La cardiomyopathie thalassémique de surcharge en fer est améliorée par la supplémentation en taurine (TICATS)
La cardiomyopathie thalassémique avec surcharge en fer est améliorée par la supplémentation en taurine (étude TICATS)
Hypothèse : La taurine, en association avec la thérapie standard de chélation du fer, est plus efficace que la thérapie de chélation seule pour réduire la surcharge cardiaque en fer, le stress oxydatif et les dommages cardiaques dans la β-thalassémie.
Protocole : Soixante sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions recevant un traitement par chélation du fer par déférasirox seront recrutés et randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir soit (1) un placebo et la poursuite de leur chélation du fer, soit (2) une combinaison de chélation du fer et de taurine. Des visites de transfusion et de sécurité seront programmées mensuellement avec des visites d'évaluation clinique/biochimique tous les trois mois. L'efficacité de la taurine associée à un traitement chélateur standard sera évaluée au départ et 12 mois après le traitement par l'IRM cardiaque T2* et la fonction cardiaque. La période de recrutement devrait être de 12 mois à compter de l'initiation.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Anneliesse Justiniano
- Numéro de téléphone: 6729 416-340-4800
- E-mail: anneliesse.justiniano@uhn.ca
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Red blood Cell Disorders Clinical Trials Program
- E-mail: rbcd.clinicaltrials@uhn.ca
Lieux d'étude
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Recrutement
- University Health Network
-
Chercheur principal:
- Kevin Kuo, MD, MSc, FRCPC
-
Contact:
- Anneliesse Justiniano
- Numéro de téléphone: +1-416-715-6485
- E-mail: RBCD.clinicaltrials@uhn.ca
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion des participants
Les participants qui répondent à tous les critères suivants seront éligibles pour participer à l'étude :
- Diagnostic de thalassémie dépendante des transfusions suivi à la clinique RBC du TGH
- 18 ans ou plus
- Sur une dose stable de chélation du fer pendant > 30 jours. Le régime combiné de chélation du fer est autorisé dans l'étude
- IRM cardiaque T2* ≥ 8 ms mesuré dans les 3 mois précédant la randomisation.
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche préservée (FEVG)> 50 % telle que mesurée par IRM cardiaque mesurée dans les 3 mois précédant la randomisation.
Critères d'exclusion des participants
Les participants qui répondent à l'un des critères suivants seront exclus de l'étude :
- Plus de 16 transfusions au cours des 12 derniers mois ou ceux qui devraient suivre un calendrier de transfusion de 3 semaines pendant la période d'étude
- Ferritine sérique < 500 ng/mL au dépistage
- Concentration hépatique en fer > 40 mg/g ps mesurée par IRM R2 du foie (FerriScan) mesurée dans les 3 mois précédant la randomisation
- Signes et symptômes compatibles avec une insuffisance cardiaque congestive de l'avis de l'investigateur
- À la suite d'un examen médical, d'un examen physique ou d'enquêtes de dépistage, l'investigateur considère le sujet inapte à l'étude.
- Pas d'adresse fixe
- Intervalle avènement des contre-indications générales à l'IRM.
- Prendre un autre produit expérimental dans les 30 jours suivant la date prévue de randomisation
- Femmes qui sont actuellement enceintes ou envisagent de devenir enceintes pendant la période d'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Taurine
675 mg de taurine quatre fois par jour
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675 mg de taurine quatre fois par jour
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Comparateur placebo: Placebo
placebo quatre fois par jour
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placebo quatre fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Surcharge cardiaque en fer
Délai: 12 mois
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Différences de ratio (T2* à 1 an)/(T2* à l'inclusion) entre le bras taurine et le bras chélateur standard
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12 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Fraction d'éjection ventriculaire gauche
Délai: 12 mois
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Différences de FEVG entre la taurine et le bras de traitement par chélation standard
|
12 mois
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Taux de taurine dans le sang
Délai: 12 mois
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Différences de taux de taurine dans le sang entre le bras taurine et le bras de traitement par chélation standard
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12 mois
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Protéine C-réactive
Délai: 12 mois
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Différences de CRP entre la taurine et le bras de traitement par chélation standard
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12 mois
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Interleukine-6
Délai: 12 mois
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Différences d'IL-6 entre le bras taurine et le bras de chélation standard
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12 mois
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MDA au plasma
Délai: 12 mois
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Différences de MDA plasmatique entre le bras taurine et le bras de traitement par chélation standard
|
12 mois
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Glutathion réduit
Délai: 12 mois
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Différences de GSH entre la taurine et le bras de traitement par chélation standard
|
12 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 18-5613
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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