此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) 与阿那格雷治疗羟基脲耐药或不耐受的原发性血小板增多症患者 (SURPASS ET)

2026年7月20日 更新者：PharmaEssentia

一项 3 期、开放标签、多中心、随机、主动对照研究，以评估药代动力学并比较 P1101 与阿那格雷作为原发性血小板增多症二线疗法的疗效、安全性和耐受性

这是一项开放标签、多中心、随机、主动对照的第 3 期研究，旨在比较 P1101 与 ANA 在 12 个月治疗后作为二线治疗的有效性、安全性和耐受性或对 HU 的响应失败。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

PharmaEssentia Corporation 正在开发一种聚乙二醇化 (PEG) IFN-α 产品 P1101，用于治疗 ET。

P1101 在 PV 中的可用临床数据和经验表明，该化合物经过适当的剂量调整后，可有效控制相当大比例的 ET 受试者的疾病。 此外，其增加的血清半衰期为 ET 治疗提供了明显优于标准 IFN-α 和其他可用 PEG IFN-α 治疗的优势。 这项关键的 3 期研究将确定 P1101 在 ET 受试者中的有效性和安全性。

登记的受试者将被随机分为两组，测试组为 P1101，对照组为 ANA。 每个符合条件的患者的总持续时间为 14 个月，包括筛选（1 个月）、治疗（12 个月）和随访（1 个月）期。 将进行 P1101 的功效评估、安全性评估以及 PK 和免疫原性评估。

疗效评估将包括临床实验室评估、CALR、JAK-2 和 MPL 的等位基因负荷测量、脾脏大小测量、骨髓取样、EQ-5D-3L 和 MPN-SAF TSS 完成。

安全性评估将包括评估生命体征、临床安全性实验室测试、身体检查、ECG 评估、心脏 ECHO、肺部 X 射线、ECOG 性能状态、眼部检查和 AE。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

174

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国
        • Peking University People's Hospital
      • Beijing、Beijing Municipality、中国
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing、Chongqing Municipality、中国
        • The First Affiliated Hospital, Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国
        • Zhongnan Hospital of Wuhan University
      • Wuhan、Hubei、中国
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technolog
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Liaoning
      • Shenyang、Liaoning、中国
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Shaanxi
      • Xi'an、Shaanxi、中国
        • Shaanxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国
        • Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • West China Hospital, Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300211
        • The Second Hospital of Tianjin Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C1
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • 台湾
      • Hualien City、台湾、97002
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Kaohsiung City、台湾、83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Kaohsiung City、台湾、80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung、台湾、40447
        • China Medical University Hospital
      • Tainan、台湾、70403
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei、台湾、10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei、台湾、11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾、10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、11449
        • Tri-Service General Hospital
      • Taoyuan City、台湾、33305
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
    • Chiayi County
      • Chiayi City、Chiayi County、台湾、60002
        • Chia-Yi Christian Hospital
      • Chiayi City、Chiayi County、台湾、61363
        • Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
    • Kaohsiung City
      • Kaohsiung City、Kaohsiung City、台湾、81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City、Kaohsiung City、台湾、82445
        • E-Da Cancer Hospital
      • Kaohsiung City、Kaohsiung City、台湾、82445
        • E-Da Hospital
    • New Taipei City
      • New Taipei City、New Taipei City、台湾、22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
    • Tainan City
      • Tainan、Tainan City、台湾、70965
        • Tainan Municipal An-Nan Hospital
      • Tainan、Tainan City、台湾、71004
        • Chi Mei Medical Center
      • Tainan、Tainan City、台湾、73657
        • Chi-Mei Hospital - Liouying Branch
    • Taipei City
      • Taipei、Taipei City、台湾、11101
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
      • Taipei、Taipei City、台湾、11696
        • Taipei Municipal Wan Fang Hospital
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore、新加坡、119074
        • National University Hospital
  • 日本
    • Ehime
      • Tōon、Ehime、日本、791-0204
        • Ehime University Hospital
    • Kanagawa
      • Sagamihara、Kanagawa、日本、252-0329
        • Kitasato University Hospital
    • Mie-ken
      • Tsu、Mie-ken、日本、514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyazaki
      • Miyazaki、Miyazaki、日本、889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Osaka
      • Hirakata、Osaka、日本、573-1191
        • Kansai Medical University Hospital
      • Sayama、Osaka、日本、589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Suita、Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Izunokuni、Shizuoka、日本、410-2295
        • Juntendo University Shizuoka Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Shinagawa City、Tokyo、日本、141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku、Tokyo、日本、160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamanashi
      • Chūō、Yamanashi、日本、409-3898
        • University of Yamanashi Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine - Division of Oncology
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah
  • 韩国
      • Daegu、韩国、30566
        • Daegu Catholic University Hospital
      • Incheon、韩国、21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul、韩国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韩国、06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韩国、03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul、韩国、08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul、韩国、04401
        • Soonchunhyang University Seoul Hospital
      • Seoul、韩国、06591
        • Seoul St. Mary's Hospital, The Catholic University of Korea
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Queen Mary Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. ≥18岁的男性或女性受试者
  2. 根据世界卫生组织 (WHO) 2016 年标准诊断为高危 ET 的受试者（年龄超过 60 岁且筛查时 JAK2V617 阳性，或过去有与疾病相关的血栓形成或出血）
  3. 受试者之前接受过 ET HU，而最后一次 HU 和随机化之间的清除时间不应短于 14 天
  4. 干扰素治疗初治或抗 P1101 结合抗体在筛选时呈阴性，最后一次干扰素给药和随机分组之间的清除时间不应短于 14 天。

  5. 记录了对先前 ET 的 HU 的抵抗/不耐受，参考修改后的 ELN 标准（Barosi 等人，2007），其中至少满足以下标准之一：

    血小板计数 >600 x 10^9/L，≥2 g/天（或≥2.5 g/天，如果受试者体重 >80 kg）或最大耐受剂量，如果 400 x 10^9/L 和 WBC 计数 400 x 10^ 9/L 和血红蛋白 (HGB) 450 x 10^9/L 在任何剂量和 HU 的任何持续时间。 HU 的实际剂量和持续时间必须记录在 eCRF 上。 此外，如果患者接受了一剂 HU，则必须在 eCRF 上记录受试者被判断为 HU 耐药/不耐受的原因。

  6. 筛选时血小板 >450 x 10^9/L
  7. 筛选时 WBC >10 x 10^9/L
  8. 男性筛查时 HGB ≥11 g/dL，女性筛查时 HGB ≥10 g/dL
  9. 筛选时中性粒细胞计数≥1.0 x 10^9/L
  10. 足够的肝功能定义为胆红素 ≤1.5 x 正常上限 (ULN)，凝血酶原时间 (PT)（国际标准化比值，INR）≤1.5 x ULN，白蛋白 >3.5 g/dL，谷丙转氨酶 ≤2.0 x ULN，天冬氨酸转氨酶 ≤筛选时 2.0 x ULN
  11. 肌酐清除率≥40 mL/min（通过 Cockcroft-Gault 方程）
  12. 有生育能力的男性和女性，以及所有女性
  13. 从受试者处获得的书面知情同意书以及受试者遵守研究要求的能力

排除标准：

  1. 任何需要合法授权代表的主题
  2. 对 IFN-α 或 ANA 及其赋形剂有任何禁忌症或超敏反应
  3. QT 延长的已知风险因素（例如，先天性长 QT，已知的获得性 QT 延长史）。 研究中不允许使用可延长 QTc 和诱发低钾血症的药物。
  4. 研究者认为会危及受试者安全或他们对方案的依从性的严重或严重病症的合并症，包括重大心脏病（包括纽约心脏协会 III-IV 级充血性心力衰竭和临床上显着的心律失常) 和肺动脉高压
  5. 主要器官移植史
  6. 怀孕或哺乳期女性

  7. 患有研究者认为会影响研究结果或可能损害对方案要求的遵守的任何其他重大医疗状况的受试者，包括但不限于：

    1. 筛选时或病史中记录的自身免疫性疾病（例如，甲状腺功能障碍、肝炎、特发性血小板减少性紫癜、硬皮病、牛皮癣或任何自身免疫性关节炎）
    2. 筛选时临床相关的肺部浸润、肺炎和肺炎，研究者认为这些会危及受试者的安全或他们对方案的依从性
    3. 具有全身表现的感染（例如，细菌、真菌或人类免疫缺陷病毒 [HIV]，乙型肝炎 [HBV] 和/或丙型肝炎 [HCV] 除外，在筛选时）
    4. 严重视网膜病变（例如，巨细胞病毒性视网膜炎、黄斑变性）或临床相关眼科疾病（由于糖尿病或高血压）的证据
    5. 根据研究者的判断，临床相关抑郁症的病史或存在，或先前的自杀未遂或在筛选时有任何自杀风险
    6. 具有临床意义的神经退行性疾病的病史或存在
    7. 5年内任何恶性肿瘤病史（0期慢性淋巴细胞白血病、基底细胞、鳞状细胞和浅表黑色素瘤除外）
    8. 过去一年内有酒精或药物滥用史
    9. 任何其他 MPN 的历史或证据
  8. 使用任何研究药物
  9. 记录有 ANA 抗性或不耐受性的受试者（定义见附录 8）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Ropeginterferon alfa-2b (P1101)
预填充注射器，Q2W，SC 注射
生物：绳索干扰素α-2b
Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 剂量：从 250 mcg 到 500 mcg
其他名称：
  • P1101
有源比较器：阿那格雷
胶囊，每日，口服
药品：阿那格雷
阿那格雷剂量：每粒胶囊 0.5 毫克，根据标签和医生的判断

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
外周血细胞计数缓解
大体时间：第 9 个月和第 12 个月
血小板 ≤400 x 10^9/L 和白细胞 (WBC)
第 9 个月和第 12 个月
疾病相关体征的改善或无进展
大体时间：第 9 个月和第 12 个月
脾肿大
第 9 个月和第 12 个月
大的症状改善或维持无进展
大体时间：第 9 个月和第 12 个月
基于骨髓增生性肿瘤症状评估表总症状评分 (MPN-SAF TSS)
第 9 个月和第 12 个月
没有出血或血栓事件
大体时间：第 9 个月和第 12 个月
没有出血或血栓事件
第 9 个月和第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
持久响应
大体时间：第 3 个月和第 6 个月
在第 3 个月和第 6 个月测量持久反应
第 3 个月和第 6 个月
纵向速率
大体时间：在 12 个月内
测量 12 个月内 ELN 响应率的纵向变化率
在 12 个月内
回复率
大体时间：3、6、9 和 12 个月
根据外周血细胞计数缓解、没有进行性疾病的迹象以及没有任何出血或血栓形成事件来衡量反应率
3、6、9 和 12 个月
血栓栓塞事件的发生
大体时间：在 12 个月内
测量 12 个月内血栓栓塞事件的发生率
在 12 个月内
首次外周血细胞计数缓解反应的时间
大体时间：在 12 个月内
测量 12 个月内首次外周血细胞计数缓解反应的时间
在 12 个月内
外周血细胞计数缓解反应的持续时间
大体时间：在 12 个月内
测量 12 个月内外周血细胞计数缓解反应的持续时间
在 12 个月内
通过 EuroQOL 5 维 3 级版本 (EQ-5D-3L) 问卷评估的症状改善
大体时间：在 12 个月内
测量 12 个月内通过 EuroQOL 5 维 3 级版本 (EQ-5D-3L) 问卷评估的症状改善
在 12 个月内
由 10 项 MPN-SAF TSS 评估的症状改善
大体时间：在 12 个月内
测量 12 个月内由 10 项 MPN-SAF TSS 评估的症状改善
在 12 个月内
CALR、MPL 和 JAK-2 等位基因负荷随时间的变化
大体时间：在 12 个月内
测量 CALR、MPL 和 JAK-2 等位基因负荷随时间的变化
在 12 个月内
脾脏大小评估的改善或无进展
大体时间：在 12 个月内
随着时间的推移测量脾脏大小
在 12 个月内

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
骨髓组织学缓解
大体时间：在 12 个月内
巨核细胞增生消失，不存在 >1 级网状纤维化
在 12 个月内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PharmaEssentia

合作者

Medpace, Inc.
EPS International
Brightech International

调查人员

  • 研究主任：Toshiaki Sato, MD/PhD、PharmaEssentia Japan K.K.
  • 研究主任：Craig Zimmerman, PhD、PharmaEssentia USA Corp.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月25日

初级完成 (实际的)

2024年11月12日

研究完成 (估计的)

2029年8月31日

研究注册日期

首次提交

2020年2月23日

首先提交符合 QC 标准的

2020年2月23日

首次发布 (实际的)

2020年2月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月20日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P1101 ET

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅