Refractory Infantiile Spasms hoito fenfluramiinilla
maanantai 13. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Daniel Shrey, Children's Hospital of Orange County
Fenfluramiinin vaiheen II tutkimus tulenkestävän infantiilin kouristuksen hoitoon
Tämä on vaiheen II kliininen tutkimus, jossa lapsia, joilla on tulenkestäviä infantiileja kouristuksia (kutsutaan myös epileptiseksi kouristukseksi tai Westin oireyhtymäksi), hoidetaan fenfluramiinilla tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi.
Potilaat, joilla on infantiileja kouristuksia, jotka eivät ole reagoineet vigabatriini- ja ACTH-hoitoon, kutsutaan osallistumaan.
Tutkimukseen osallistuneille tehdään perusvideo-EEG, he saavat fenfluramiinihoitoa 21 päivän ajan ja sitten heille suoritetaan uusi video-EEG tehokkuuden määrittämiseksi.
Potilailla, joilla on myönteinen vaste, on mahdollisuus jatkaa hoitoa jopa 6 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Virginia Allhusen, PhD
- Sähköposti: vallhusen@choc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Kellie Bacon, MPH
- Puhelinnumero: 714-509-8972
- Sähköposti: kellie.bacon@choc.org
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Ei vielä rekrytointia
- UCLA Health
-
Päätutkija:
- Shaun A Hussain, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Angela L. Martinez
- Puhelinnumero: (310) 206-7630
- Sähköposti: angelamartinez@mednet.ucla.edu
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Orange County
-
Ottaa yhteyttä:
- Daniel Shrey, MD
- Sähköposti: dshrey@choc.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Angelyque Lorenzana
- Puhelinnumero: 714-509-8972
- Sähköposti: alorenzana@choc.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 9 kuukautta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset 3-36 kuukauden ikäiset mukaan lukien
- Infantiilisten kouristusten kliininen diagnoosi
- Epileptiset kouristukset jatkuvat riittävästä ACTH- ja vigabatriinihoidosta huolimatta.
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävä aiempi sydän- ja verisuonisairaus
- Altistuminen mille tahansa kannabinoidituotteelle 14 päivän sisällä seulonnasta
- Toisen linjan infantiilien kouristusten hoito aloitetaan tai annostitrataan 14 päivän aikana ennen seulontaa.
- Vagaalhermosimulaattorin istutus 14 päivän sisällä seulonnasta
- Ketogeenisen ruokavalion aloittaminen ja ylläpito 3 kuukauden sisällä seulonnasta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fenfluramiinihoito
Avoin etikettihoito fenfluramiinilla.
Annostus titrataan tasolle 0,8 mg/kg/vrk, aluksi 21 päivän ajan.
Potilailla, joilla on myönteinen vaste, on mahdollisuus jatkaa hoitoa jopa 6 kuukautta.
|
Avoin etiketti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elektrokliininen vaste (tehokkuus)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Osallistujien määrä, joiden epileptiset kouristukset ja hypsarrytmia (jos niitä oli lähtötilanteessa) hävinneet 21 päivän hoidon jälkeen, määritettynä yön yli tapahtuvan videoelektroenkefalografian (EEG) arvioinnin ja hoitajan kohtauspäiväkirjan perusteella.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laskennallinen elektroenkefalografiavaste (tehokkuus)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vasteen mediaani ja vaihteluväli kvantitoidaan käyttämällä todennäköisyyspainotettua vasteindeksiä (PWRI), joka on uusi laskennallinen elektroenkefalografia mittaamaan hypsarrytmiataakkaa.
|
12 kuukautta
|
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus (Turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Yksityiskohtainen selvitys kaikista hoitoon liittyvistä haittatapahtumista, mukaan lukien niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävä läppähäiriö ja/tai keuhkoverenpainetauti, joka on määritetty kaikukardiografialla.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Daniel Shrey, MD, Children's Hospital of Orange County
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 16. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 28. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZX008-IS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .