Лечение рефрактерных инфантильных спазмов фенфлурамином
5 февраля 2024 г. обновлено: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County
Исследование фазы II фенфлурамина для лечения рефрактерных инфантильных спазмов
Это клиническое исследование фазы II, в котором детей с рефрактерными инфантильными спазмами (также называемыми эпилептическими спазмами или синдромом Веста) будут лечить фенфлурамином для оценки эффективности, безопасности и переносимости.
К участию будут приглашены пациенты с инфантильными спазмами, не ответившие на лечение вигабатрином и АКТГ.
Участники исследования пройдут базовую видео-ЭЭГ, получат лечение фенфлурамином в течение 21 дня, а затем повторно пройдут видео-ЭЭГ для определения эффективности.
Пациенты с благоприятным ответом будут иметь возможность продолжать лечение до 6 месяцев.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Angelyque Lorenzana, MA
- Номер телефона: 714-509-8972
- Электронная почта: alorenzana@choc.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Virginia Allhusen, PhD
- Электронная почта: vallhusen@choc.org
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Еще не набирают
- UCLA Health
-
Контакт:
- Angela L. Martinez
- Номер телефона: 310-206-7630
- Электронная почта: angelamartinez@mednet.ucla.edu
-
Главный следователь:
- Shaun A Hussain, MD
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Orange County
-
Контакт:
- Daniel Shrey, MD
- Электронная почта: dshrey@choc.org
-
Контакт:
- Angelyque Lorenzana
- Номер телефона: 714-509-8972
- Электронная почта: alorenzana@choc.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 1 год (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Дети в возрасте от 3 до 36 месяцев включительно
- Клиническая диагностика инфантильных спазмов
- Продолжающиеся эпилептические спазмы, несмотря на адекватное лечение АКТГ и вигабатрин.
Критерий исключения:
- Значительное ранее существовавшее сердечно-сосудистое заболевание
- Воздействие любого каннабиноидного продукта в течение 14 дней после скрининга
- Начало или титрование дозы любого препарата второй линии для лечения инфантильных спазмов за 14 дней до скрининга.
- Имплантация симулятора блуждающего нерва в течение 14 дней после скрининга
- Начало и поддержание кетогенной диеты в течение 3 месяцев после скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечение фенфлурамином
Открытое лечение фенфлурамином.
Дозировка будет титроваться до 0,8 мг/кг/день в течение начального периода в 21 день.
Пациенты с благоприятным ответом будут иметь возможность продолжить лечение до 6 месяцев.
|
Открой надпись
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Электроклинический ответ (Эффективность)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Количество участников с исчезновением эпилептических спазмов и гипсаритмии (если они присутствовали на исходном уровне) после 21 дня лечения, согласно оценке ночной видеоэлектроэнцефалографии (ЭЭГ) и дневнику припадков лица, осуществляющего уход.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ компьютерной электроэнцефалографии (эффективность)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Медиана и диапазон ответа определены количественно с использованием индекса ответа, взвешенного по вероятности (PWRI), новой вычислительной электроэнцефалографической меры бремени гипсаритмии.
|
12 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (безопасность и переносимость)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Подробный учет всех нежелательных явлений, возникших на фоне лечения, включая количество участников с клинически значимой вальвулопатией и/или легочной гипертензией по данным эхокардиографии.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 февраля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 февраля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 февраля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
7 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Эпилепсия генерализованная
- Эпилептические синдромы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные проявления
- Эпилепсия
- Судороги, инфантильные
- Спазм
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы захвата нейротрансмиттеров
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агенты серотонина
- Селективные ингибиторы обратного захвата серотонина
- Фенфлурамин
Другие идентификационные номера исследования
- ZX008-IS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .