Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) vs. Anagrelid hos pasienter med essensiell trombocytemi med hydroksyurea-resistens eller intoleranse (SURPASS ET)

27. november 2023 oppdatert av: PharmaEssentia

En fase 3, åpen etikett, multisenter, randomisert, aktivt kontrollert studie for å vurdere farmakokinetikk og sammenligne effektiviteten, sikkerheten og tolerabiliteten til P1101 vs anagrelid som andrelinjebehandling for essensiell trombocytemi

Dette er en fase 3 åpen, multisenter, randomisert, aktiv-kontrollert studie designet for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten og toleransen til P1101 sammenlignet med ANA etter 12 måneders behandling som andrelinjebehandling for forsøkspersoner med ET som har hatt en suboptimal eller mislykket svar til HU.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PharmaEssentia Corporation utvikler et pegylert (PEG) IFN-α-produkt, P1101, for behandling av ET.

Tilgjengelige kliniske data og erfaring med P1101 i PV viser at forbindelsen, med riktige dosemodifikasjoner, er effektiv i å kontrollere sykdom hos en betydelig andel av pasienter med ET. Videre gir dens økte serumhalveringstid klare fordeler for ET-behandling i forhold til standard IFN-α og annen tilgjengelig PEG IFN-α-terapi. Denne pivotale fase 3-studien vil fastslå effektiviteten og sikkerheten til P1101 hos ET-personer.

De påmeldte forsøkspersonene vil bli randomisert i to armer, testarmen er P1101, kontrollarmen er ANA. Den totale varigheten for hver kvalifisert pasient er 14 måneder, inkludert screening (1 måned), behandling (12 måneder) og oppfølgingsperiode (1 måned). Effektevalueringer, sikkerhetsvurderinger og PK- og immunogenisitetsevalueringer av P1101 vil bli utført.

Evaluering av effekt vil inkludere kliniske laboratorievurderinger, allelbyrdemålinger av CALR, JAK-2 og MPL, målinger av miltstørrelse, benmargsprøvetaking, EQ-5D-3L og MPN-SAF TSS-fullføring.

Evaluering av sikkerhet vil omfatte vurdering av vitale tegn, kliniske sikkerhetslaboratorietester, fysiske undersøkelser, EKG-evaluering, hjerte-EKKO, lungerøntgen, ECOG-ytelsesstatus, okulær undersøkelse og AE.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

174

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C1
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine - Division of Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Md Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Queen Mary Hospital
  • Japan
    • Ehime
      • Toon, Ehime, Japan, 791-0204
        • Ehime University Hospital
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japan, 252-0329
        • Kitasato University Hospital
    • Mie
      • Tsu, Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyazaki
      • Miyazaki City, Miyazaki, Japan, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Osaka
      • Hirakata, Osaka, Japan, 573-1191
        • Kansai Medical University Hospital
      • Osakasayama, Osaka, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Izunokuni, Shizuoka, Japan, 410-2295
        • Juntendo University Shizuoka Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Bunkyo City, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Shinagawa City, Tokyo, Japan, 141-0022
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku City, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamanashi
      • Chuo, Yamanashi, Japan, 409-3898
        • University of Yamanashi Hospital
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina
        • Peking University People's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina
        • The First Affiliated Hospital, Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Zhongnan Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of science and technolog
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina
        • Shengjing Hospital of China Medical University
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Shaanxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • West China Hospital, Sichuan University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300211
        • The Second Hospital of Tianjin Medical University
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 30566
        • Daegu Catholic University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republikken, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • Seoul St. Mary's Hospital, The Catholic University of Korea
      • Seoul, Korea, Republikken, 04401
        • SoonChunHyang University Seoul Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Hualien Tzu Chi Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 81362
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-DA Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 82445
        • E-Da Cancer Hospital
      • New Taipei City, Taiwan, 22060
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taichung City, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 70965
        • Tainan Municipal An-Nan Hospital
      • Tainan City, Taiwan, 71004
        • Chi Mei Medical Center
      • Tainan City, Taiwan, 73657
        • Chi-Mei Hospital - Liouying Branch
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11101
        • Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11449
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei City, Taiwan, 11696
        • Taipei Municipal Wan Fang Hospital
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
    • Chiayi County
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 60002
        • Chia-Yi Christian Hospital
      • Chiayi City, Chiayi County, Taiwan, 61363
        • Chiayi Chang Gung Memorial Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner ≥18 år
  2. Personer diagnostisert med høyrisiko-ET (enten eldre enn 60 år og JAK2V617-positive ved screening, eller som har tidligere hatt sykdomsrelatert trombose eller blødning), diagnostisert i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO) 2016-kriterier
  3. Forsøkspersoner har mottatt tidligere HU for ET, mens utvaskingen mellom siste dose HU og randomisering ikke bør være kortere enn 14 dager
  4. Interferonbehandlingsnaivt eller anti-P1101-bindende antistoff negativt ved screening og utvaskingen mellom siste dose av interferon og randomisering bør ikke være kortere enn 14 dager.

  5. Dokumentert motstand/intoleranse mot tidligere HU for ET, med referanse til modifiserte ELN-kriterier (Barosi, et al, 2007), der minst ett av følgende kriterier er oppfylt:

    Blodplateantall >600 x 10^9/L ved ≥2 g/dag (eller ≥2,5 g/dag hvis pasientens kroppsvekt >80 kg) eller maksimal tolerert dose ved 400 x 10^9/L og WBC-antall 400 x 10^ 9/L og hemoglobin (HGB) 450 x 10^9/L ved enhver dose og hvilken som helst varighet av HU. Den faktiske dosen og varigheten av HU må registreres på eCRF. Dessuten, hvis pasienten fikk én dose HU, må årsaken til at pasienten ble bedømt til å være HU-resistens/intoleranse registreres på eCRF.

  6. Blodplater >450 x 10^9/L ved screening
  7. WBC >10 x 10^9/L ved screening
  8. HGB ≥11 g/dL ved screening for menn og 10 g/dL ved screening for kvinner
  9. Nøytrofiltall ≥1,0 ​​x 10^9/L ved screening
  10. Tilstrekkelig leverfunksjon definert som bilirubin ≤1,5 ​​x øvre grense normal (ULN), protrombintid (PT) (internasjonalt normalisert forhold, INR) ≤1,5 ​​x ULN, albumin >3,5 g/dL, alaninaminotransferase ≤2,0 x ULN, aspartat 2,0 x ULN ved screening
  11. Kreatininclearance ≥40 ml/min (ved Cockcroft-Gault-ligningen)
  12. Fertile menn og kvinner, samt alle kvinner
  13. Skriftlig informert samtykke innhentet fra forsøkspersonen og evne for forsøkspersonen til å oppfylle kravene til studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Ethvert emne som krever en juridisk autorisert representant
  2. Eventuelle kontraindikasjoner eller overfølsomhet overfor IFN-α eller ANA og deres hjelpestoffer
  3. Kjente risikofaktorer for QT-forlengelse (f.eks. medfødt lang QT, kjent historie med ervervede QT-forlengelser). Medisiner som kan forlenge QTc og indusere hypokalemi vil ikke være tillatt i studien.
  4. Komorbiditet med alvorlig eller alvorlig tilstand som, etter etterforskerens mening, ville sette sikkerheten til forsøkspersonen eller deres overholdelse av protokollen i fare, inkludert betydelig hjertesykdom (inkludert New York Heart Association klasse III-IV kongestiv hjertesvikt og klinisk signifikante arytmier ) og pulmonal hypertensjon
  5. Historie om større organtransplantasjoner
  6. Drektige eller ammende kvinner

  7. Forsøkspersoner med andre betydelige medisinske tilstander som, etter etterforskerens mening, ville kompromittere resultatene av studien eller kan svekke overholdelse av kravene i protokollen, inkludert men ikke begrenset til:

    1. Dokumentert autoimmun sykdom ved screening eller i historien (f.eks. skjoldbruskdysfunksjon, hepatitt, idiopatisk trombocytopenisk purpura, sklerodermi, psoriasis eller enhver artritt av autoimmun opprinnelse)
    2. Klinisk relevante lungeinfiltrater, lungebetennelse og lungebetennelse ved screening som etter etterforskerens mening ville sette sikkerheten til forsøkspersonen eller deres overholdelse av protokollen i fare
    3. Infeksjoner med systemiske manifestasjoner (f.eks. bakterie-, sopp- eller humant immunsviktvirus [HIV], unntatt hepatitt B [HBV] og/eller hepatitt C [HCV], ved screening)
    4. Bevis på alvorlig retinopati (f.eks. cytomegalovirus retinitt, makuladegenerasjon) eller klinisk relevant oftalmologisk lidelse (på grunn av diabetes mellitus eller hypertensjon)
    5. Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk relevant depresjon, eller tidligere selvmordsforsøk eller enhver risiko for selvmord ved screening, etter etterforskerens vurdering
    6. Historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikante nevrodegenerative sykdommer
    7. Anamnese med malignitet innen 5 år (unntatt stadium 0 kronisk lymfatisk leukemi, basalcelle, plateepitel og overfladisk melanom)
    8. Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av det siste året
    9. Historikk eller bevis på andre MPN
  8. Bruk av et hvilket som helst undersøkelsesmiddel
  9. Personer med dokumentert ANA-resistens eller intoleranse (se vedlegg 8 for definisjon).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ropeginterferon alfa-2b (P1101)
Ferdigfylt sprøyte, Q2W, SC injeksjon
Biologisk: Ropeginterferon alfa-2b
Ropeginterferon alfa-2b (P1101) dosering: fra 250 mcg til 500 mcg
Andre navn:
  • P1101
Aktiv komparator: Anagrelid
Kapsler, daglig, p.o.
Legemiddel: Anagrelid
Anagreliddosering: 0,5 mg per kapsel, i henhold til etiketten og legens vurdering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Perifer blodtellingsremisjon
Tidsramme: måned 9 og måned 12
blodplater ≤400 x 10^9/L OG hvite blodceller (WBC)
måned 9 og måned 12
Forbedring eller ikke-progresjon i sykdomsrelaterte tegn
Tidsramme: måned 9 og måned 12
splenomegali
måned 9 og måned 12
Store symptomer forbedrer eller opprettholder ikke-progresjon
Tidsramme: måned 9 og måned 12
basert på Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-SAF TSS)
måned 9 og måned 12
Fravær av hemoragiske eller trombotiske hendelser
Tidsramme: måned 9 og måned 12
fravær av hemoragiske eller trombotiske hendelser
måned 9 og måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Holdbar respons
Tidsramme: måned 3 og måned 6
mål varig respons ved måned 3 og 6
måned 3 og måned 6
Langsgående hastighet
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle longitudinell endringsrate i ELN-svarraten over de 12 månedene
i løpet av 12 måneder
Svarprosent
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder
mål responsrate basert på perifer blodtellingsremisjon, ingen tegn på progressiv sykdom og fravær av noen hemoragiske eller trombotiske hendelser
3, 6, 9 og 12 måneder
Forekomst av tromboemboliske hendelser
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle forekomsten av tromboemboliske hendelser over 12 måneder
i løpet av 12 måneder
Tid til første perifere blodtellingsremisjonsrespons
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle tiden til første perifere blodtellingsremisjonsrespons over de 12 månedene
i løpet av 12 måneder
Varighet av perifer blodtellingsremisjonsrespons
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle varigheten av perifer blodtellingsremisjonsrespons over de 12 månedene
i løpet av 12 måneder
Symptomatisk forbedring vurdert av EuroQOL 5 dimensjoner 3 nivå versjon (EQ-5D-3L) spørreskjema
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle symptomatisk forbedring vurdert av spørreskjemaet EuroQOL 5 dimensjoner 3 nivå versjon (EQ-5D-3L) over de 12 månedene
i løpet av 12 måneder
Symptomatisk forbedring vurdert av 10-elements MPN-SAF TSS
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle symptomatisk bedring vurdert av 10-element MPN-SAF TSS over 12 måneder
i løpet av 12 måneder
Endring av CALR, MPL og JAK-2 allelbyrde over tid
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle endring av CALR, MPL og JAK-2 allelbyrde over tid
i løpet av 12 måneder
Forbedring eller ikke-progresjon av miltstørrelsesvurdering
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
måle miltstørrelsen over tid
i løpet av 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Benmargs histologisk remisjon
Tidsramme: i løpet av 12 måneder
forsvinningen av megakaryocytthyperplasi og fravær av >grad 1 retikulinfibrose
i løpet av 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PharmaEssentia

Samarbeidspartnere

Medpace, Inc.
EPS International
Brightech International

Etterforskere

  • Studieleder: Toshiaki Sato, MD/PhD, PharmaEssentia Japan K.K.
  • Studieleder: Craig Zimmerman, PhD, PharmaEssentia USA Corp.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2020

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

26. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P1101 ET

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Essensiell trombocytemi

Kliniske studier på Ropeginterferon alfa-2b

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere