Thalassemisk jernoverbelastningskardiomyopati forbedres av taurintilskudd (TICATS)
Thalassemisk jernoverbelastningskardiomyopati forbedres av taurintilskudd (TICATS-studie)
Hypotese: Taurin, i kombinasjon med standard jernkeleringsterapi, er mer effektivt enn keleringsterapi alene for å redusere hjerteoverbelastning av jern, oksidativt stress og hjerteskade ved β-thalassemi.
Protokoll: Seksti forsøkspersoner med transfusjonsavhengig β-thalassemi som får deferasirox jernkeleringsterapi vil bli rekruttert og randomisert i et 1:1-forhold til enten (1) placebo og fortsettelse av deres jernkelering eller (2) en kombinasjon av jernkelering pluss taurin. Transfusjons- og sikkerhetsbesøk vil bli planlagt månedlig med kliniske/biokjemiske vurderingsbesøk hver tredje måned. Effekten av taurin kombinert med standard chelatbehandling vil bli vurdert ved baseline og 12 måneder etter behandling ved både hjerte-T2*MRI og hjertefunksjon. Rekrutteringsperioden er anslått til å være 12 måneder fra oppstart.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Anneliesse Justiniano
- Telefonnummer: 6729 416-340-4800
- E-post: anneliesse.justiniano@uhn.ca
Studer Kontakt Backup
- Navn: Red blood Cell Disorders Clinical Trials Program
- E-post: rbcd.clinicaltrials@uhn.ca
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Rekruttering
- University Health Network
-
Hovedetterforsker:
- Kevin Kuo, MD, MSc, FRCPC
-
Ta kontakt med:
- Anneliesse Justiniano
- Telefonnummer: +1-416-715-6485
- E-post: RBCD.clinicaltrials@uhn.ca
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for deltakere
Deltakere som oppfyller alle følgende kriterier vil kvalifisere for å delta i studien:
- Diagnose av transfusjonsavhengig thalassemi følges ved RBC-klinikken ved TGH
- Alder 18 eller eldre
- På en stabil dose jernkelering i >30 dager. Kombinert jernkeleringsregime er tillatt i studien
- Hjerte-MR T2* ≥8ms målt innen 3 måneder før randomisering.
- Bevart venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >50 % målt ved hjerte-MR målt innen 3 måneder før randomisering.
Ekskluderingskriterier for deltakere
Deltakere som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra studien:
- Mer enn 16 transfusjoner de siste 12 månedene eller de som forventes å ha en 3 ukers transfusjonsplan i løpet av studieperioden
- Serumferritin < 500 ng/ml ved screening
- Leverjernkonsentrasjon > 40 mg/g dw målt ved R2 MRI (FerriScan) i leveren målt innen 3 måneder før randomisering
- Tegn og symptomer forenlig med kongestiv hjertesvikt etter etterforskerens mening
- Som et resultat av medisinsk gjennomgang, fysisk undersøkelse eller screeningundersøkelser, anser etterforskeren emnet som uegnet for studien.
- Ingen fast adresse
- Intervall advent av generelle kontraindikasjoner til MR.
- Tar et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager etter forventet dato for randomisering
- Kvinner som for øyeblikket er gravide eller planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Taurin
675 mg taurin fire ganger daglig
|
675 mg taurin fire ganger daglig
|
|
Placebo komparator: Placebo
placebo fire ganger daglig
|
placebo fire ganger daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overbelastning av jern i hjertet
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjeller i forholdet (T2* ved år 1)/(T2* ved baseline) mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjeller i LVEF mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm
|
12 måneder
|
|
Taurinnivå i blodet
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjeller i taurinnivå i blodet mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm
|
12 måneder
|
|
C-reaktivt protein
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjeller i CRP mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm
|
12 måneder
|
|
Interleukin-6
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjeller i IL-6 mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm
|
12 måneder
|
|
Plasma MDA
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjeller i plasma MDA mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm
|
12 måneder
|
|
Redusert glutation
Tidsramme: 12 måneder
|
Forskjeller i GSH mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 18-5613
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .