Tratamiento de espasmos infantiles refractarios con fenfluramina
13 de abril de 2026 actualizado por: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County
Un estudio de fase II de fenfluramina para el tratamiento de espasmos infantiles refractarios
Este es un ensayo clínico de fase II en el que los niños con espasmos infantiles refractarios (también llamados espasmos epilépticos o síndrome de West) serán tratados con fenfluramina para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad.
Se invitará a participar a pacientes con espasmos infantiles que no hayan respondido al tratamiento con vigabatrina y ACTH.
Los participantes del estudio se someterán a un video-EEG inicial, recibirán tratamiento con fenfluramina durante 21 días y luego se someterán a un video-EEG repetido para determinar la eficacia.
Los pacientes con respuesta favorable tendrán la oportunidad de continuar el tratamiento hasta por 6 meses.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Virginia Allhusen, PhD
- Correo electrónico: vallhusen@choc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Kellie Bacon, MPH
- Número de teléfono: 714-509-8972
- Correo electrónico: kellie.bacon@choc.org
Ubicaciones de estudio
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-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Aún no reclutando
- UCLA Health
-
Investigador principal:
- Shaun A Hussain, MD
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Contacto:
- Angela L. Martinez
- Número de teléfono: (310) 206-7630
- Correo electrónico: angelamartinez@mednet.ucla.edu
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Orange County
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Contacto:
- Daniel Shrey, MD
- Correo electrónico: dshrey@choc.org
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Contacto:
- Angelyque Lorenzana
- Número de teléfono: 714-509-8972
- Correo electrónico: alorenzana@choc.org
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 9 meses (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de 3 a 36 meses, inclusive
- Diagnóstico clínico de los espasmos infantiles
- Espasmos epilépticos continuos a pesar del tratamiento adecuado con ACTH y vigabatrina.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad cardiovascular preexistente significativa
- Exposición a cualquier producto cannabinoide dentro de los 14 días posteriores a la selección
- Inicio o titulación de la dosis de cualquier tratamiento de segunda línea para los espasmos infantiles en los 14 días anteriores a la selección.
- Implantación de un simulador de nervio vago dentro de los 14 días posteriores a la selección
- Inicio y mantenimiento de la dieta cetogénica dentro de los 3 meses posteriores a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamiento con fenfluramina
Tratamiento de etiqueta abierta con fenfluramina.
La dosis se ajustará a 0,8 mg/kg/día, durante una duración inicial de 21 días.
Los pacientes con respuesta favorable tendrán la opción de continuar el tratamiento hasta por 6 meses.
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Abierto
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta electroclínica (Eficacia)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de participantes con resolución de espasmos epilépticos e hipsarritmia (si está presente al inicio) después de 21 días de tratamiento, según lo determinado por la evaluación de videoelectroencefalografía (EEG) durante la noche y el diario de convulsiones del cuidador.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta de electroencefalografía computacional (Eficacia)
Periodo de tiempo: 12 meses
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La mediana y el rango de respuesta cuantificados mediante el índice de respuesta ponderada por probabilidad (PWRI), una nueva medida de electroencefalografía computacional de la carga de hipsarritmia.
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12 meses
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (Seguridad y tolerabilidad)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Contabilidad detallada de todos los eventos adversos emergentes del tratamiento, incluido el número de participantes con valvulopatía y/o hipertensión pulmonar clínicamente significativa, según lo determinado por ecocardiografía.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
28 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZX008-IS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .