Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af refraktære infantile spasmer med fenfluramin

13. april 2026 opdateret af: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County

Et fase II-studie af fenfluramin til behandling af refraktære infantile spasmer

Dette er et fase II klinisk forsøg, hvor børn med refraktære infantile spasmer (også kaldet epileptiske spasmer eller West syndrom) vil blive behandlet med fenfluramin for at evaluere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet. Patienter med infantile spasmer, der ikke har reageret på behandling med vigabatrin og ACTH, vil vi blive inviteret til at deltage. Studiedeltagere vil gennemgå baseline video-EEG, modtage behandling med fenfluramin i 21 dage og derefter gennemgå gentaget video-EEG for at bestemme effektiviteten. Patienter med gunstig respons vil have mulighed for at fortsætte behandlingen i op til 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UCLA Health
        • Ledende efterforsker:
          • Shaun A Hussain, MD
        • Kontakt:
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 5 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen 3 til 36 måneder inklusive
  • Klinisk diagnose af infantile spasmer
  • Fortsatte epileptiske spasmer trods tilstrækkelig behandling med ACTH og vigabatrin.

Ekskluderingskriterier:

  • Betydelig allerede eksisterende hjerte-kar-sygdom
  • Eksponering for ethvert cannabinoidprodukt inden for 14 dage efter screening
  • Påbegyndelse eller dosistitrering af enhver andenlinjebehandling for infantile spasmer i de 14 dage før screening.
  • Implantation af en vagusnervesimulator inden for 14 dage efter screening
  • Påbegyndelse og vedligeholdelse af den ketogene diæt inden for 3 måneder efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fenfluramin behandling
Open label behandling med fenfluramin. Dosis vil blive titreret til 0,8 mg/kg/dag i en initial varighed på 21 dage. Patienter med gunstig respons vil have mulighed for at fortsætte behandlingen i op til 6 måneder.
Medicin: Fenfluramin
Åbent label
Andre navne:
  • Fenfluraminhydrochlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Elektroklinisk respons (effektivitet)
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med opløsning af epileptiske spasmer og hypsarrhytmi (hvis til stede ved baseline) efter 21 dages behandling, som bestemt ved natten over video-elektroencefalografi (EEG) evaluering og omsorgspersonens anfaldsdagbog.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Computational elektroencefalografi respons (effektivitet)
Tidsramme: 12 måneder
Median og responsområde kvantificeret ved hjælp af det sandsynlighedsvægtede responsindeks (PWRI), et nyt beregningsmæssigt elektroencefalografimål for hypsarrhytmibyrde.
12 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser ved behandling (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: 12 måneder
Detaljeret redegørelse for alle behandlingsfremkomne bivirkninger, herunder antallet af deltagere med klinisk signifikant valvulopati og/eller pulmonal hypertension, som bestemt ved ekkokardiografi.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Orange County

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

28. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZX008-IS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantil spasme

Kliniske forsøg med Fenfluramin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner