Thalassemisk järnöverbelastning Kardiomyopati förbättras av taurintillskott (TICATS)
Thalassemisk järnöverbelastningskardiomyopati förbättras av taurintillskott (TICATS-studie)
Hypotes: Taurin, i kombination med standardbehandling med järnkelatbehandling, är effektivare än enbart kelatbehandling för att minska hjärtöverskott av järn, oxidativ stress och hjärtskador vid β-thalassemi.
Protokoll: Sextio försökspersoner med transfusionsberoende β-thalassemi som får deferasirox järnkelatbehandling kommer att rekryteras och randomiseras i ett 1:1-förhållande till antingen (1) placebo och fortsättning av deras järnkelering eller (2) en kombination av järnkelering plus taurin. Transfusions- och säkerhetsbesök kommer att schemaläggas månadsvis med kliniska/biokemiska bedömningsbesök var tredje månad. Effekten av taurin i kombination med standardbehandling med kelatbehandling kommer att bedömas vid baslinjen och 12 månader efter behandling med både hjärt-T2*MRI och hjärtfunktion. Rekryteringsperioden beräknas vara 12 månader från start.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Anneliesse Justiniano
- Telefonnummer: 6729 416-340-4800
- E-post: anneliesse.justiniano@uhn.ca
Studera Kontakt Backup
- Namn: Red blood Cell Disorders Clinical Trials Program
- E-post: rbcd.clinicaltrials@uhn.ca
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Rekrytering
- University Health Network
-
Huvudutredare:
- Kevin Kuo, MD, MSc, FRCPC
-
Kontakt:
- Anneliesse Justiniano
- Telefonnummer: +1-416-715-6485
- E-post: RBCD.clinicaltrials@uhn.ca
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier för deltagare
Deltagare som uppfyller alla följande kriterier kommer att kvalificera sig för inträde i studien:
- Diagnos av transfusionsberoende talassemi följs på RBC-kliniken vid TGH
- 18 år eller äldre
- På en stabil dos av järnkelering i >30 dagar. Kombination av järnkelatbehandling är tillåten i studien
- Hjärt-MRT T2* ≥8ms uppmätt inom 3 månader före randomisering.
- Konserverad vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) >50 % mätt med hjärt-MRT uppmätt inom 3 månader före randomisering.
Uteslutningskriterier för deltagare
Deltagare som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från studien:
- Mer än 16 transfusioner under de senaste 12 månaderna eller de som förväntas ha ett 3 veckors transfusionsschema under studieperioden
- Serumferritin < 500 ng/ml vid screening
- Leverjärnkoncentration > 40 mg/g dw mätt med lever R2 MRI (FerriScan) mätt inom 3 månader före randomisering
- Tecken och symtom som överensstämmer med kronisk hjärtsvikt enligt utredarens åsikt
- Som ett resultat av medicinsk granskning, fysisk undersökning eller screeningundersökningar anser utredaren ämnet olämpligt för studien.
- Ingen fast adress
- Intervall tillkomst av allmänna kontraindikationer till MRT.
- Att ta en annan prövningsprodukt inom 30 dagar från det förväntade datumet för randomisering
- Kvinnor som för närvarande är gravida eller planerar att bli gravida under studieperioden
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Taurin
675 mg taurin fyra gånger dagligen
|
675 mg taurin fyra gånger dagligen
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
placebo fyra gånger dagligen
|
placebo fyra gånger dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hjärtöverbelastning av järn
Tidsram: 12 månader
|
Skillnader i förhållandet (T2* vid år 1)/(T2* vid baslinjen) mellan taurin- och standardkelationsterapiarmen
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion
Tidsram: 12 månader
|
Skillnader i LVEF mellan taurin och standard kelationsterapiarm
|
12 månader
|
|
Taurinnivå i blodet
Tidsram: 12 månader
|
Skillnader i taurinnivåer i blodet mellan taurin och standard kelationsterapiarm
|
12 månader
|
|
C-reaktivt protein
Tidsram: 12 månader
|
Skillnader i CRP mellan taurin och standard kelationsterapiarm
|
12 månader
|
|
Interleukin-6
Tidsram: 12 månader
|
Skillnader i IL-6 mellan taurin och standard kelationsterapiarm
|
12 månader
|
|
Plasma MDA
Tidsram: 12 månader
|
Skillnader i plasma MDA mellan taurin och standard kelationsterapiarm
|
12 månader
|
|
Reducerat glutation
Tidsram: 12 månader
|
Skillnader i GSH mellan taurin och standard kelationsterapiarm
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 18-5613
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .