补充牛磺酸可改善地中海贫血性铁超载心肌病 (TICATS)
2023年9月30日 更新者：Kevin H.M. Kuo, MD, MSc, FRCPC、University Health Network, Toronto
补充牛磺酸可改善地中海贫血性铁超载心肌病（TICATS 研究）
假设：牛磺酸与标准铁螯合疗法相结合，在减少 β-地中海贫血患者的心脏铁过载、氧化应激和心脏损伤方面比单独使用螯合疗法更有效。
方案：将招募 60 名接受地拉罗司铁螯合疗法的输血依赖性 β-地中海贫血受试者，并以 1:1 的比例随机分配至 (1) 安慰剂和继续铁螯合疗法或 (2) 铁螯合疗法加牛磺酸的组合。 输血和安全访问将每月安排一次，每三个月进行一次临床/生化评估访问。 牛磺酸联合标准螯合疗法的疗效将在基线和治疗后 12 个月通过心脏 T2*MRI 和心脏功能进行评估。 招聘期预计为自启动之日起 12 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Anneliesse Justiniano
- 电话号码：6729 416-340-4800
- 邮箱：anneliesse.justiniano@uhn.ca
研究联系人备份
- 姓名：Red blood Cell Disorders Clinical Trials Program
- 邮箱：rbcd.clinicaltrials@uhn.ca
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- 招聘中
- University Health Network
-
首席研究员：
- Kevin Kuo, MD, MSc, FRCPC
-
接触：
- Anneliesse Justiniano
- 电话号码：+1-416-715-6485
- 邮箱：RBCD.clinicaltrials@uhn.ca
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
参与者纳入标准
满足以下所有条件的参与者将有资格进入研究：
- 在 TGH 的红细胞诊所接受输血依赖性地中海贫血的诊断
- 年满 18 岁
- 服用稳定剂量的铁螯合剂超过 30 天。 研究中允许联合铁螯合方案
- 随机分组前 3 个月内测量的心脏 MRI T2* ≥8ms。
- 在随机分组前 3 个月内通过心脏 MRI 测量的保留左心室射血分数 (LVEF) >50%。
参与者排除标准
符合以下任何条件的参与者将被排除在研究之外：
- 在过去 12 个月内输血超过 16 次或预计在研究期间进行 3 周输血计划的人
- 筛选时血清铁蛋白 < 500 ng/mL
- 随机分组前 3 个月内通过肝脏 R2 MRI (FerriScan) 测量的肝脏铁浓度 > 40 mg/g dw
- 研究者认为与充血性心力衰竭一致的体征和症状
- 作为医学审查、身体检查或筛选调查的结果，研究者认为受试者不适合研究。
- 无固定地址
- MRI 一般禁忌症的间隔出现。
- 在预期的随机化日期后 30 天内服用另一种研究产品
- 目前怀孕或计划在研究期间怀孕的女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：牛磺酸
每天四次 675 毫克牛磺酸
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每天四次 675 毫克牛磺酸
|
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安慰剂比较：安慰剂
每天四次安慰剂
|
每天四次安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
心脏铁过载
大体时间：12个月
|
牛磺酸和标准螯合疗法组之间比率（第 1 年的 T2*）/（基线时的 T2*）的差异
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
左心室射血分数
大体时间：12个月
|
牛磺酸和标准螯合疗法组之间 LVEF 的差异
|
12个月
|
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血牛磺酸水平
大体时间：12个月
|
牛磺酸和标准螯合疗法组之间血牛磺酸水平的差异
|
12个月
|
|
C反应蛋白
大体时间：12个月
|
牛磺酸和标准螯合疗法组之间 CRP 的差异
|
12个月
|
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白细胞介素6
大体时间：12个月
|
牛磺酸和标准螯合治疗组之间 IL-6 的差异
|
12个月
|
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血浆丙二醛
大体时间：12个月
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牛磺酸和标准螯合疗法组血浆 MDA 的差异
|
12个月
|
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还原型谷胱甘肽
大体时间：12个月
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牛磺酸和标准螯合疗法组之间 GSH 的差异
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月1日
初级完成 (估计的)
2024年10月31日
研究完成 (估计的)
2025年10月31日
研究注册日期
首次提交
2020年2月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月28日
首次发布 (实际的)
2020年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月30日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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