Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Thalassemische ijzerstapeling Cardiomyopathie wordt verbeterd door suppletie met taurine (TICATS)

30 september 2023 bijgewerkt door: Kevin H.M. Kuo, MD, MSc, FRCPC, University Health Network, Toronto

Thalassemische ijzerstapeling Cardiomyopathie wordt verbeterd door suppletie met taurine (TICATS-onderzoek)

Hypothese: Taurine, in combinatie met standaard ijzerchelatietherapie, is effectiever dan chelatietherapie alleen bij het verminderen van cardiale ijzerstapeling, oxidatieve stress en hartbeschadiging bij β-thalassemie.

Protocol: Zestig proefpersonen met transfusieafhankelijke β-thalassemie die deferasirox-ijzerchelatietherapie krijgen, zullen worden geworven en gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar ofwel (1) placebo en voortzetting van hun ijzerchelatie of (2) een combinatie van ijzerchelatie plus taurine. Transfusie- en veiligheidsbezoeken worden maandelijks gepland met bezoeken voor klinische/biochemische beoordeling om de drie maanden. De werkzaamheid van taurine in combinatie met standaard chelatietherapie zal worden beoordeeld bij baseline en 12 maanden na de behandeling door middel van zowel cardiale T2*MRI als hartfunctie. De aanwervingsperiode is naar verwachting 12 maanden vanaf de start.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Werving
        • University Health Network
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kevin Kuo, MD, MSc, FRCPC
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria voor deelnemers

Deelnemers die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Diagnose van transfusieafhankelijke thalassemie wordt gevolgd in de RBC-kliniek van TGH
  2. 18 jaar of ouder
  3. Op een stabiele dosis ijzerchelatie gedurende >30 dagen. Gecombineerde ijzerchelatieregimes zijn toegestaan ​​in het onderzoek
  4. Cardiale MRI T2* ≥8 ms gemeten binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie.
  5. Geconserveerde linkerventrikelejectiefractie (LVEF) >50% zoals gemeten met cardiale MRI gemeten binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie.

Criteria voor uitsluiting van deelnemers

Deelnemers die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van het onderzoek:

  1. Meer dan 16 transfusies in de afgelopen 12 maanden of degenen die tijdens de onderzoeksperiode naar verwachting een transfusieschema van 3 weken zullen volgen
  2. Serumferritine < 500 ng/ml bij screening
  3. IJzerconcentratie in de lever > 40 mg/g dw zoals gemeten met lever R2 MRI (FerriScan) gemeten binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  4. Tekenen en symptomen die volgens de onderzoeker passen bij congestief hartfalen
  5. Als gevolg van medische beoordeling, lichamelijk onderzoek of screeningonderzoeken acht de onderzoeker de proefpersoon ongeschikt voor het onderzoek.
  6. Geen vast adres
  7. Interval komst van algemene contra-indicaties voor MRI.
  8. Een ander onderzoeksproduct nemen binnen 30 dagen na de verwachte datum van randomisatie
  9. Vrouwen die momenteel zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Taurine
Viermaal daags 675 mg taurine
Voedingssupplement: Taurine
Viermaal daags 675 mg taurine
Placebo-vergelijker: Placebo
placebo viermaal daags
Ander: Placebo
placebo viermaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cardiale ijzerstapeling
Tijdsspanne: 12 maanden
Verschillen in ratio (T2* op jaar 1)/(T2* op baseline) tussen de arm met taurine en standaard chelatietherapie
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Linkerventrikelejectiefractie
Tijdsspanne: 12 maanden
Verschillen in LVEF tussen de arm met taurine en standaard chelatietherapie
12 maanden
Bloed taurine niveau
Tijdsspanne: 12 maanden
Verschillen in taurinegehalte in het bloed tussen de arm met taurine en standaard chelatietherapie
12 maanden
C-reactief eiwit
Tijdsspanne: 12 maanden
Verschillen in CRP tussen de arm met taurine en standaard chelatietherapie
12 maanden
Interleukine-6
Tijdsspanne: 12 maanden
Verschillen in IL-6 tussen de arm met taurine en standaard chelatietherapie
12 maanden
Plasma-MDA
Tijdsspanne: 12 maanden
Verschillen in plasma-MDA tussen de arm met taurine en standaard chelatietherapie
12 maanden
Gereduceerd glutathion
Tijdsspanne: 12 maanden
Verschillen in GSH tussen de arm met taurine en standaard chelatietherapie
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 18-5613

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Op dit moment nog niet bepaald

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Thalassemie Major

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren