脊髓小脑性共济失调3型、弗里德赖希共济失调、脊髓小脑性共济失调1型、脊髓小脑性共济失调2型、脊髓小脑共济失调6型的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

128

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90095
    - University of California-Los Angeles
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60637
    - The University of Chicago
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21231
    - Johns Hopkins Medicine
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Mass General Hospital
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239
    - Oregon Health & Science University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

共济失调诊所

描述

纳入标准：

SCA 1、2、3、6 和 FA 具有致病范围内的突变，经基因检测证实
SCA：18-75岁
FA：12-30岁，确诊年龄在5-25岁之间
社区住宅
身体上/认知上能够根据研究者的判断同意/同意和遵守方案
能够在没有辅助设备的情况下独立行走 10 码
能够独立坐下或站立 30 秒
没有其他可能影响行动能力的神经或肌肉骨骼疾病
没有其他头部外伤、前庭功能、中风或其他可能影响行动能力的疾病史
愿意并能够参加为期 2 年的学习
同意在进行研究评估时进行录像

排除标准：

限制受试者遵循指示能力的痴呆症
限制活动能力的疼痛
SCA：参加临床药物试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：病例对照
时间观点：横截面

团体/队列数

7

队列和干预

团体/队列
脊髓小脑性共济失调-1 经基因确诊为 SCA-1 的个体
脊髓小脑共济失调2 经基因确诊为 SCA-2 的个体
脊髓小脑性共济失调3 经基因确诊为 SCA-3 的个体
脊髓小脑性共济失调6 经基因确诊为 SCA-6 的个体
Freidreich 共济失调基因确诊为 FA 的个体
FA 控制健康、年龄匹配的对照组
SCA 控件健康、年龄匹配的对照组

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
iSARA 大体时间：2年	可穿戴惯性传感器在共济失调评估和评级仪器化量表 (iSARA) 期间收集的测量值	2年
萨拉大体时间：2年	临床医生通过协调、言语、姿势和步态评估脊髓小脑性共济失调严重程度的共济失调评估和评级量表 (SARA) 测量	2年
mFARS 大体时间：2年	临床医生评估的改良 Friedreich 共济失调量表 (mFARS) 测量值与通过协调、言语、姿势和步态测量 Friedreich 共济失调严重程度的比较	2年
日常生活（仅限芝加哥大学网站）大体时间：2周	APDM SmartSox 技术用于测量所有芝加哥大学受试者的日常生活活动（运动、跌倒等）	2周
手表/iPhone 上的共济失调应用程序大体时间：2年	Apple Watch 和 iPhone 的 Ataxia 应用程序完成双周评估。收集的数据包括对言语、姿势、协调、步态和患者报告症状的主动监测。	2年
患者自述健康问卷大体时间：2年	活动、平衡和信心 (ABC) 问卷； EQ-5D-5L健康问卷；改进的疲劳影响量表 (MFIS-5)；日常生活活动 (ADL)	2年
跌倒问卷大体时间：2年	自动向受试者发送电子邮件，询问他们在过去一个月内经历过的任何跌倒和差点跌倒	2年
功能分期大体时间：2年	临床医生评估共济失调症状的严重程度。	2年
定时 25 英尺步行大体时间：2年	受试者步行 25 英尺，尽可能快和安全，同时被计时	2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Chicago

合作者

Pfizer

Biogen

APDM Wearable Technologies

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月1日

初级完成 (实际的)

2024年4月30日

研究完成 (实际的)

2024年6月30日

研究注册日期

首次提交

2020年2月4日

首先提交符合 QC 标准的

2020年2月11日

首次发布 (实际的)

2020年2月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年8月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年8月1日

最后验证

2024年5月1日

用于共济失调研究的仪器化数据交换 (IDEA)

APDM 用于共济失调 (IDEA) 研究的仪器化数据交换