Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Tratamento de espasmos infantis refratários com fenfluramina

5 de fevereiro de 2024 atualizado por: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County

Um estudo de fase II de fenfluramina para tratamento de espasmos infantis refratários

Este é um ensaio clínico de fase II no qual crianças com espasmos infantis refratários (também chamados de espasmos epilépticos ou síndrome de West) serão tratadas com fenfluramina, para avaliar eficácia, segurança e tolerabilidade. Pacientes com espasmos infantis que não responderam ao tratamento com vigabatrina e ACTH serão convidados a participar. Os participantes do estudo serão submetidos a vídeo-EEG de linha de base, receberão tratamento com fenfluramina por 21 dias e, em seguida, serão submetidos a repetição de vídeo-EEG para determinar a eficácia. Os pacientes com resposta favorável terão a oportunidade de continuar o tratamento por até 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ainda não está recrutando
        • UCLA Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shaun A Hussain, MD
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças de 3 a 36 meses, inclusive
  • Diagnóstico clínico de espasmos infantis
  • Espasmos epilépticos contínuos apesar do tratamento adequado com ACTH e vigabatrina.

Critério de exclusão:

  • Doença cardiovascular preexistente significativa
  • Exposição a qualquer produto canabinóide dentro de 14 dias após a triagem
  • Início ou titulação da dose de qualquer tratamento de segunda linha para espasmos infantis nos 14 dias anteriores à triagem.
  • Implantação de um simulador de nervo vago dentro de 14 dias após a triagem
  • Início e manutenção da dieta cetogênica dentro de 3 meses após a triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento com fenfluramina
Tratamento aberto com fenfluramina. A dosagem será titulada para 0,8 mg/kg/dia, por uma duração inicial de 21 dias. Os pacientes com resposta favorável terão a opção de continuar o tratamento por até 6 meses.
Medicamento: Fenfluramina
Rótulo aberto
Outros nomes:
  • Cloridrato de Fenfluramina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta eletroclínica (eficácia)
Prazo: 12 meses
Número de participantes com resolução de espasmos epilépticos e hipsarritmia (se presente na linha de base) após 21 dias de tratamento, conforme determinado pela avaliação noturna de videoeletroencefalografia (EEG) e diário de convulsão do cuidador.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta de eletroencefalografia computacional (eficácia)
Prazo: 12 meses
Mediana e intervalo de resposta quantificados usando o índice de resposta ponderada pela probabilidade (PWRI), uma nova medida de eletroencefalografia computacional da carga de hipsarritmia.
12 meses
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança e tolerabilidade)
Prazo: 12 meses
Contagem detalhada de todos os eventos adversos emergentes do tratamento, incluindo o número de participantes com valvulopatia clinicamente significativa e/ou hipertensão pulmonar, conforme determinado por ecocardiografia.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Orange County

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

28 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

7 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZX008-IS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Espasmo Infantil

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Norway

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever