芬氟拉明治疗难治性婴儿痉挛症
2026年4月13日 更新者：Daniel Shrey、Children's Hospital of Orange County
芬氟拉明治疗难治性婴儿痉挛症的 II 期研究
这是一项 II 期临床试验，其中患有顽固性婴儿痉挛症（也称为癫痫性痉挛症或韦斯特综合征）的儿童将接受芬氟拉明治疗，以评估疗效、安全性和耐受性。
我们将邀请对氨己烯酸和促肾上腺皮质激素治疗无反应的婴儿痉挛症患者参加。
研究参与者将接受基线视频脑电图，接受芬氟拉明治疗 21 天，然后重复视频脑电图以确定有效性。
反应良好的患者将有机会继续治疗长达 6 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Virginia Allhusen, PhD
- 邮箱：vallhusen@choc.org
研究联系人备份
- 姓名：Kellie Bacon, MPH
- 电话号码：714-509-8972
- 邮箱：kellie.bacon@choc.org
学习地点
-
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- 尚未招聘
- UCLA Health
-
首席研究员：
- Shaun A Hussain, MD
-
接触：
- Angela L. Martinez
- 电话号码：(310) 206-7630
- 邮箱：angelamartinez@mednet.ucla.edu
-
Orange、California、美国、92868
- 招聘中
- Children's Hospital of Orange County
-
接触：
- Daniel Shrey, MD
- 邮箱：dshrey@choc.org
-
接触：
- Angelyque Lorenzana
- 电话号码：714-509-8972
- 邮箱：alorenzana@choc.org
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 10个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 3 至 36 个月（含）的儿童
- 婴儿痉挛症的临床诊断
- 尽管用促肾上腺皮质激素和氨己烯酸进行了充分治疗，但仍持续出现癫痫性痉挛。
排除标准：
- 显着的先前存在的心血管疾病
- 筛选后 14 天内接触任何大麻素产品
- 在筛选前 14 天内开始或调整任何婴儿痉挛症二线治疗的剂量。
- 筛选后 14 天内植入迷走神经模拟器
- 筛选后 3 个月内开始并维持生酮饮食
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：芬氟拉明治疗
芬氟拉明的开放标签治疗。
剂量将滴定至 0.8 mg/kg/天，初始持续时间为 21 天。
反应良好的患者可以选择继续治疗长达 6 个月。
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开放标签
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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电临床反应（功效）
大体时间：12个月
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治疗 21 天后癫痫性痉挛和高度节律失常（如果在基线时存在）消退的参与者人数，由夜间视频脑电图 (EEG) 评估和看护者癫痫发作日记确定。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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计算脑电图反应（功效）
大体时间：12个月
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使用概率加权反应指数 (PWRI) 量化反应的中值和范围，这是一种新的计算脑电图测量高度节律失常负担的方法。
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12个月
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治疗紧急不良事件的发生率（安全性和耐受性）
大体时间：12个月
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详细说明所有治疗中出现的不良事件，包括通过超声心动图确定的具有临床意义的瓣膜病变和/或肺动脉高压的参与者人数。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Daniel Shrey, MD、Children's Hospital of Orange County
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月16日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2020年2月21日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月26日
首次发布 (实际的)
2020年2月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月13日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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