Trattamento degli spasmi infantili refrattari con fenfluramina
13 aprile 2026 aggiornato da: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County
Uno studio di fase II sulla fenfluramina per il trattamento degli spasmi infantili refrattari
Questo è uno studio clinico di fase II in cui i bambini con spasmi infantili refrattari (chiamati anche spasmi epilettici o sindrome di West) saranno trattati con fenfluramina, per valutarne l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità.
Saremo invitati a partecipare pazienti con spasmi infantili che non hanno risposto al trattamento con vigabatrin e ACTH.
I partecipanti allo studio saranno sottoposti a video-EEG di base, riceveranno un trattamento con fenfluramina per 21 giorni e quindi si sottoporranno a ripetere video-EEG per determinare l'efficacia.
I pazienti con risposta favorevole avranno l'opportunità di continuare il trattamento fino a 6 mesi.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Virginia Allhusen, PhD
- Email: vallhusen@choc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Kellie Bacon, MPH
- Numero di telefono: 714-509-8972
- Email: kellie.bacon@choc.org
Luoghi di studio
-
-
California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Non ancora reclutamento
- UCLA Health
-
Investigatore principale:
- Shaun A Hussain, MD
-
Contatto:
- Angela L. Martinez
- Numero di telefono: (310) 206-7630
- Email: angelamartinez@mednet.ucla.edu
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Children's Hospital of Orange County
-
Contatto:
- Daniel Shrey, MD
- Email: dshrey@choc.org
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Contatto:
- Angelyque Lorenzana
- Numero di telefono: 714-509-8972
- Email: alorenzana@choc.org
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 5 mesi (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini dai 3 ai 36 mesi compresi
- Diagnosi clinica degli spasmi infantili
- Spasmi epilettici continuati nonostante un adeguato trattamento con ACTH e vigabatrin.
Criteri di esclusione:
- Significativa malattia cardiovascolare preesistente
- Esposizione a qualsiasi prodotto cannabinoide entro 14 giorni dallo screening
- Inizio o titolazione della dose di qualsiasi trattamento di seconda linea per spasmi infantili nei 14 giorni precedenti lo screening.
- Impianto di un simulatore del nervo vagale entro 14 giorni dallo screening
- Inizio e mantenimento della dieta chetogenica entro 3 mesi dallo screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Trattamento con fenfluramina
Trattamento in aperto con fenfluramina.
Il dosaggio sarà titolato a 0,8 mg/kg/giorno, per una durata iniziale di 21 giorni.
I pazienti con risposta favorevole avranno la possibilità di continuare il trattamento fino a 6 mesi.
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Etichetta aperta
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta elettroclinica (efficacia)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Numero di partecipanti con risoluzione di spasmi epilettici e ipsaritmia (se presenti al basale) dopo 21 giorni di trattamento, come determinato dalla valutazione notturna della video-elettroencefalografia (EEG) e dal diario delle crisi del caregiver.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta dell'elettroencefalografia computazionale (efficacia)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Mediana e intervallo di risposta quantificati utilizzando l'indice di risposta ponderato in base alla probabilità (PWRI), una nuova misura elettroencefalografica computazionale del carico di ipsaritmia.
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12 mesi
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Incidenza di eventi avversi emersi dal trattamento (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Rendicontazione dettagliata di tutti gli eventi avversi emersi dal trattamento, incluso il numero di partecipanti con valvulopatia clinicamente significativa e/o ipertensione polmonare, come determinato dall'ecocardiografia.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 giugno 2023
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 febbraio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 febbraio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
28 febbraio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZX008-IS
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .