Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba refrakterních kojeneckých spazmů fenfluraminem

5. února 2024 aktualizováno: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County

Studie fáze II fenfluraminu pro léčbu refrakterních kojeneckých spazmů

Toto je klinická studie fáze II, ve které budou děti s refrakterními infantilními křečemi (také nazývanými epileptické křeče nebo Westův syndrom) léčeny fenfluraminem, aby se vyhodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost. Pacienti s infantilními spasmy, kteří nereagovali na léčbu vigabatrinem a ACTH, budeme pozváni k účasti. Účastníci studie podstoupí základní video-EEG, dostanou léčbu fenfluraminem po dobu 21 dnů a poté podstoupí opakované video-EEG ke stanovení účinnosti. Pacienti s příznivou odpovědí budou mít možnost pokračovat v léčbě po dobu až 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Zatím nenabíráme
        • UCLA Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shaun A Hussain, MD
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti od 3 do 36 měsíců včetně
  • Klinická diagnostika infantilních spazmů
  • Pokračující epileptické křeče navzdory adekvátní léčbě ACTH a vigabatrinem.

Kritéria vyloučení:

  • Preexistující významné kardiovaskulární onemocnění
  • Expozice jakémukoli kanabinoidnímu produktu do 14 dnů od screeningu
  • Zahájení nebo titrace dávky jakékoli léčby druhé linie pro infantilní křeče během 14 dnů před screeningem.
  • Implantace simulátoru vagového nervu do 14 dnů od screeningu
  • Zahájení a udržení ketogenní diety do 3 měsíců od screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba fenfluraminem
Otevřená léčba fenfluraminem. Dávka bude titrována na 0,8 mg/kg/den po počáteční dobu 21 dnů. Pacienti s příznivou odpovědí budou mít možnost pokračovat v léčbě po dobu až 6 měsíců.
Lék: Fenfluramin
Otevřený
Ostatní jména:
  • Fenfluramin hydrochlorid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Elektroklinická odezva (Účinnost)
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků s vymizením epileptických křečí a hypsarytmie (pokud byla přítomna na začátku) po 21 dnech léčby, jak bylo stanoveno vyhodnocením noční video-elektroencefalografie (EEG) a deníkem o záchvatech pečovatele.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počítačová elektroencefalografická odezva (Účinnost)
Časové okno: 12 měsíců
Medián a rozsah odpovědi kvantifikované pomocí pravděpodobnostně váženého indexu odpovědi (PWRI), nového měření zátěže hypsarytmií pomocí výpočetní elektroencefalografie.
12 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (Bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 12 měsíců
Podrobné vyhodnocení všech nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, včetně počtu účastníků s klinicky významnou valvulopatií a/nebo plicní hypertenzí, jak bylo stanoveno echokardiografií.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Orange County

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZX008-IS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infantilní křeče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit