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Traitement des spasmes infantiles réfractaires avec la fenfluramine

5 février 2024 mis à jour par: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County

Une étude de phase II sur la fenfluramine pour le traitement des spasmes infantiles réfractaires

Il s'agit d'un essai clinique de phase II dans lequel des enfants atteints de spasmes infantiles réfractaires (également appelés spasmes épileptiques ou syndrome de West) seront traités avec de la fenfluramine, afin d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité. Les patients souffrant de spasmes infantiles qui n'ont pas répondu au traitement par la vigabatrine et l'ACTH seront invités à participer. Les participants à l'étude subiront une vidéo-EEG de base, recevront un traitement avec de la fenfluramine pendant 21 jours, puis subiront une vidéo-EEG répétée pour déterminer l'efficacité. Les patients ayant une réponse favorable auront la possibilité de poursuivre le traitement jusqu'à 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Angelyque Lorenzana, MA
  • Numéro de téléphone: 714-509-8972
  • E-mail: alorenzana@choc.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Pas encore de recrutement
        • UCLA Health
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shaun A Hussain, MD
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants de 3 à 36 mois inclus
  • Diagnostic clinique des spasmes infantiles
  • Spasmes épileptiques persistants malgré un traitement adéquat par ACTH et vigabatrine.

Critère d'exclusion:

  • Maladie cardiovasculaire préexistante importante
  • Exposition à tout produit cannabinoïde dans les 14 jours suivant le dépistage
  • Initiation ou ajustement de la dose de tout traitement de deuxième intention des spasmes infantiles dans les 14 jours précédant le dépistage.
  • Implantation d'un simulateur de nerf vague dans les 14 jours suivant le dépistage
  • Initiation et maintien du régime cétogène dans les 3 mois suivant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement fenfluramine
Traitement en ouvert à la fenfluramine. La posologie sera titrée à 0,8 mg/kg/jour, pour une durée initiale de 21 jours. Les patients ayant une réponse favorable auront la possibilité de poursuivre le traitement jusqu'à 6 mois.
Médicament: Fenfluramine
Étiquette ouverte
Autres noms:
  • Chlorhydrate de fenfluramine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse électroclinique (Efficacité)
Délai: 12 mois
Nombre de participants présentant une résolution des spasmes épileptiques et de l'hypsarythmie (si présents au départ) après 21 jours de traitement, tel que déterminé par l'évaluation vidéo-électroencéphalographique (EEG) nocturne et le journal des crises du soignant.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse électroencéphalographique computationnelle (Efficacité)
Délai: 12 mois
Médiane et plage de réponse quantifiées à l'aide de l'indice de réponse pondéré en fonction des probabilités (PWRI), une nouvelle mesure d'électroencéphalographie computationnelle du fardeau de l'hypsarythmie.
12 mois
Incidence des événements indésirables liés au traitement (innocuité et tolérabilité)
Délai: 12 mois
Comptabilisation détaillée de tous les événements indésirables liés au traitement, y compris le nombre de participants atteints de valvulopathie et/ou d'hypertension pulmonaire cliniquement significative, tel que déterminé par échocardiographie.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Orange County

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2020

Première publication (Réel)

28 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

7 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZX008-IS

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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