Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Thalassemisk jernoverbelastningskardiomyopati forbedres av taurintilskudd (TICATS)

30. september 2023 oppdatert av: Kevin H.M. Kuo, MD, MSc, FRCPC, University Health Network, Toronto

Thalassemisk jernoverbelastningskardiomyopati forbedres av taurintilskudd (TICATS-studie)

Hypotese: Taurin, i kombinasjon med standard jernkeleringsterapi, er mer effektivt enn keleringsterapi alene for å redusere hjerteoverbelastning av jern, oksidativt stress og hjerteskade ved β-thalassemi.

Protokoll: Seksti forsøkspersoner med transfusjonsavhengig β-thalassemi som får deferasirox jernkeleringsterapi vil bli rekruttert og randomisert i et 1:1-forhold til enten (1) placebo og fortsettelse av deres jernkelering eller (2) en kombinasjon av jernkelering pluss taurin. Transfusjons- og sikkerhetsbesøk vil bli planlagt månedlig med kliniske/biokjemiske vurderingsbesøk hver tredje måned. Effekten av taurin kombinert med standard chelatbehandling vil bli vurdert ved baseline og 12 måneder etter behandling ved både hjerte-T2*MRI og hjertefunksjon. Rekrutteringsperioden er anslått til å være 12 måneder fra oppstart.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Major Thalassemia

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Fase

Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Anneliesse Justiniano
Telefonnummer: 6729 416-340-4800
E-post: anneliesse.justiniano@uhn.ca

Studer Kontakt Backup

Navn: Red blood Cell Disorders Clinical Trials Program
E-post: rbcd.clinicaltrials@uhn.ca

Studiesteder

Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
    - Rekruttering
    - University Health Network
    - Hovedetterforsker:
      
      Kevin Kuo, MD, MSc, FRCPC
    - Ta kontakt med:
      
      Anneliesse Justiniano
      
      Telefonnummer: +1-416-715-6485
      
      E-post: RBCD.clinicaltrials@uhn.ca

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for deltakere

Deltakere som oppfyller alle følgende kriterier vil kvalifisere for å delta i studien:

Diagnose av transfusjonsavhengig thalassemi følges ved RBC-klinikken ved TGH
Alder 18 eller eldre
På en stabil dose jernkelering i >30 dager. Kombinert jernkeleringsregime er tillatt i studien
Hjerte-MR T2* ≥8ms målt innen 3 måneder før randomisering.
Bevart venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >50 % målt ved hjerte-MR målt innen 3 måneder før randomisering.

Ekskluderingskriterier for deltakere

Deltakere som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra studien:

Mer enn 16 transfusjoner de siste 12 månedene eller de som forventes å ha en 3 ukers transfusjonsplan i løpet av studieperioden
Serumferritin < 500 ng/ml ved screening
Leverjernkonsentrasjon > 40 mg/g dw målt ved R2 MRI (FerriScan) i leveren målt innen 3 måneder før randomisering
Tegn og symptomer forenlig med kongestiv hjertesvikt etter etterforskerens mening
Som et resultat av medisinsk gjennomgang, fysisk undersøkelse eller screeningundersøkelser, anser etterforskeren emnet som uegnet for studien.
Ingen fast adresse
Intervall advent av generelle kontraindikasjoner til MR.
Tar et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager etter forventet dato for randomisering
Kvinner som for øyeblikket er gravide eller planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomisert
Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
Masking: Trippel

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm	Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Taurin 675 mg taurin fire ganger daglig	Kosttilskudd: Taurin 675 mg taurin fire ganger daglig
Placebo komparator: Placebo placebo fire ganger daglig	Annen: Placebo placebo fire ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Overbelastning av jern i hjertet Tidsramme: 12 måneder	Forskjeller i forholdet (T2* ved år 1)/(T2* ved baseline) mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm	12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon Tidsramme: 12 måneder	Forskjeller i LVEF mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm	12 måneder
Taurinnivå i blodet Tidsramme: 12 måneder	Forskjeller i taurinnivå i blodet mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm	12 måneder
C-reaktivt protein Tidsramme: 12 måneder	Forskjeller i CRP mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm	12 måneder
Interleukin-6 Tidsramme: 12 måneder	Forskjeller i IL-6 mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm	12 måneder
Plasma MDA Tidsramme: 12 måneder	Forskjeller i plasma MDA mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm	12 måneder
Redusert glutation Tidsramme: 12 måneder	Forskjeller i GSH mellom taurin og standard kelasjonsterapiarm	12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

2. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

18-5613

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Ubestemt på dette tidspunktet

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Major Thalassemia

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Har ikke rekruttert ennå

En fase 2-studie for sikkerhet og effekt som evaluerer CS-101 hos deltakere med β-talassemi major

β-thalassemi Major

Kina
University of California, San Francisco

Rekruttering

Internasjonalt register over pasienter med alfa-thalassemi (ATM Registry)

Alfa-thalassemi | Alfa-thalassemi major | Mindre alfa-thalassemia

Forente stater
BGI-research
Shenzhen Children's Hospital

Har ikke rekruttert ennå

Sikkerhet og effektevaluering av β-globin-restaurerte autologe hematopoietiske stamceller hos store β-thalassemipasienter

β-Thalassemi Major

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Ukjent

Overvåking av kimærisme etter transplantasjon hos pasienter med β-thalassemia major og behandlingsstrategier for reduksjon av kimærisme

Beta-thalassemi major

Kina
Ataturk University

Har ikke rekruttert ennå

Effekten av latteryoga hos beta -thalassemia store pasienter: en randomisert kontrollert studie

Beta-thalassemi major | Thalassemia Majors (Beta-Thalassemia Major)

Tyrkia
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av LentiGlobin BB305 medikamentprodukt i β-thalassemia major (også referert til som transfusjonsavhengig β-thalassemia [TDT]) og sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Beta-thalassemi major

Frankrike
Aghia Sophia Children's Hospital of Athens

Ukjent

B Minnecellerespons på vaksinasjon med den 13-valente pneumokokkkonjugatvaksinen hos personer med asplen

Asplenia | β-thalassemi Major

Hellas
University of California, San Francisco
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Avsluttet

In utero hematopoietisk stamcelletransplantasjon for Alpha-thalassemia Major (ATM)

Hemoglobinopatier | Alfa-thalassemi major | Major Thalassemia | Fosterhydrops | Fosteranemi | Alfa; Thalassemi | Thalassemi alfa | A-thalassemi | Hemoglobinopati; med thalassemia

Forente stater
Guangzhou Women and Children's Medical Center

Rekruttering

Klinisk studie av supertransplantasjon ved behandling av alvorlig β-thalassemi

Thalassemia Majors (Beta-Thalassemia Major) | Haplo-identiske givere

Kina
Shanghai BDgene Co., Ltd.
Ruijin Hospital

Rekruttering

Sikkerhet og effekt av genmodifiserte autologe hematopoietiske stamceller for å behandle transfusjonsavhengig β-thalassemi

β-thalassemi Major

Kina

Kliniske studier på Taurin

Zhiming Zhu

Fullført

Effekter og sikkerhet av tauringranulat på blodtrykket hos prehypertensive (ESTAB)

Prehypertensjon

Kina
Ain Shams University

Fullført

Utsikten til å bruke serumtaurinnivå som en potensiell biomarkør for tidlig påvisning av kolorektalt karsinom og dets korrelasjon med andre prognostiske markører

Taurin i kreft i tykktarmen

Egypt
Ain Shams University

Fullført

TAURIN- og HCC-PASIENTER

Taurin i HCC

Egypt
Cambridge Health Alliance
Stanley Medical Research Institute; Mclean Hospital

Avsluttet

Taurin hos ungdom med bipolar lidelse

Bipolar lidelse

Forente stater
Mclean Hospital

Fullført

Taurin som et antimanisk middel: en dobbeltblind, placebokontrollert studie

Bipolar lidelse | Mani | Bipolar depresjon

Forente stater
Hamad Medical Corporation

Ukjent

Effekt av taurin på glykemisk kontroll hos type I og type II diabetespasienter

det er en gruppe metabolske sykdommer i | Hvilken person har høyt blodsukker, enten | Fordi kroppen ikke produserer nok insulin, | eller fordi celler ikke reagerer på insulinet som | er produsert.
Medical Center Alkmaar

Fullført

Effekten av taurin på sykelighet og dødelighet hos eldre hoftebruddpasienter (TAUP)

Insulinresistens | Oksidativt stress | Eldre pasient

Nederland
University of Sao Paulo
Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo; Coordenação de Aperfeiçoamento...

Har ikke rekruttert ennå

Metabolske og molekylære responser under effekten av taurintilskudd med og uten multikomponenttrening

Sarkopenisk fedme
Third Military Medical University

Ukjent

Taurintilskudd på vaskulopati i nedre ekstremiteter hos pasienter med diabetes

Diabetes | Taurin | Arteriesykdom i nedre ekstremiteter

Kina
Ain Shams University

Fullført

Evaluering av serumtaurin som en prognostisk markør for graftfunksjon hos voksne egyptiske pasienter som gjennomgår levertransplantasjon fra levende donor (Taurine/LDLT)

Taurin

Egypt

Thalassemisk jernoverbelastningskardiomyopati forbedres av taurintilskudd (TICATS)