Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tűzálló csecsemőkori görcsök kezelése fenfluraminnal

2024. február 5. frissítette: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County

Fenfluramin II. fázisú vizsgálata a tűzálló csecsemőkori görcsök kezelésére

Ez egy II. fázisú klinikai vizsgálat, amelyben a csecsemőkori görcsökben (epilepsziás görcsöknek vagy West-szindrómának is nevezik) szenvedő gyermekeket fenfluraminnal kezelik a hatékonyság, a biztonságosság és a tolerálhatóság értékelése érdekében. A vigabatrin- és ACTH-kezelésre nem reagáló infantilis görcsökben szenvedő betegeket meghívjuk a részvételre. A vizsgálatban részt vevők kiindulási videó-EEG-n, 21 napon át fenfluramin kezelésben részesülnek, majd ismételt video-EEG-n esnek át a hatékonyság megállapítása érdekében. A kedvező választ adó betegeknek lehetőségük lesz a kezelést akár 6 hónapig folytatni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Még nincs toborzás
        • UCLA Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shaun A Hussain, MD
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Gyermekek 3-36 hónapos korig, beleértve
  • A csecsemőkori görcsök klinikai diagnózisa
  • Folyamatos epilepsziás görcsök a megfelelő ACTH és vigabatrin kezelés ellenére.

Kizárási kritériumok:

  • Jelentős, már meglévő szív- és érrendszeri betegség
  • Bármilyen kannabinoid terméknek való kitettség a szűrést követő 14 napon belül
  • A csecsemőkori görcsök bármely másodvonalbeli kezelésének megkezdése vagy dózistitrálása a szűrést megelőző 14 napon belül.
  • Vagális ideg szimulátor beültetése a szűrést követő 14 napon belül
  • A ketogén diéta megkezdése és fenntartása a szűrést követő 3 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fenfluramin kezelés
Nyílt kezelés fenfluraminnal. Az adagot 0,8 mg/ttkg/nap-ra titráljuk, a kezdeti időtartam 21 nap. Azok a betegek, akiknél kedvező a válasz, lehetőségük lesz a kezelést akár 6 hónapig folytatni.
Drog: Fenfluramin
Nyitott címke
Más nevek:
  • Fenfluramin-hidroklorid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elektroklinikai válasz (hatékonyság)
Időkeret: 12 hónap
Azon résztvevők száma, akiknél 21 napos kezelés után megszűntek az epilepsziás görcsök és a hypsarrhythmiák (ha jelen volt a kiinduláskor), az éjszakai video-elektroencephalográfiás (EEG) értékelés és a gondozói rohamnapló alapján.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Számítógépes elektroencefalográfiás válasz (hatékonyság)
Időkeret: 12 hónap
A válasz mediánja és tartománya a valószínűség-súlyozott válaszindex (PWRI) segítségével számszerűsítve, amely a hypsarrhythmia-terhelés új, számítógépes elektroencefalográfiás mérőszáma.
12 hónap
A kezelésből adódó nemkívánatos események előfordulása (Biztonság és tolerálhatóság)
Időkeret: 12 hónap
A kezelés során felmerülő összes nemkívánatos esemény részletes elszámolása, beleértve a klinikailag szignifikáns szívbillentyűvel és/vagy pulmonális hipertóniában szenvedő résztvevők számát, az echokardiográfiával meghatározott módon.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Orange County

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 26.

Első közzététel (Tényleges)

2020. február 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZX008-IS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fenfluramin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel