Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van refractaire infantiele spasmen met fenfluramine

13 april 2026 bijgewerkt door: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County

Een fase II-studie van fenfluramine voor de behandeling van refractaire infantiele spasmen

Dit is een klinische fase II-studie waarin kinderen met refractaire infantiele spasmen (ook wel epileptische spasmen of West-syndroom genoemd) zullen worden behandeld met fenfluramine om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren. Patiënten met infantiele spasmen die niet hebben gereageerd op behandeling met vigabatrine en ACTH zullen we uitnodigen om deel te nemen. Deelnemers aan de studie ondergaan basislijn video-EEG, worden gedurende 21 dagen behandeld met fenfluramine en ondergaan vervolgens herhaalde video-EEG om de effectiviteit te bepalen. Patiënten met een gunstige respons krijgen de mogelijkheid om de behandeling tot 6 maanden voort te zetten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Nog niet aan het werven
        • UCLA Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shaun A Hussain, MD
        • Contact:
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 9 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen van 3 tot en met 36 maanden
  • Klinische diagnose van infantiele spasmen
  • Voortdurende epileptische spasmen ondanks adequate behandeling met ACTH en vigabatrine.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanzienlijke reeds bestaande hart- en vaatziekten
  • Blootstelling aan een cannabinoïdeproduct binnen 14 dagen na screening
  • Start of dosistitratie van een tweedelijnsbehandeling voor infantiele spasmen in de 14 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Implantatie van een vagale zenuwsimulator binnen 14 dagen na screening
  • Start en handhaving van het ketogene dieet binnen 3 maanden na screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fenfluramine behandeling
Open-labelbehandeling met fenfluramine. De dosering wordt getitreerd tot 0,8 mg/kg/dag, voor een initiële duur van 21 dagen. Patiënten met een gunstige respons hebben de mogelijkheid om de behandeling tot 6 maanden voort te zetten.
Geneesmiddel: Fenfluramine
Open label
Andere namen:
  • Fenfluraminehydrochloride

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Elektroklinische respons (werkzaamheid)
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal deelnemers met resolutie van epileptische spasmen en hypsarrhythmie (indien aanwezig bij baseline) na 21 dagen behandeling, zoals bepaald door nachtelijke video-elektro-encefalografie (EEG)-evaluatie en verzorger-dagboek voor aanvallen.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Computationele elektro-encefalografische respons (werkzaamheid)
Tijdsspanne: 12 maanden
Mediaan en responsbereik gekwantificeerd met behulp van de waarschijnlijkheidsgewogen responsindex (PWRI), een nieuwe computationele elektro-encefalografische maatstaf voor hypsarrhythmia-belasting.
12 maanden
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (Veiligheid en verdraagbaarheid)
Tijdsspanne: 12 maanden
Gedetailleerde boekhouding van alle tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, inclusief het aantal deelnemers met klinisch significante valvulopathie en/of pulmonale hypertensie, zoals bepaald door echocardiografie.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZX008-IS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren