Tratamento de espasmos infantis refratários com fenfluramina
13 de abril de 2026 atualizado por: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County
Um estudo de fase II de fenfluramina para tratamento de espasmos infantis refratários
Este é um ensaio clínico de fase II no qual crianças com espasmos infantis refratários (também chamados de espasmos epilépticos ou síndrome de West) serão tratadas com fenfluramina, para avaliar eficácia, segurança e tolerabilidade.
Pacientes com espasmos infantis que não responderam ao tratamento com vigabatrina e ACTH serão convidados a participar.
Os participantes do estudo serão submetidos a vídeo-EEG de linha de base, receberão tratamento com fenfluramina por 21 dias e, em seguida, serão submetidos a repetição de vídeo-EEG para determinar a eficácia.
Os pacientes com resposta favorável terão a oportunidade de continuar o tratamento por até 6 meses.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Virginia Allhusen, PhD
- E-mail: vallhusen@choc.org
Estude backup de contato
- Nome: Kellie Bacon, MPH
- Número de telefone: 714-509-8972
- E-mail: kellie.bacon@choc.org
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ainda não está recrutando
- UCLA Health
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Investigador principal:
- Shaun A Hussain, MD
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Contato:
- Angela L. Martinez
- Número de telefone: (310) 206-7630
- E-mail: angelamartinez@mednet.ucla.edu
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Children's Hospital of Orange County
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Contato:
- Daniel Shrey, MD
- E-mail: dshrey@choc.org
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Contato:
- Angelyque Lorenzana
- Número de telefone: 714-509-8972
- E-mail: alorenzana@choc.org
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 9 meses (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças de 3 a 36 meses, inclusive
- Diagnóstico clínico de espasmos infantis
- Espasmos epilépticos contínuos apesar do tratamento adequado com ACTH e vigabatrina.
Critério de exclusão:
- Doença cardiovascular preexistente significativa
- Exposição a qualquer produto canabinóide dentro de 14 dias após a triagem
- Início ou titulação da dose de qualquer tratamento de segunda linha para espasmos infantis nos 14 dias anteriores à triagem.
- Implantação de um simulador de nervo vago dentro de 14 dias após a triagem
- Início e manutenção da dieta cetogênica dentro de 3 meses após a triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamento com fenfluramina
Tratamento aberto com fenfluramina.
A dosagem será titulada para 0,8 mg/kg/dia, por uma duração inicial de 21 dias.
Os pacientes com resposta favorável terão a opção de continuar o tratamento por até 6 meses.
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Rótulo aberto
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta eletroclínica (eficácia)
Prazo: 12 meses
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Número de participantes com resolução de espasmos epilépticos e hipsarritmia (se presente na linha de base) após 21 dias de tratamento, conforme determinado pela avaliação noturna de videoeletroencefalografia (EEG) e diário de convulsão do cuidador.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta de eletroencefalografia computacional (eficácia)
Prazo: 12 meses
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Mediana e intervalo de resposta quantificados usando o índice de resposta ponderada pela probabilidade (PWRI), uma nova medida de eletroencefalografia computacional da carga de hipsarritmia.
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12 meses
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança e tolerabilidade)
Prazo: 12 meses
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Contagem detalhada de todos os eventos adversos emergentes do tratamento, incluindo o número de participantes com valvulopatia clinicamente significativa e/ou hipertensão pulmonar, conforme determinado por ecocardiografia.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
28 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZX008-IS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .