Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av refraktära infantila spasmer med fenfluramin

13 april 2026 uppdaterad av: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County

En fas II-studie av fenfluramin för behandling av refraktära infantila spasmer

Detta är en klinisk fas II-studie där barn med refraktära infantila spasmer (även kallade epileptiska spasmer eller West syndrom) kommer att behandlas med fenfluramin för att utvärdera effekt, säkerhet och tolerabilitet. Patienter med infantila spasmer som inte har svarat på behandling med vigabatrin och ACTH kommer vi att bjudas in att delta. Studiedeltagare kommer att genomgå baslinjevideo-EEG, få behandling med fenfluramin i 21 dagar och sedan genomgå upprepad video-EEG för att fastställa effektiviteten. Patienter med gynnsamt svar kommer att ha möjlighet att fortsätta behandlingen i upp till 6 månader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Har inte rekryterat ännu
        • UCLA Health
        • Huvudutredare:
          • Shaun A Hussain, MD
        • Kontakt:
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 9 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn i åldrarna 3 till 36 månader, inklusive
  • Klinisk diagnos av infantila spasmer
  • Fortsatta epileptiska spasmer trots adekvat behandling med ACTH och vigabatrin.

Exklusions kriterier:

  • Betydande redan existerande hjärt-kärlsjukdom
  • Exponering för någon cannabinoidprodukt inom 14 dagar efter screening
  • Initiering eller dostitrering av andrahandsbehandling för infantila spasmer under de 14 dagarna före screening.
  • Implantation av en vagalnervsimulator inom 14 dagar efter screening
  • Initiering och underhåll av den ketogena kosten inom 3 månader efter screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fenfluraminbehandling
Open label-behandling med fenfluramin. Dosen kommer att titreras till 0,8 mg/kg/dag, under en initial varaktighet på 21 dagar. Patienter med gynnsamt svar kommer att ha möjlighet att fortsätta behandlingen i upp till 6 månader.
Läkemedel: Fenfluramin
Öppen etikett
Andra namn:
  • Fenfluraminhydroklorid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Elektroklinisk respons (effektivitet)
Tidsram: 12 månader
Antal deltagare med upplösning av epileptiska spasmer och hypsarrytmi (om närvarande vid baslinjen) efter 21 dagars behandling, som bestämts genom videoelektroencefalografi (EEG) över natten och anfallsdagbok för vårdgivaren.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beräkningselektroencefalografisvar (effektivitet)
Tidsram: 12 månader
Median och svarsintervall kvantifieras med hjälp av det sannolikhetsviktade svarsindexet (PWRI), ett nytt beräkningselektroencefalografimått på hypsarrhytmibelastning.
12 månader
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (säkerhet och tolerabilitet)
Tidsram: 12 månader
Detaljerad redovisning av alla behandlingsuppkomna biverkningar, inklusive antal deltagare med kliniskt signifikant valvulopati och/eller pulmonell hypertoni, som fastställts med ekokardiografi.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Utredare

  • Huvudutredare: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2020

Första postat (Faktisk)

28 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZX008-IS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera