Behandling av ildfaste infantile spasmer med fenfluramin
13. april 2026 oppdatert av: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County
En fase II-studie av fenfluramin for behandling av ildfaste infantile spasmer
Dette er en fase II klinisk studie der barn med refraktære infantile spasmer (også kalt epileptiske spasmer eller West syndrom) vil bli behandlet med fenfluramin for å evaluere effekt, sikkerhet og toleranse.
Pasienter med infantile spasmer som ikke har respondert på behandling med vigabatrin og ACTH vil vi bli invitert til å delta.
Studiedeltakere vil gjennomgå baseline video-EEG, motta behandling med fenfluramin i 21 dager, og deretter gjenta video-EEG for å bestemme effektiviteten.
Pasienter med gunstig respons vil ha mulighet til å fortsette behandlingen i inntil 6 måneder.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Virginia Allhusen, PhD
- E-post: vallhusen@choc.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Kellie Bacon, MPH
- Telefonnummer: 714-509-8972
- E-post: kellie.bacon@choc.org
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Har ikke rekruttert ennå
- UCLA Health
-
Hovedetterforsker:
- Shaun A Hussain, MD
-
Ta kontakt med:
- Angela L. Martinez
- Telefonnummer: (310) 206-7630
- E-post: angelamartinez@mednet.ucla.edu
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County
-
Ta kontakt med:
- Daniel Shrey, MD
- E-post: dshrey@choc.org
-
Ta kontakt med:
- Angelyque Lorenzana
- Telefonnummer: 714-509-8972
- E-post: alorenzana@choc.org
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 9 måneder (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn i alderen 3 til 36 måneder, inkludert
- Klinisk diagnose av infantile spasmer
- Fortsatte epileptiske spasmer til tross for adekvat behandling med ACTH og vigabatrin.
Ekskluderingskriterier:
- Betydelig tidligere kardiovaskulær sykdom
- Eksponering for ethvert cannabinoidprodukt innen 14 dager etter screening
- Oppstart eller dosetitrering av annenlinjebehandling for infantile spasmer i løpet av 14 dager før screening.
- Implantasjon av en vagusnervesimulator innen 14 dager etter screening
- Start og vedlikehold av den ketogene dietten innen 3 måneder etter screening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fenfluramin behandling
Åpen behandling med fenfluramin.
Doseringen vil bli titrert til 0,8 mg/kg/dag, for en initial varighet på 21 dager.
Pasienter med gunstig respons vil ha mulighet til å fortsette behandlingen i inntil 6 måneder.
|
Åpen etikett
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Elektroklinisk respons (effektivitet)
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall deltakere med oppløsning av epileptiske spasmer og hypsarrhythmia (hvis tilstede ved baseline) etter 21 dagers behandling, bestemt ved nattens video-elektroencefalografi (EEG) evaluering og omsorgspersonens anfallsdagbok.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beregningsmessig elektroencefalografirespons (effektivitet)
Tidsramme: 12 måneder
|
Median og rekkevidde av respons kvantifisert ved hjelp av sannsynlighetsvektet responsindeks (PWRI), et nytt beregningsmessig elektroencefalografimål for hypsarrhytmibyrde.
|
12 måneder
|
|
Forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling (sikkerhet og toleranse)
Tidsramme: 12 måneder
|
Detaljert regnskap for alle behandlingsfremkomne bivirkninger, inkludert antall deltakere med klinisk signifikant valvulopati og/eller pulmonal hypertensjon, bestemt ved ekkokardiografi.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. februar 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2020
Først lagt ut (Faktiske)
28. februar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ZX008-IS
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .