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Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) vs. Anagrelida em pacientes com trombocitemia essencial com resistência ou intolerância à hidroxiureia (SURPASS ET)

20 de julho de 2026 atualizado por: PharmaEssentia

Um estudo de fase 3, aberto, multicêntrico, randomizado e controlado por ativo para avaliar a farmacocinética e comparar a eficácia, segurança e tolerabilidade de P1101 versus anagrelida como terapia de segunda linha para trombocitemia essencial

Este é um estudo de Fase 3 aberto, multicêntrico, randomizado, controlado por ativo, projetado para comparar a eficácia, segurança e tolerabilidade de P1101 em comparação com ANA após 12 meses de tratamento como terapia de segunda linha para indivíduos com ET que tiveram um desempenho abaixo do ideal ou falha na resposta a HU.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A PharmaEssentia Corporation está desenvolvendo um produto de IFN-α peguilado (PEG), P1101, para o tratamento de TE.

Os dados clínicos disponíveis e a experiência com P1101 em PV mostram que o composto, com modificações de dose adequadas, é eficaz no controle da doença em uma proporção significativa de indivíduos com ET. Além disso, sua meia-vida sérica aumentada apresenta vantagens distintas para o tratamento ET em relação ao IFN-α padrão e outras terapias de PEG IFN-α disponíveis. Este estudo fundamental de Fase 3 estabelecerá a eficácia e a segurança do P1101 em indivíduos com TE.

Os indivíduos inscritos serão randomizados em dois braços, o braço de teste é P1101, o braço de controle é ANA. A duração total para cada paciente elegível é de 14 meses, incluindo triagem (1 mês), tratamento (12 meses) e período de acompanhamento (1 mês). Serão realizadas avaliações de eficácia, avaliações de segurança e avaliações farmacocinéticas e de imunogenicidade do P1101.

A avaliação da eficácia incluirá avaliações laboratoriais clínicas, medições da carga alélica de CALR, JAK-2 e MPL, medições do tamanho do baço, amostragem de medula óssea, EQ-5D-3L e conclusão do MPN-SAF TSS.

A avaliação de segurança incluirá a avaliação de sinais vitais, testes laboratoriais de segurança clínica, exames físicos, avaliação de ECG, ECO cardíaco, raio-X pulmonar, status de desempenho ECOG, exame ocular e EAs.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

174

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C1
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Peking University People's Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China
        • The First Affiliated Hospital, Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Zhongnan Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, China
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technolog
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Shaanxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • West China Hospital, Sichuan University
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300211
        • The Second Hospital of Tianjin Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • National University Hospital
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 30566
        • Daegu Catholic University Hospital
      • Incheon, Coréia do Sul, 21565
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Coréia do Sul, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 04401
        • Soonchunhyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 06591
        • Seoul St. Mary's Hospital, The Catholic University of Korea
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine - Division of Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
  • Japão
    • Ehime
      • Tōon, Ehime, Japão, 791-0204
        • Ehime University Hospital
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japão, 252-0329
        • Kitasato University Hospital
    • Mie-ken
      • Tsu, Mie-ken, Japão, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyazaki
      • Miyazaki, Miyazaki, Japão, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Osaka
      • Hirakata, Osaka, Japão, 573-1191
        • Kansai Medical University Hospital
      • Sayama, Osaka, Japão, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Suita, Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Izunokuni, Shizuoka, Japão, 410-2295
        • Juntendo University Shizuoka Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japão, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyo City, Tokyo, Japão, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Shinagawa City, Tokyo, Japão, 141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku, Tokyo, Japão, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamanashi
      • Chūō, Yamanashi, Japão, 409-3898
        • University Of Yamanashi Hospital
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11449
        • Tri-Service General Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
    • Chiayi County
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 60002
        • Chia-Yi Christian Hospital
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 61363
        • Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
    • Kaohsiung City
      • Kaohsiung City, Kaohsiung City, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-Da Cancer Hospital
      • Kaohsiung City, Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-Da Hospital
    • New Taipei City
      • New Taipei City, New Taipei City, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
    • Tainan City
      • Tainan, Tainan City, Taiwan, 70965
        • Tainan Municipal An-Nan Hospital
      • Tainan, Tainan City, Taiwan, 71004
        • Chi Mei Medical Center
      • Tainan, Tainan City, Taiwan, 73657
        • Chi-Mei Hospital - Liouying Branch
    • Taipei City
      • Taipei, Taipei City, Taiwan, 11101
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
      • Taipei, Taipei City, Taiwan, 11696
        • Taipei Municipal Wan Fang Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino ≥18 anos
  2. Indivíduos diagnosticados com TE de alto risco (com mais de 60 anos e JAK2V617-positivo na triagem, ou com trombose ou hemorragia relacionada à doença no passado), diagnosticados de acordo com os critérios de 2016 da Organização Mundial da Saúde (OMS)
  3. Os indivíduos receberam HU antes para ET, enquanto o intervalo entre a última dose de HU e a randomização não deve ser inferior a 14 dias
  4. Naïve para tratamento com interferon ou anticorpo de ligação anti-P1101 negativo na triagem e a eliminação entre a última dose de interferon e a randomização não deve ser inferior a 14 dias.

  5. Resistência/intolerância documentada a HU anterior para ET, referenciando critérios ELN modificados (Barosi, et al, 2007), em que pelo menos um dos seguintes critérios é atendido:

    Contagem de plaquetas >600 x 10^9/L a ≥2 g/dia (ou ≥2,5 g/dia se o peso corporal do indivíduo for >80 kg) ou dose máxima tolerada se 400 x 10^9/L e contagem de leucócitos 400 x 10^ 9/L e hemoglobina (HGB) 450 x 10^9/L em qualquer dose e qualquer duração de HU. A dose real e a duração da HU devem ser registradas na eCRF. Além disso, se o paciente recebeu uma dose de HU, o motivo pelo qual o sujeito foi considerado resistente/intolerância à HU deve ser registrado no eCRF.

  6. Plaquetas >450 x 10^9/L na triagem
  7. WBC >10 x 10^9/L na triagem
  8. HGB ≥11 g/dL na triagem para homens e 10 g/dL na triagem para mulheres
  9. Contagem de neutrófilos ≥1,0 ​​x 10^9/L na triagem
  10. Função hepática adequada definida como bilirrubina ≤1,5 ​​x limite superior normal (LSN), tempo de protrombina (PT) (razão normalizada internacional, INR) ≤1,5 ​​x LSN, albumina >3,5 g/dL, alanina aminotransferase ≤2,0 x LSN, aspartato aminotransferase ≤ 2,0 x LSN na triagem
  11. Depuração de creatinina ≥40 mL/min (pela equação de Cockcroft-Gault)
  12. Homens e mulheres com potencial para engravidar, bem como todas as mulheres
  13. Consentimento informado por escrito obtido do sujeito e capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do estudo

Critério de exclusão:

  1. Qualquer assunto que exija um representante legalmente autorizado
  2. Quaisquer contra-indicações ou hipersensibilidade ao IFN-α ou ANA e seus excipientes
  3. Fatores de risco conhecidos para prolongamento do intervalo QT (por exemplo, QT longo congênito, história conhecida de prolongamento do intervalo QT adquirido). Medicamentos que podem prolongar o intervalo QTc e induzir hipocalemia não serão permitidos no estudo.
  4. Comorbidade com condição grave ou grave que, na opinião do investigador, colocaria em risco a segurança do sujeito ou sua conformidade com o protocolo, incluindo doença cardíaca significativa (incluindo insuficiência cardíaca congestiva classe III-IV da New York Heart Association e arritmias clinicamente significativas ) e hipertensão pulmonar
  5. Histórico de transplante de órgãos importantes
  6. Fêmeas grávidas ou lactantes

  7. Indivíduos com quaisquer outras condições médicas significativas que, na opinião do Investigador, possam comprometer os resultados do estudo ou possam prejudicar o cumprimento dos requisitos do protocolo, incluindo, entre outros:

    1. Doença autoimune documentada na triagem ou na história (por exemplo, disfunção tireoidiana, hepatite, púrpura trombocitopênica idiopática, esclerodermia, psoríase ou qualquer artrite de origem autoimune)
    2. Infiltrados pulmonares clinicamente relevantes, pneumonia e pneumonite na triagem que, na opinião do investigador, colocariam em risco a segurança do sujeito ou sua conformidade com o protocolo
    3. Infecções com manifestações sistêmicas (por exemplo, vírus bacteriano, fúngico ou da imunodeficiência humana [HIV], exceto hepatite B [HBV] e/ou hepatite C [HCV], na triagem)
    4. Evidência de retinopatia grave (por exemplo, retinite por citomegalovírus, degeneração macular) ou distúrbio oftalmológico clinicamente relevante (devido a diabetes mellitus ou hipertensão)
    5. Histórico ou presença de depressão clinicamente relevante, tentativas anteriores de suicídio ou qualquer risco de suicídio na triagem, a critério do Investigador
    6. História ou presença de doenças neurodegenerativas clinicamente significativas
    7. História de qualquer malignidade dentro de 5 anos (exceto leucemia linfocítica crônica estágio 0, células basais, células escamosas e melanoma superficial)
    8. Histórico de abuso de álcool ou drogas no último ano
    9. História ou evidência de qualquer outro MPN
  8. Uso de qualquer medicamento experimental
  9. Indivíduos com resistência ou intolerância documentada a ANA (consulte o Apêndice 8 para definição).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ropeginterferon alfa-2b (P1101)
Seringa pré-cheia, Q2W, injeção SC
Biológico: Ropeginterferon alfa-2b
Ropeginterferon alfa-2b (P1101) dosagem: de 250 mcg a 500 mcg
Outros nomes:
  • P1101
Comparador Ativo: Anagrelida
Cápsulas, Diariamente, p.o.
Medicamento: Anagrelida
Dosagem de anagrelida: 0,5 mg por cápsula, de acordo com o rótulo e julgamento do médico

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Remissão do hemograma periférico
Prazo: mês 9 e mês 12
plaquetas ≤400 x 10^9/L E glóbulos brancos (WBC)
mês 9 e mês 12
Melhora ou não progressão dos sinais relacionados à doença
Prazo: mês 9 e mês 12
esplenomegalia
mês 9 e mês 12
Grande melhora dos sintomas ou manutenção da não progressão
Prazo: mês 9 e mês 12
com base no Formulário de Avaliação de Sintomas de Neoplasia Mieloproliferativa Total de Sintomas (MPN-SAF TSS)
mês 9 e mês 12
Ausência de eventos hemorrágicos ou trombóticos
Prazo: mês 9 e mês 12
ausência de eventos hemorrágicos ou trombóticos
mês 9 e mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta durável
Prazo: mês 3 e mês 6
medir a resposta durável no mês 3 e 6
mês 3 e mês 6
Taxa longitudinal
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir a taxa longitudinal de mudança nas taxas de resposta ELN ao longo dos 12 meses
ao longo dos 12 meses
Taxas de resposta
Prazo: 3, 6, 9 e 12 meses
medir a taxa de resposta com base na remissão do hemograma periférico, sem sinais de doença progressiva e ausência de eventos hemorrágicos ou trombóticos
3, 6, 9 e 12 meses
Ocorrência de eventos tromboembólicos
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir a ocorrência de eventos tromboembólicos ao longo dos 12 meses
ao longo dos 12 meses
Tempo para a primeira resposta de remissão do hemograma periférico
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir o tempo para a primeira resposta de remissão da contagem de sangue periférico ao longo dos 12 meses
ao longo dos 12 meses
Duração da resposta de remissão do hemograma periférico
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir a duração da resposta de remissão da contagem de sangue periférico ao longo dos 12 meses
ao longo dos 12 meses
Melhora sintomática avaliada pelo questionário EuroQOL 5 dimensões versão 3 níveis (EQ-5D-3L)
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir a melhora sintomática avaliada pelo questionário EuroQOL 5 dimensões versão 3 níveis (EQ-5D-3L) ao longo de 12 meses
ao longo dos 12 meses
Melhora sintomática avaliada pelo MPN-SAF TSS de 10 itens
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir a melhora sintomática avaliada pelo MPN-SAF TSS de 10 itens ao longo dos 12 meses
ao longo dos 12 meses
Alteração da carga alélica de CALR, MPL e JAK-2 ao longo do tempo
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir a mudança da carga alélica de CALR, MPL e JAK-2 ao longo do tempo
ao longo dos 12 meses
Melhora ou não progressão da avaliação do tamanho do baço
Prazo: ao longo dos 12 meses
medir o tamanho do baço ao longo do tempo
ao longo dos 12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Remissão histológica da medula óssea
Prazo: ao longo dos 12 meses
o desaparecimento da hiperplasia de megacariócitos e ausência de fibrose reticulínica > grau 1
ao longo dos 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PharmaEssentia

Colaboradores

Medpace, Inc.
EPS International
Brightech International

Investigadores

  • Diretor de estudo: Toshiaki Sato, MD/PhD, PharmaEssentia Japan K.K.
  • Diretor de estudo: Craig Zimmerman, PhD, PharmaEssentia USA Corp.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Real)

12 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

26 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P1101 ET

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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