Ibrutinib + Venetoclax 治疗未经治疗的 WM
Ibrutinib 和 Venetoclax 联合治疗初治 Waldenström 巨球蛋白血症患者的 II 期研究
本研究评估了 Ibrutinib 联合 Venetoclax (IVEN) 治疗患有特定 MYD88 基因突变的华氏巨球蛋白血症 (WM) 癌症成人的安全性和有效性。
这项研究涉及靶向治疗的实验性药物组合。
本研究涉及的研究药物名称为:
- 维奈托克
- 依鲁替尼
研究概览
详细说明
- 这项研究是一项 II 期临床试验。 II 期临床试验测试研究药物的安全性和有效性,以了解该药物是否对治疗特定疾病有效。 “研究性”是指正在研究该药物。
本研究涉及的研究药物名称为:
- 维奈托克
- 依鲁替尼
研究性学习程序包括资格筛选和研究治疗,包括评估和随访。
- 参与者将参与维奈托克和依鲁替尼联合用药长达 2 年的研究,并进行 4 年的随访。
- 预计约有 50 人将参与这项研究。
美国食品和药物管理局 (FDA) 尚未批准维奈托克用于您的特定疾病,但已批准用于其他用途。
-- Venetoclax 是一种靶向疗法,可阻断 BCL-2,BCL-2 是一种对 WM 细胞存活很重要的蛋白质。 实验室研究和早期临床数据表明,正在研究的新药维奈托克 (venetoclax) 可能会杀死癌细胞,并可能导致肿瘤缩小。
美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准依鲁替尼作为该疾病的治疗选择。
--Ibrutinib 是一种阻断 BTK 的靶向疗法。 它已被 FDA 批准用于慢性淋巴细胞白血病 (CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL)、套细胞淋巴瘤 (MCL)、边缘区淋巴瘤 (MZL)、慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 和华氏巨球蛋白血症 (WM) . 它还用于复发性 B 细胞淋巴瘤、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 和幼淋巴细胞白血病参与者的研究。 在一项针对复发/难治性 WM 患者的依鲁替尼研究中,反应率高且治疗耐受性良好。
- 美国食品和药物管理局 (FDA) 尚未批准将依鲁替尼和维奈托克联合用于任何疾病的治疗。
- 美国食品和药物管理局 (FDA) 尚未批准 MYD88 测试。 该测试是研究性的。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、美国、02214
- Massachusetts General Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 参加者必须符合以下甄选标准才有资格参加。 筛选评估,包括同意书、体格检查和实验室评估,将在第 1 周期第 1 天之前的 30 天内完成。骨髓活检和抽吸,以及 CT C/A/P 将在第 1 周期第 1 天之前的 90 天内完成。
- Waldenström 巨球蛋白血症的临床病理学诊断 [28]。
- 由 CLIA 认证实验室执行的突变 MYD88 的已知肿瘤表达。
- 有症状的疾病符合使用第二届华氏巨球蛋白血症国际研讨会共识专家组标准的治疗标准 [29]。
- 具有症状性高粘血症的参与者(例如 流鼻血、头痛、视力模糊)必须在治疗开始前进行血浆置换。
- 年龄 ≥ 18 岁
- ECOG体能状态≤2(见附录A)
- 可测量的疾病,定义为存在血清免疫球蛋白 M (IgM),且最低 IgM 水平 > 2 倍于每个机构的正常上限
在筛选时,参与者必须具有可接受的器官和骨髓功能,定义如下:
- 中性粒细胞绝对计数≥500/uL(不允许使用生长因子)
- 血小板≥50,000/uL(不允许输血小板)
- 血红蛋白 ≥ 7 g/dL(允许输血)
- 总胆红素 < 1.5 x 机构 ULN
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2.5 × 机构 ULN
- 估计 GFR ≥30 mL/min
- 育龄女性 (FCBP) 必须在与本研究相关的以下时间段内使用一种可靠的避孕方式或完全禁欲异性性交:1) 在参与研究期间;和 2) 停止研究后至少 90 天。 如果需要,必须将 FCBP 转介给合格的避孕方法提供者。 FCBP 在筛选时必须有阴性血清妊娠试验。
- 男性必须同意在治疗期间以及在与 FCBP 发生性接触期间使用最后一剂依鲁替尼或维奈托克后长达 90 天使用乳胶避孕套
- 能够理解并愿意签署书面知情同意书。
- 排除标准
- 在筛选时表现出以下任何情况的参与者将没有资格参加研究:
- 曾接受过一种或多种 WM 全身治疗的参与者。
- 正在接受任何其他研究药物的参与者。
- 患有已知 CNS 淋巴瘤的参与者。
- 已知有人类免疫缺陷病毒 (HIV)、慢性乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 病史且需要积极治疗的参与者。 注意:具有先前接种 HBV 疫苗的血清学证据(即 HBs Ag-、抗-HBs+ 和抗-HBC-)和来自 IVIG 的抗-HBc 阳性的参与者可以参加。
- 在研究药物首次给药前 7 天内同时服用中度或强 CYP3A 抑制剂或诱导剂的药物或食物。
- 患有慢性肝病和肝功能损害的参与者符合 Child-Pugh C 级(附录 B)。
- 同时给予华法林。
- 在研究药物首次给药后 21 天内同时进行全身免疫抑制治疗。
- 在研究药物首次给药后 4 周内接种了减毒活疫苗。
- 最近需要全身治疗的感染在研究药物首次给药前 ≤ 14 天完成。
- 已知的出血性疾病(例如先天性血管性血友病或血友病)
- 入组前 6 个月内有中风或颅内出血史。
- 研究药物首次给药后 4 周内进行过大手术。
- 吸收不良综合征或其他妨碍肠内给药途径的情况。
- 怀孕、哺乳或计划在参加本研究时或在最后一剂研究药物后 90 天内怀孕的女性参与者。
- 计划在参加本研究期间或最后一剂研究药物后 90 天内生育孩子的男性参与者
- 已知有酒精或药物滥用史的参与者。
- 无法吞咽药片的参与者。
- 除了针对皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌的局部治疗外,其他恶性肿瘤的任何积极治疗。
- 不受控制的并发疾病,包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
- 有不遵守医疗方案史的参与者。
- 不愿意或不能遵守协议的参与者。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:顺序分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:依鲁替尼和维奈托克
研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和随访。
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Ibrutinib 周期 1-24 将以预定剂量给药,每天一次,持续 28 天
其他名称:
Venetoclax Cycle 2-24 将每天给药,持续 28 天。
周期 2 期间的预定剂量斜坡计划。
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 24 个治疗周期内具有良好部分反应的参与者人数
大体时间:24 个治疗周期内 VGPR 的主要目标是从第 3 个周期第 1 天开始到治疗结束就诊进行评估,范围为治疗开始后 2 至 21 个月。
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VGPR 患者在治疗开始后 24 个周期内接受治疗的比例。
(VGPR 血清 IgM 较基线降低 >90%)
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24 个治疗周期内 VGPR 的主要目标是从第 3 个周期第 1 天开始到治疗结束就诊进行评估,范围为治疗开始后 2 至 21 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6 个周期后完全缓解 (CR) 的参与者数量
大体时间:6个周期(28天周期)
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6 个治疗周期后完全缓解的患者比例。
完全缓解 (CR) 定义为 WM 相关症状得到缓解、血清 IgM 水平正常化且 IgM 副蛋白通过免疫固定完全消失,以及任何腺病或脾肿大得到缓解。
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6个周期(28天周期)
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12 个周期后完全缓解 (CR) 的参与者数量
大体时间:12个周期(28天周期)
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12 个治疗周期后完全缓解的患者比例。
完全缓解 (CR) 定义为 WM 相关症状得到缓解、血清 IgM 水平正常化且 IgM 副蛋白通过免疫固定完全消失,以及任何腺病或脾肿大得到缓解。
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12个周期(28天周期)
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24 个周期后完全缓解 (CR) 的参与者数量
大体时间:从第 3 个周期第 1 天开始直至治疗结束访视(治疗开始后 2 至 21 个月)评估对治疗的完全反应。
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24 个治疗周期后完全缓解的患者比例。
完全缓解 (CR) 定义为 WM 相关症状得到缓解、血清 IgM 水平正常化且 IgM 副蛋白通过免疫固定完全消失,以及任何腺病或脾肿大得到缓解。
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从第 3 个周期第 1 天开始直至治疗结束访视(治疗开始后 2 至 21 个月)评估对治疗的完全反应。
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总体反应
大体时间:72个月
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对治疗有轻微反应 (MR)、部分反应 (PR)、非常好的部分反应 (VGPR) 或完全反应 (CR) 的患者比例。
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72个月
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30 个月时的 VGPR 率
大体时间:30个月
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开始治疗后 30 个月时出现 VGPR 的患者比例。
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30个月
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中位响应时间
大体时间:24个月
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从治疗开始到取得轻微反应(血清 IgM 降低 >25%)或更好的时间。
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24个月
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主要反应的中位时间
大体时间:24个月
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从治疗开始到部分缓解或更好的时间(血清 IgM 减少 > 50%)
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24个月
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24 个月时的无进展生存期 (PFS)
大体时间:24个月
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从治疗开始到疾病进展的时间(血清 IgM 增加 >25%,绝对增加 500 mg/dL)。
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24个月
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36 个月时的无进展生存期 (PFS)
大体时间:36 个月
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从治疗开始到疾病进展的时间(血清 IgM 增加 >25%,绝对增加 500 mg/dL)。
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36 个月
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48 个月时的无进展生存期 (PFS)
大体时间:48 个月
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从治疗开始到疾病进展的时间(血清 IgM 增加 >25%,绝对增加 500 mg/dL)。
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48 个月
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下次治疗时间
大体时间:72个月
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从开始 IVEN 方案治疗到开始新系列治疗的时间。
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72个月
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评估有治疗相关不良事件 (CTCAE) 5.0 版的参与者人数
大体时间:6个月
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CTCAE 5.0版
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6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Jorge J Castillo, MD、Dana-Farber Cancer Institute
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 19-651
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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