv anzureichern oder zu reduzieren.
Zellgemische können in einem Magnetfeld mit einem oder mehreren immunomagnetisch markierten Antikörpern getrennt werden, die für die interessierenden Zelltypen spezifisch sind (z. B. TCR αβ+ T-Zellen und CD19+ B-Zellen aus HPC(A)-Produkten).
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Experimental: Stammzelltransplantation – nicht bösartig
Der Teilnehmer mit einer nicht bösartigen Erkrankung wird einer Stammzelltransplantation unter Verwendung von Spenderzellen unterzogen, die durch ein Prüfgerät manipuliert wurden.
Die Ergebnisse der Teilnehmer werden zwei Jahre lang beobachtet.
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Bei der allogenen Stammzelltransplantation werden die Stammzellen einer gesunden Person (Spender) per Infusion auf den Teilnehmer übertragen.
Das CliniMACS™-System kann verwendet werden, um spezifische Zellpopulationen basierend auf der von Miltenyi Biotec entwickelten Technologie der magnetischen Zellauswahl (MACS) selektiv anzureichern oder zu reduzieren.
Zellgemische können in einem Magnetfeld mit einem oder mehreren immunomagnetisch markierten Antikörpern getrennt werden, die für die interessierenden Zelltypen spezifisch sind (z. B. TCR αβ+ T-Zellen und CD19+ B-Zellen aus HPC(A)-Produkten).
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Sonstiges: Stammzelltransplantation - mitfühlend
Patienten mit malignen oder nicht-malignen Störungen, die sich nicht für experimentelle Waffen qualifizieren, aber möglicherweise immer noch von der Teilnahme an dieser Studie profitieren, können in diesen Arm aufgenommen werden.
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Bei der allogenen Stammzelltransplantation werden die Stammzellen einer gesunden Person (Spender) per Infusion auf den Teilnehmer übertragen.
Das CliniMACS™-System kann verwendet werden, um spezifische Zellpopulationen basierend auf der von Miltenyi Biotec entwickelten Technologie der magnetischen Zellauswahl (MACS) selektiv anzureichern oder zu reduzieren.
Zellgemische können in einem Magnetfeld mit einem oder mehreren immunomagnetisch markierten Antikörpern getrennt werden, die für die interessierenden Zelltypen spezifisch sind (z. B. TCR αβ+ T-Zellen und CD19+ B-Zellen aus HPC(A)-Produkten).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit akuter GVHD der Klasse II-IV nach HSCT
Zeitfenster: Bis Tag 100 nach HSCT
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Bis Tag 100 nach HSCT
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Leukämiefreies Überleben nach HSCT
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre nach HSCT
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Leukämiefreies Überleben als die Zeit der Einschreibung in den Krankheitsrückfall oder zum Tod aus irgendeinem Grund.
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1 und 2 Jahre nach HSCT
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Anzahl der Teilnehmer mit sekundärem Transplantatversagen nach HSCT
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre nach HSCT
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1 und 2 Jahre nach HSCT
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Anzahl der Teilnehmer mit akuten GVHD der Klasse III-IV nach HSCT
Zeitfenster: Bis Tag 100 nach HSCT
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Bis Tag 100 nach HSCT
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Inzidenzrate des primären Transplantatsversagens nach HSCT
Zeitfenster: Tag 42 nach HSCT
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Tag 42 nach HSCT
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Inzidenz von mittelschwerer und schwerer chronischer GVHD nach HSCT
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
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1 Jahr nach HSCT
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: David Shyr, MD, Clinical Associate Professor, Pediatrics, Stem Cell Transplantation
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Februar 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
29. Januar 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. Januar 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
31. Januar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. Mai 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. Mai 2025
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IRB-53822
- BMT 361 - Alpha Beta IDE (Andere Kennung: Stanford School of Medicine)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Ja
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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