Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) vs. Anagrelid hos patienter med essentiel trombocytæmi med hydroxyurea-resistens eller intolerance (SURPASS ET)

27. november 2023 opdateret af: PharmaEssentia

En fase 3, open-label, multicenter, randomiseret, aktivt kontrolleret undersøgelse for at vurdere farmakokinetik og sammenligne effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​P1101 vs anagrelid som anden linje terapi for essentiel trombocytæmi

Dette er et fase 3 åbent, multicenter, randomiseret, aktivt kontrolleret studie designet til at sammenligne effektiviteten og sikkerheden og tolerabiliteten af ​​P1101 sammenlignet med ANA efter 12 måneders behandling som andenlinjebehandling for forsøgspersoner med ET, som har haft en suboptimal eller mislykket svar til HU.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PharmaEssentia Corporation er ved at udvikle et pegyleret (PEG) IFN-α-produkt, P1101, til behandling af ET.

Tilgængelige kliniske data og erfaring med P1101 i PV viser, at forbindelsen, med korrekte dosismodifikationer, er effektiv til at kontrollere sygdom hos en betydelig del af forsøgspersoner med ET. Ydermere giver dets øgede serumhalveringstid klare fordele for ET-behandling i forhold til standard IFN-α-terapi og anden tilgængelig PEG IFN-α-terapi. Dette pivotale fase 3-studie vil fastslå effektiviteten og sikkerheden af ​​P1101 hos ET-personer.

De tilmeldte forsøgspersoner vil blive randomiseret i to arme, testarmen er P1101, kontrolarmen er ANA. Den samlede varighed for hver kvalificeret patient er 14 måneder, inklusive screening (1 måned), behandling (12 måneder) og opfølgningsperiode (1 måned). Effektevalueringer, sikkerhedsvurderinger og PK- og immunogenicitetsvurderinger af P1101 vil blive udført.

Evaluering af effektivitet vil omfatte kliniske laboratorievurderinger, allelbelastningsmålinger af CALR, JAK-2 og MPL, miltstørrelsesmålinger, knoglemarvsprøvetagning, EQ-5D-3L og MPN-SAF TSS-afslutning.

Evaluering af sikkerhed vil omfatte vurdering af vitale tegn, kliniske sikkerhedslaboratorietests, fysiske undersøgelser, EKG-evaluering, hjerte-ECHO, lungerøntgen, ECOG-præstationsstatus, okulær undersøgelse og AE'er.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

174

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C1
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine - Division of Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
  • Japan
    • Ehime
      • Toon, Ehime, Japan, 791-0204
        • Ehime University Hospital
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japan, 252-0329
        • Kitasato University Hospital
    • Mie
      • Tsu, Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyazaki
      • Miyazaki City, Miyazaki, Japan, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Osaka
      • Hirakata, Osaka, Japan, 573-1191
        • Kansai Medical University Hospital
      • Osakasayama, Osaka, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Izunokuni, Shizuoka, Japan, 410-2295
        • Juntendo University Shizuoka Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Shinagawa City, Tokyo, Japan, 141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku City, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamanashi
      • Chuo, Yamanashi, Japan, 409-3898
        • University of Yamanashi Hospital
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Peking University People's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina
        • The First Affiliated Hospital, Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Zhongnan Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of science and technolog
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Shaanxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • West China Hospital, Sichuan University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300211
        • The Second Hospital of Tianjin Medical University
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 30566
        • Daegu Catholic University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republikken, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • Seoul St. Mary's Hospital, The Catholic University of Korea
      • Seoul, Korea, Republikken, 04401
        • SoonChunHyang University Seoul Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-DA Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-Da Cancer Hospital
      • New Taipei City, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taichung City, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 70965
        • Tainan Municipal An-Nan Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 71004
        • Chi Mei Medical Center
      • Tainan City, Taiwan, 73657
        • Chi-Mei Hospital - Liouying Branch
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11101
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11449
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11696
        • Taipei Municipal Wan Fang Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
    • Chiayi County
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 60002
        • Chia-Yi Christian Hospital
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 61363
        • Chiayi Chang Gung Memorial Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner ≥18 år
  2. Forsøgspersoner diagnosticeret med højrisiko ET (enten ældre end 60 år og JAK2V617-positive ved screening, eller som tidligere har haft sygdomsrelateret trombose eller blødning), diagnosticeret i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) 2016-kriterier
  3. Forsøgspersoner har modtaget tidligere HU for ET, mens udvaskningen mellem den sidste dosis HU og randomisering ikke bør være kortere end 14 dage
  4. Interferonbehandlingsnaivt eller anti-P1101-bindende antistof negativt ved screening, og udvaskningen mellem sidste dosis interferon og randomisering bør ikke være kortere end 14 dage.

  5. Dokumenteret resistens/intolerance over for tidligere HU for ET, med henvisning til modificerede ELN-kriterier (Barosi, et al, 2007), hvorved mindst et af følgende kriterier er opfyldt:

    Blodpladetal >600 x 10^9/L ved ≥2 g/dag (eller ≥2,5 g/dag, hvis forsøgspersonens kropsvægt >80 kg) eller maksimalt tolereret dosis, hvis 400 x 10^9/L og WBC-antal 400 x 10^ 9/L og hæmoglobin (HGB) 450 x 10^9/L ved enhver dosis og enhver varighed af HU. Den faktiske dosis og varighed af HU skal registreres på eCRF. Desuden, hvis patienten fik én dosis HU, skal årsagen til, at forsøgspersonen blev vurderet til at være HU-resistens/intolerance, registreres på eCRF.

  6. Blodplader >450 x 10^9/L ved screening
  7. WBC >10 x 10^9/L ved screening
  8. HGB ≥11 g/dL ved screening for mænd og 10 g/dL ved screening for kvinder
  9. Neutrofiltal ≥1,0 ​​x 10^9/L ved screening
  10. Tilstrækkelig leverfunktion defineret som bilirubin ≤1,5 ​​x øvre grænse normal (ULN), protrombintid (PT) (international normaliseret ratio, INR) ≤1,5 ​​x ULN, albumin >3,5 g/dL, alaninaminotransferase ≤2,0 x ULN, aspartat aminotransferase 2,0 x ULN ved screening
  11. Kreatininclearance ≥40 ml/min (ved Cockcroft-Gault-ligning)
  12. Mænd og kvinder i den fødedygtige alder samt alle kvinder
  13. Skriftligt informeret samtykke opnået fra forsøgspersonen og forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelsens krav

Ekskluderingskriterier:

  1. Ethvert emne, der kræver en juridisk autoriseret repræsentant
  2. Eventuelle kontraindikationer eller overfølsomhed over for IFN-α eller ANA og deres hjælpestoffer
  3. Kendte risikofaktorer for QT-forlængelse (f.eks. medfødt lang QT, kendt historie med erhvervede QT-forlængelser). Medicin, der kan forlænge QTc og inducere hypokaliæmi, vil ikke være tilladt i undersøgelsen.
  4. Komorbiditet med alvorlig eller alvorlig tilstand, der efter investigators mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed eller deres overholdelse af protokollen i fare, herunder signifikant hjertesygdom (inklusive New York Heart Association klasse III-IV kongestiv hjertesvigt og klinisk signifikante arytmier ) og pulmonal hypertension
  5. Historie om større organtransplantationer
  6. Drægtige eller ammende hunner

  7. Forsøgspersoner med andre væsentlige medicinske tilstande, der efter investigatorens mening ville kompromittere undersøgelsens resultater eller kan forringe overholdelse af kravene i protokollen, herunder men ikke begrænset til:

    1. Dokumenteret autoimmun sygdom ved screening eller i historien (f.eks. skjoldbruskkirteldysfunktion, hepatitis, idiopatisk trombocytopenisk purpura, sklerodermi, psoriasis eller enhver arthritis af autoimmun oprindelse)
    2. Klinisk relevante lungeinfiltrater, lungebetændelse og lungebetændelse ved screening, der efter investigators mening ville bringe forsøgspersonens sikkerhed eller deres overholdelse af protokollen i fare
    3. Infektioner med systemiske manifestationer (f.eks. bakteriel, svampe- eller human immundefektvirus [HIV], undtagen hepatitis B [HBV] og/eller hepatitis C [HCV], ved screening)
    4. Tegn på svær retinopati (f.eks. cytomegalovirus retinitis, makuladegeneration) eller klinisk relevant oftalmologisk lidelse (på grund af diabetes mellitus eller hypertension)
    5. Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk relevant depression, eller tidligere selvmordsforsøg eller enhver risiko for selvmord ved screening, efter investigators vurdering
    6. Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikante neurodegenerative sygdomme
    7. Anamnese med enhver malignitet inden for 5 år (undtagen stadium 0 kronisk lymfatisk leukæmi, basalcelle, pladecellecelle og overfladisk melanom)
    8. Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for det seneste år
    9. Historik eller bevis for enhver anden MPN
  8. Brug af ethvert forsøgslægemiddel
  9. Personer med dokumenteret ANA-resistens eller intolerance (se bilag 8 for definition).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ropeginterferon alfa-2b (P1101)
Fyldt sprøjte, Q2W, SC injektion
Biologisk: Ropeginterferon alfa-2b
Ropeginterferon alfa-2b (P1101) dosering: fra 250 mcg til 500 mcg
Andre navne:
  • P1101
Aktiv komparator: Anagrelid
Kapsler, Daily, p.o.
Medicin: Anagrelid
Anagreliddosering: 0,5 mg pr. kapsel, ifølge etiketten og lægens vurdering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Perifer blodtalsremission
Tidsramme: måned 9 og måned 12
blodplader ≤400 x 10^9/L OG hvide blodlegemer (WBC)
måned 9 og måned 12
Forbedring eller ikke-progression i sygdomsrelaterede tegn
Tidsramme: måned 9 og måned 12
splenomegali
måned 9 og måned 12
Store symptomer forbedring eller opretholdelse af ikke-progression
Tidsramme: måned 9 og måned 12
baseret på Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
måned 9 og måned 12
Fravær af hæmoragiske eller trombotiske hændelser
Tidsramme: måned 9 og måned 12
fravær af hæmoragiske eller trombotiske hændelser
måned 9 og måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Holdbar respons
Tidsramme: måned 3 og måned 6
mål varig respons i måned 3 og 6
måned 3 og måned 6
Længdegående hastighed
Tidsramme: over de 12 måneder
måle longitudinelle ændringer i ELN-svarraterne over de 12 måneder
over de 12 måneder
Svarprocenter
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder
mål responsrate baseret på perifer blodtalsremission, ingen tegn på progressiv sygdom og fravær af nogen hæmoragiske eller trombotiske hændelser
3, 6, 9 og 12 måneder
Forekomst af tromboemboliske hændelser
Tidsramme: over de 12 måneder
måle forekomsten af ​​tromboemboliske hændelser over de 12 måneder
over de 12 måneder
Tid til første perifere blodtællingsremissionsrespons
Tidsramme: over de 12 måneder
måle tiden til det første perifere blodtalsremissionsrespons over de 12 måneder
over de 12 måneder
Varighed af perifert blodtalsremissionsrespons
Tidsramme: over de 12 måneder
måle varigheden af ​​perifert blodtalsremissionsrespons over de 12 måneder
over de 12 måneder
Symptomatisk forbedring vurderet af EuroQOL 5 dimensions 3 level version (EQ-5D-3L) spørgeskema
Tidsramme: over de 12 måneder
måle symptomatisk forbedring vurderet af EuroQOL 5 dimensions 3 level version (EQ-5D-3L) spørgeskema over de 12 måneder
over de 12 måneder
Symptomatisk forbedring vurderet af 10-element MPN-SAF TSS
Tidsramme: over de 12 måneder
måle symptomatisk forbedring vurderet af 10-element MPN-SAF TSS over de 12 måneder
over de 12 måneder
Ændring af CALR, MPL og JAK-2 allelbyrde over tid
Tidsramme: over de 12 måneder
måle ændring af CALR, MPL og JAK-2 allelbyrde over tid
over de 12 måneder
Forbedring eller ikke-progression af miltstørrelsesvurdering
Tidsramme: over de 12 måneder
måle miltstørrelsen over tid
over de 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Knoglemarvs histologisk remission
Tidsramme: over de 12 måneder
forsvinden af ​​megakaryocythyperplasi og fravær af >grad 1 retikulinfibrose
over de 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PharmaEssentia

Samarbejdspartnere

Medpace, Inc.
EPS International
Brightech International

Efterforskere

  • Studieleder: Toshiaki Sato, MD/PhD, PharmaEssentia Japan K.K.
  • Studieleder: Craig Zimmerman, PhD, PharmaEssentia USA Corp.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

26. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P1101 ET

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Essentiel trombocytæmi

Kliniske forsøg med Ropeginterferon alfa-2b

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner