ヒドロキシ尿素耐性または不耐症の本態性血小板血症患者における Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) と Anagrelide の比較 (SURPASS ET)
2023年11月27日 更新者：PharmaEssentia
薬物動態を評価し、本態性血小板血症の二次治療としての P1101 とアナグレリドの有効性、安全性、忍容性を比較するための第 3 相、非盲検、多施設、無作為化、実薬対照試験
これは、第 3 相非盲検、多施設、無作為化、実薬対照試験であり、次善の治療を受けた ET 患者の二次治療として 12 か月の治療を行った後、P1101 の有効性、安全性、および忍容性を ANA と比較するように設計されています。またはHUへの応答に失敗しました。
調査の概要
詳細な説明
PharmaEssentia Corporation は、ET の治療用にペグ化 (PEG) IFN-α 製品、P1101 を開発しています。
PV における P1101 の利用可能な臨床データと経験は、この化合物が、適切な用量変更により、かなりの割合の ET 患者の疾患を制御するのに有効であることを示しています。 さらに、その増加した血清半減期は、標準的な IFN-α および他の利用可能な PEG IFN-α 療法よりも ET 治療に明確な利点をもたらします。 この極めて重要な第 3 相試験では、ET 被験者における P1101 の有効性と安全性が確立されます。
登録された被験者は 2 つのアームに無作為に割り付けられます。テスト アームは P1101、コントロール アームは ANA です。 適格な各患者の全体的な期間は、スクリーニング（1 か月）、治療（12 か月）、フォローアップ（1 か月）期間を含めて 14 か月です。 P1101の有効性評価、安全性評価、PKおよび免疫原性評価を実施します。
有効性の評価には、臨床検査評価、CALR、JAK-2、および MPL の対立遺伝子負荷測定、脾臓サイズ測定、骨髄サンプリング、EQ-5D-3L、および MPN-SAF TSS の完了が含まれます。
安全性の評価には、バイタル サインの評価、臨床安全性検査、身体検査、ECG 評価、心臓 ECHO、肺 X 線、ECOG パフォーマンス ステータス、眼科検査、および AE が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
174
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Toshiaki Sato, MD/PhD
- 電話番号：+81 3 68669531
- メール：toshiaki_sato@pharmaessentia.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：TingFang Wang, MS/MHA
- 電話番号：7890 +886 2 26557688
- メール：tingfang_wang@pharmaessentia.com
研究場所
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine - Division of Oncology
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 1Y6
- St. Paul's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C1
- Princess Margaret Hospital
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1E2
- Jewish General Hospital
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Singapore、シンガポール、169608
- Singapore General Hospital
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Singapore、シンガポール、119074
- National University Hospital
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing、Beijing、中国
- Peking University People's Hospital
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Chongqing
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Chongqing、Chongqing、中国
- The First Affiliated Hospital, Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国
- Zhongnan Hospital of Wuhan University
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Wuhan、Hubei、中国
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of science and technolog
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Liaoning
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Shenyang、Liaoning、中国
- Shengjing Hospital of China Medical University
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Shaanxi
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Xi'an、Shaanxi、中国
- Shaanxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国
- Qilu Hospital Of Shandong University
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国
- Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国
- West China Hospital, Sichuan University
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300211
- The Second Hospital Of Tianjin Medical University
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Tianjin、Tianjin、中国
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
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Hualien City、台湾、97002
- Hualien Tzu Chi Hospital
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Kaohsiung City、台湾、83301
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Kaohsiung City、台湾、81362
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Kaohsiung City、台湾、82445
- E-DA Hospital
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Kaohsiung City、台湾、80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Kaohsiung City、台湾、82445
- E-Da Cancer Hospital
-
New Taipei City、台湾、22060
- Far Eastern Memorial Hospital
-
Taichung City、台湾、40447
- China Medical University Hospital
-
Tainan City、台湾、70403
- National Cheng Kung University Hospital
-
Tainan City、台湾、70965
- Tainan Municipal An-Nan Hospital
-
Tainan City、台湾、71004
- Chi Mei Medical Center
-
Tainan City、台湾、73657
- Chi-Mei Hospital - Liouying Branch
-
Taipei City、台湾、10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei City、台湾、11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei City、台湾、10449
- Mackay Memorial Hospital
-
Taipei City、台湾、11101
- Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
-
Taipei City、台湾、11449
- Tri-Service General Hospital
-
Taipei City、台湾、11696
- Taipei Municipal Wan Fang Hospital
-
Taoyuan City、台湾、33305
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
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Chiayi County
-
Chiayi City、Chiayi County、台湾、60002
- Chia-Yi Christian Hospital
-
Chiayi City、Chiayi County、台湾、61363
- Chiayi Chang Gung Memorial Hospital
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-
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Daegu、大韓民国、30566
- Daegu Catholic University Hospital
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国、03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul、大韓民国、08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul、大韓民国、06351
- Samsung Medical Center
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Seoul、大韓民国、06591
- Seoul St. Mary's Hospital, The Catholic University of Korea
-
Seoul、大韓民国、04401
- SoonChunHyang University Seoul Hospital
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Ehime
-
Toon、Ehime、日本、791-0204
- Ehime University Hospital
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-
Kanagawa
-
Sagamihara、Kanagawa、日本、252-0329
- Kitasato University Hospital
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Mie
-
Tsu、Mie、日本、514-8507
- Mie University Hospital
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Miyazaki
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Miyazaki City、Miyazaki、日本、889-1692
- University of Miyazaki Hospital
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Osaka
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Hirakata、Osaka、日本、573-1191
- Kansai Medical University Hospital
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Osakasayama、Osaka、日本、589-8511
- Kindai University Hospital
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Osaka University Hospital
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Shizuoka
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Izunokuni、Shizuoka、日本、410-2295
- Juntendo University Shizuoka Hospital
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Tokyo
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Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
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Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Shinagawa City、Tokyo、日本、141-0022
- Ntt Medical Center Tokyo
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Shinjuku City、Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Yamanashi
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Chuo、Yamanashi、日本、409-3898
- University of Yamanashi Hospital
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Hong Kong、香港
- Queen Mary Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -18歳以上の男性または女性の被験者
- -ハイリスクETと診断された被験者（スクリーニング時に60歳以上でJAK2V617陽性、または疾患関連の血栓症または過去の出血）、世界保健機関（WHO）2016基準に従って診断
- -被験者はETの前にHUを受けましたが、HUの最後の投与と無作為化の間のウォッシュアウトは14日より短くてはなりません
- -インターフェロン治療未経験、またはスクリーニング時に抗P1101結合抗体が陰性であり、インターフェロンの最終投与と無作為化の間のウォッシュアウトは14日より短くてはなりません。
ET の以前の HU に対する耐性/不寛容が記録されており、修正された ELN 基準 (Barosi, et al, 2007) を参照しており、以下の基準の少なくとも 1 つが満たされています。
-血小板数> 600 x 10 ^ 9 / L ≥ 2 g /日（または被験者の体重が> 80 kgの場合は≥ 2.5 g /日）または400 x 10 ^ 9 / LおよびWBC数400 x 10 ^の場合の最大耐量9/L およびヘモグロビン (HGB) 450 x 10^9/L (任意の用量および任意の HU 期間)。 HU の実際の投与量と期間は、eCRF に記録する必要があります。 さらに、患者が HU を 1 回投与された場合、被験者が HU 耐性/不耐性であると判断された理由を eCRF に記録する必要があります。
- スクリーニング時の血小板 >450 x 10^9/L
- スクリーニング時のWBC >10 x 10^9/L
- -男性のスクリーニングでHGB≧11 g / dL、女性のスクリーニングで10 g / dL
- -スクリーニング時の好中球数≥1.0 x 10^9 / L
- -ビリルビン≤1.5 x上限正常値（ULN）、プロトロンビン時間（PT）（国際正規化比、INR）≤1.5 x ULN、アルブミン> 3.5 g / dL、アラニンアミノトランスフェラーゼ≤2.0 x ULN、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ≤として定義される適切な肝機能スクリーニング時の 2.0 x ULN
- クレアチニンクリアランス≧40mL/分（Cockcroft-Gault式による）
- 出産の可能性のある男性と女性、およびすべての女性
- -被験者から得られた書面によるインフォームドコンセント、および被験者が研究の要件を順守する能力
除外基準:
- 法的に承認された代理人を必要とするすべての件名
- -IFN-αまたはANAおよびその賦形剤に対する禁忌または過敏症
- -QT延長の既知の危険因子（例、先天性QT延長、後天性QT延長の既知の病歴）。 QTcを延長し、低カリウム血症を誘発する可能性のある薬は、研究では許可されません。
- -治験責任医師の意見では、重大な心臓病（ニューヨーク心臓協会クラスIII-IVうっ血性心不全および臨床的に重要な不整脈）および肺高血圧症
- 主要臓器移植の歴史
- 妊娠中または授乳中の女性
-治験責任医師の意見では、研究の結果を損なう、または以下を含むがこれらに限定されないプロトコルの要件への準拠を損なう可能性がある、その他の重大な病状を持つ被験者：
- -スクリーニング時または病歴で記録された自己免疫疾患（例、甲状腺機能障害、肝炎、特発性血小板減少性紫斑病、強皮症、乾癬、または自己免疫起源の関節炎）
- -スクリーニング時の臨床的に関連する肺浸潤、肺炎、および肺炎であり、治験責任医師の意見では、被験者の安全性またはプロトコルへの準拠を危険にさらす
- -全身症状を伴う感染症（例：スクリーニング時の細菌、真菌、またはヒト免疫不全ウイルス[HIV]、B型肝炎[HBV]および/またはC型肝炎[HCV]を除く）
- -重度の網膜症（例、サイトメガロウイルス網膜炎、黄斑変性症）または臨床的に関連する眼科的障害（真性糖尿病または高血圧による）の証拠
- -臨床的に関連するうつ病の病歴または存在、または以前の自殺未遂またはスクリーニング時の自殺のリスクがある、治験責任医師の判断
- 臨床的に重要な神経変性疾患の病歴または存在
- -5年以内の悪性腫瘍の病歴（ステージ0の慢性リンパ性白血病、基底細胞、扁平上皮細胞、および表在性黒色腫を除く）
- 過去1年間のアルコールまたは薬物乱用の履歴
- その他の MPN の履歴または証拠
- 治験薬の使用
- -ANAの抵抗または不寛容が記録されている被験者（定義については付録8を参照）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ロペグインターフェロンアルファ-2b (P1101)
プレフィルドシリンジ、Q2W、SC注射
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Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 投与量: 250 mcg から 500 mcg
他の名前：
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アクティブコンパレータ：アナグレリド
カプセル、毎日、p.o.
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アナグレリドの投与量：ラベルおよび医師の判断によると、1カプセルあたり0.5mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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末梢血球数の寛解
時間枠：9月と12月
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血小板 ≤400 x 10^9/L および白血球 (WBC)
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9月と12月
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疾患関連徴候の改善または非進行
時間枠：9月と12月
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脾腫
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9月と12月
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大幅な症状改善または非進行性維持
時間枠：9月と12月
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骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの総合症状スコア (MPN-SAF TSS) に基づく
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9月と12月
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出血性または血栓性のイベントがないこと
時間枠：9月と12月
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出血性または血栓性のイベントがないこと
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9月と12月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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耐久性のある応答
時間枠：3か月目と6か月目
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3 か月目と 6 か月目に持続的な反応を測定する
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3か月目と6か月目
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縦率
時間枠：12ヶ月以上
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12 か月間の ELN 応答率の縦方向の変化率を測定する
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12ヶ月以上
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回答率
時間枠：3、6、9、および 12 か月
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末梢血球数の寛解、進行性疾患の徴候がないこと、および出血性または血栓性イベントがないことに基づいて奏効率を測定する
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3、6、9、および 12 か月
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血栓塞栓イベントの発生
時間枠：12ヶ月以上
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12 か月間の血栓塞栓イベントの発生を測定する
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12ヶ月以上
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最初の末梢血球数寛解反応までの時間
時間枠：12ヶ月以上
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最初の末梢血球数の寛解反応までの時間を 12 か月にわたって測定する
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12ヶ月以上
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末梢血球数寛解反応の持続時間
時間枠：12ヶ月以上
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12 か月にわたる末梢血球数の寛解反応の期間を測定する
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12ヶ月以上
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EuroQOL 5次元3レベル版（EQ-5D-3L）アンケートで評価した症状改善
時間枠：12ヶ月以上
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EuroQOL 5 次元 3 レベル バージョン (EQ-5D-3L) アンケートによって 12 か月にわたって評価された症状の改善を測定します。
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12ヶ月以上
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10 項目の MPN-SAF TSS によって評価される症状の改善
時間枠：12ヶ月以上
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10 項目の MPN-SAF TSS によって 12 か月にわたって評価された症状の改善を測定する
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12ヶ月以上
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CALR、MPL、および JAK-2 対立遺伝子負荷の経時変化
時間枠：12ヶ月以上
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CALR、MPL、および JAK-2 対立遺伝子負荷の経時変化を測定する
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12ヶ月以上
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脾臓サイズ評価の改善または非進行
時間枠：12ヶ月以上
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脾臓の大きさを経時的に測定する
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12ヶ月以上
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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骨髄の組織学的寛解
時間枠：12ヶ月以上
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巨核球過形成の消失および>グレード1のレチクリン線維症の欠如
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12ヶ月以上
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Toshiaki Sato, MD/PhD、PharmaEssentia Japan K.K.
- スタディディレクター：Craig Zimmerman, PhD、PharmaEssentia USA Corp.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月25日
一次修了 (推定)
2024年11月30日
研究の完了 (推定)
2025年12月30日
試験登録日
最初に提出
2020年2月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月23日
最初の投稿 (実際)
2020年2月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月27日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P1101 ET
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ロペグインターフェロンアルファ-2bの臨床試験
-
PharmaEssentia募集慢性B型肝炎感染症 | 慢性 D 型肝炎感染症台湾
-
ANRS, Emerging Infectious DiseasesFlamel Technologiesわからない
-
Merck Sharp & Dohme LLCIntegrated Therapeutics Group終了しました
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Cromsource完了アルファマンノシドーシスフランス, デンマーク, オーストリア, ドイツ, イタリア
-
Merck Sharp & Dohme LLC完了
-
Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | 血友病A | 血友病Bアメリカ, スペイン, 台湾, 七面鳥, ポーランド, クロアチア, イタリア, マレーシア, ブラジル, イギリス, ハンガリー, イスラエル, タイ, 日本, 南アフリカ, カナダ, フランス, アルゼンチン
-
Merck Sharp & Dohme LLC完了
-
University of AlbertaAlberta Health services完了