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Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) vs. Anagrelid bei Patienten mit essentieller Thrombozythämie mit Hydroxyurea-Resistenz oder -Intoleranz (SURPASS ET)

8. August 2025 aktualisiert von: PharmaEssentia

Eine offene, multizentrische, randomisierte, aktiv kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik und zum Vergleich der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von P1101 vs. Anagrelid als Zweitlinientherapie für essentielle Thrombozythämie

Dies ist eine offene, multizentrische, randomisierte, aktiv kontrollierte Studie der Phase 3 zum Vergleich der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von P1101 im Vergleich zu ANA nach 12-monatiger Behandlung als Zweitlinientherapie für Patienten mit ET, die einen suboptimalen Verlauf hatten oder fehlgeschlagene Antwort auf HU.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PharmaEssentia Corporation entwickelt ein pegyliertes (PEG) IFN-α-Produkt, P1101, zur Behandlung von ET.

Die verfügbaren klinischen Daten und Erfahrungen mit P1101 bei PV zeigen, dass die Verbindung bei angemessener Dosisanpassung bei einem erheblichen Anteil der Patienten mit ET wirksam bei der Bekämpfung der Krankheit ist. Darüber hinaus bietet seine erhöhte Serumhalbwertszeit deutliche Vorteile für die ET-Behandlung gegenüber der Standard-IFN-α- und anderen verfügbaren PEG-IFN-α-Therapie. Diese zulassungsrelevante Phase-3-Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von P1101 bei ET-Patienten nachweisen.

Die aufgenommenen Probanden werden in zwei Arme randomisiert, der Testarm ist P1101, der Kontrollarm ist ANA. Die Gesamtdauer für jeden berechtigten Patienten beträgt 14 Monate, einschließlich Screening (1 Monat), Behandlung (12 Monate) und Nachbeobachtungszeitraum (1 Monat). Es werden Wirksamkeitsbewertungen, Sicherheitsbewertungen sowie PK- und Immunogenitätsbewertungen von P1101 durchgeführt.

Die Bewertung der Wirksamkeit umfasst klinische Laborbewertungen, Allelbelastungsmessungen von CALR, JAK-2 und MPL, Milzgrößenmessungen, Knochenmarkproben, EQ-5D-3L und MPN-SAF-TSS-Vervollständigung.

Die Bewertung der Sicherheit umfasst die Bewertung der Vitalfunktionen, klinische Sicherheitslabortests, körperliche Untersuchungen, EKG-Bewertung, Herz-ECHO, Lungenröntgen, ECOG-Leistungsstatus, Augenuntersuchung und UEs.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

174

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing, China
        • Peking University People's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China
        • The First Affiliated Hospital, Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Zhongnan Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, China
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technolog
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China
        • Shengjing Hospital Of China Medical University
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China
        • Shaanxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • West China Hospital, Sichuan University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300211
        • The Second Hospital Of Tianjin Medical University
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Queen Mary Hospital
  • Japan
    • Ehime
      • Toon, Ehime, Japan, 791-0204
        • Ehime University Hospital
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japan, 252-0329
        • Kitasato University Hospital
    • Mie
      • Tsu, Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyazaki
      • Miyazaki City, Miyazaki, Japan, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Osaka
      • Hirakata, Osaka, Japan, 573-1191
        • Kansai Medical University Hospital
      • Osakasayama, Osaka, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Izunokuni, Shizuoka, Japan, 410-2295
        • Juntendo University Shizuoka Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Shinagawa City, Tokyo, Japan, 141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku City, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamanashi
      • Chuo, Yamanashi, Japan, 409-3898
        • University of Yamanashi Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C1
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 30566
        • Daegu Catholic University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republik von, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republik von, 06591
        • Seoul St. Mary's Hospital, The Catholic University of Korea
      • Seoul, Korea, Republik von, 04401
        • Soonchunhyang University Seoul Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-DA Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-Da Cancer Hospital
      • New Taipei City, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taichung City, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 70965
        • Tainan Municipal An-Nan Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 71004
        • Chi Mei Medical Center
      • Tainan City, Taiwan, 73657
        • Chi-Mei Hospital - Liouying Branch
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11101
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11449
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11696
        • Taipei Municipal Wan Fang Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
    • Chiayi County
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 60002
        • Chia-Yi Christian Hospital
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 61363
        • Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine - Division of Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden ≥ 18 Jahre alt
  2. Personen, bei denen Hochrisiko-ET diagnostiziert wurde (entweder älter als 60 Jahre und JAK2V617-positiv beim Screening oder mit krankheitsbedingter Thrombose oder Blutung in der Vergangenheit), diagnostiziert gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) von 2016
  3. Die Probanden haben zuvor HU für ET erhalten, während das Auswaschen zwischen der letzten HU-Dosis und der Randomisierung nicht kürzer als 14 Tage sein sollte
  4. Interferon-therapienaiv oder Anti-P1101-bindender Antikörper beim Screening negativ, und die Auswaschung zwischen der letzten Interferon-Dosis und der Randomisierung sollte nicht kürzer als 14 Tage sein.

  5. Dokumentierte Resistenz/Intoleranz gegenüber früherer HU für ET unter Bezugnahme auf modifizierte ELN-Kriterien (Barosi, et al., 2007), wobei mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllt ist:

    Thrombozytenzahl >600 x 10^9/l bei ≥2 g/Tag (oder ≥2,5 g/Tag bei Körpergewicht des Probanden >80 kg) oder maximal tolerierte Dosis bei 400 x 10^9/l und Leukozytenzahl 400 x 10^ 9/L und Hämoglobin (HGB) 450 x 10^9/L bei jeder Dosis und jeder Dauer von HU. Die tatsächliche Dosis und Dauer der HU müssen auf dem eCRF aufgezeichnet werden. Wenn der Patient eine HU-Dosis erhalten hat, muss der Grund, warum der Patient als HU-Resistenz/-Intoleranz beurteilt wurde, im eCRF aufgezeichnet werden.

  6. Blutplättchen >450 x 10^9/L beim Screening
  7. WBC >10 x 10^9/L beim Screening
  8. HGB ≥11 g/dl beim Screening für Männer und 10 g/dl beim Screening für Frauen
  9. Neutrophilenzahl ≥1,0 ​​x 10^9/L beim Screening
  10. Angemessene Leberfunktion, definiert als Bilirubin ≤ 1,5 x ULN, Prothrombinzeit (PT) (international normalized ratio, INR) ≤ 1,5 x ULN, Albumin > 3,5 g/dl, Alanin-Aminotransferase ≤ 2,0 x ULN, Aspartat-Aminotransferase ≤ 2,0 x ULN beim Screening
  11. Kreatinin-Clearance ≥40 ml/min (nach Cockcroft-Gault-Gleichung)
  12. Männer und Frauen im gebärfähigen Alter sowie alle Frauen
  13. Schriftliche Einverständniserklärung des Probanden und Fähigkeit des Probanden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  1. Jedes Thema, das einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter erfordert
  2. Jegliche Kontraindikationen oder Überempfindlichkeit gegen IFN-α oder ANA und deren Hilfsstoffe
  3. Bekannte Risikofaktoren für eine QT-Verlängerung (z. B. angeborenes langes QT, bekannte Vorgeschichte erworbener QT-Verlängerungen). Medikamente, die das QTc verlängern und eine Hypokaliämie induzieren können, sind in der Studie nicht zugelassen.
  4. Co-Morbidität mit schwerer oder schwerwiegender Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden oder seine Einhaltung des Protokolls gefährden würde, einschließlich signifikanter Herzerkrankungen (einschließlich dekompensierter Herzinsuffizienz der New York Heart Association Klasse III-IV und klinisch signifikanter Arrhythmien). ) und Lungenhochdruck
  5. Geschichte der großen Organtransplantation
  6. Schwangere oder stillende Frauen

  7. Probanden mit anderen signifikanten Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie beeinträchtigen oder die Einhaltung der Anforderungen des Protokolls beeinträchtigen könnten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    1. Dokumentierte Autoimmunerkrankung beim Screening oder in der Anamnese (z. B. Schilddrüsenfunktionsstörung, Hepatitis, idiopathische thrombozytopenische Purpura, Sklerodermie, Psoriasis oder jede Arthritis autoimmunen Ursprungs)
    2. Klinisch relevante Lungeninfiltrate, Pneumonie und Pneumonitis beim Screening, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden oder dessen Einhaltung des Protokolls gefährden würden
    3. Infektionen mit systemischen Manifestationen (z. B. Bakterien-, Pilz- oder humanes Immundefizienzvirus [HIV], außer Hepatitis B [HBV] und/oder Hepatitis C [HCV], beim Screening)
    4. Anzeichen einer schweren Retinopathie (z. B. Cytomegalovirus-Retinitis, Makuladegeneration) oder einer klinisch relevanten ophthalmologischen Erkrankung (aufgrund von Diabetes mellitus oder Bluthochdruck)
    5. Anamnese oder Vorhandensein einer klinisch relevanten Depression oder früherer Suizidversuche oder eines Suizidrisikos beim Screening nach Einschätzung des Ermittlers
    6. Geschichte oder Vorhandensein von klinisch signifikanten neurodegenerativen Erkrankungen
    7. Vorgeschichte jeglicher bösartiger Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren (außer chronisch lymphatischer Leukämie im Stadium 0, Basalzellen, Plattenepithelkarzinomen und oberflächlichen Melanomen)
    8. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb des letzten Jahres
    9. Historie oder Nachweis eines anderen MPN
  8. Verwendung eines Prüfpräparats
  9. Patienten mit dokumentierter ANA-Resistenz oder -Intoleranz (Definition siehe Anhang 8).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ropeginterferon alfa-2b (P1101)
Fertigspritze, Q2W, SC-Injektion
Biologisch: Ropeginterferon alfa-2b
Dosierung von Ropeginterferon alfa-2b (P1101): von 250 mcg bis 500 mcg
Andere Namen:
  • P1101
Aktiver Komparator: Anagrelid
Kapseln, täglich, p.o.
Arzneimittel: Anagrelid
Anagrelid-Dosierung: 0,5 mg pro Kapsel, laut Etikett und ärztlicher Einschätzung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Remission des peripheren Blutbildes
Zeitfenster: Monat 9 und Monat 12
Blutplättchen ≤400 x 10^9/L UND weiße Blutkörperchen (WBC)
Monat 9 und Monat 12
Besserung oder Nichtprogression der krankheitsbedingten Anzeichen
Zeitfenster: Monat 9 und Monat 12
Splenomegalie
Monat 9 und Monat 12
Besserung der großen Symptome oder anhaltende Nichtprogression
Zeitfenster: Monat 9 und Monat 12
basierend auf dem Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
Monat 9 und Monat 12
Fehlen von hämorrhagischen oder thrombotischen Ereignissen
Zeitfenster: Monat 9 und Monat 12
Fehlen von hämorrhagischen oder thrombotischen Ereignissen
Monat 9 und Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauerhafte Reaktion
Zeitfenster: Monat 3 und Monat 6
Messen Sie das dauerhafte Ansprechen in Monat 3 und 6
Monat 3 und Monat 6
Längsrate
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messung der Längsänderungsrate der ELN-Antwortraten über die 12 Monate
über die 12 Monate
Ansprechraten
Zeitfenster: 3, 6, 9 und 12 Monate
Messen Sie die Ansprechrate basierend auf der Remission des peripheren Blutbildes, keinen Anzeichen einer fortschreitenden Erkrankung und dem Fehlen jeglicher hämorrhagischer oder thrombotischer Ereignisse
3, 6, 9 und 12 Monate
Auftreten von thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messen des Auftretens von thromboembolischen Ereignissen über die 12 Monate
über die 12 Monate
Zeit bis zur ersten Remissionsreaktion des peripheren Blutbildes
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messung der Zeit bis zur ersten Remissionsreaktion des peripheren Blutbildes über die 12 Monate
über die 12 Monate
Dauer der Remissionsreaktion des peripheren Blutbildes
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messen Sie die Dauer der Remissionsreaktion des peripheren Blutbildes über die 12 Monate
über die 12 Monate
Symptomatische Verbesserung, bewertet durch den Fragebogen EuroQOL 5 Dimensionen 3 Level Version (EQ-5D-3L).
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messen Sie die symptomatische Verbesserung, die durch den Fragebogen EuroQOL 5 Dimensionen 3 Level Version (EQ-5D-3L) über die 12 Monate bewertet wurde
über die 12 Monate
Symptomatische Verbesserung, bewertet durch den 10-Punkte-MPN-SAF-TSS
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messen Sie die symptomatische Verbesserung, die durch den 10-Punkte-MPN-SAF-TSS über die 12 Monate bewertet wurde
über die 12 Monate
Änderung der allelischen Last von CALR, MPL und JAK-2 im Laufe der Zeit
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messen Sie die Änderung der CALR-, MPL- und JAK-2-Allelbelastung im Laufe der Zeit
über die 12 Monate
Verbesserung oder Nichtprogression der Beurteilung der Milzgröße
Zeitfenster: über die 12 Monate
Messen Sie die Milzgröße im Laufe der Zeit
über die 12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Histologische Remission des Knochenmarks
Zeitfenster: über die 12 Monate
das Verschwinden der Megakaryozyten-Hyperplasie und das Fehlen einer Retikulinfibrose >Grad 1
über die 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PharmaEssentia

Mitarbeiter

Medpace, Inc.
EPS International
Brightech International

Ermittler

  • Studienleiter: Toshiaki Sato, MD/PhD, PharmaEssentia Japan K.K.
  • Studienleiter: Craig Zimmerman, PhD, PharmaEssentia USA Corp.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P1101 ET

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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