Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Thalassæmisk jernoverbelastningskardiomyopati forbedres af taurintilskud (TICATS)

30. september 2023 opdateret af: Kevin H.M. Kuo, MD, MSc, FRCPC, University Health Network, Toronto

Thalassæmisk jernoverbelastningskardiomyopati forbedres af taurintilskud (TICATS-undersøgelse)

Hypotese: Taurin, i kombination med standard jernkeleringsterapi, er mere effektiv end keleringsterapi alene til at reducere hjerteoverbelastning af jern, oxidativ stress og hjerteskade ved β-thalassæmi.

Protokol: Tres forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi, der modtager deferasirox-jernkeleringsterapi, vil blive rekrutteret og randomiseret i et 1:1-forhold til enten (1) placebo og fortsættelse af deres jernkelering eller (2) en kombination af jernkelering plus taurin. Transfusions- og sikkerhedsbesøg vil blive planlagt månedligt med kliniske/biokemiske vurderingsbesøg hver tredje måned. Effekten af ​​taurin kombineret med standard chelationsterapi vil blive vurderet ved baseline og 12 måneder efter behandling ved både hjerte-T2*MRI og hjertefunktion. Rekrutteringsperioden forventes at være 12 måneder fra opstart.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Kuo, MD, MSc, FRCPC
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for deltagere

Deltagere, der opfylder alle følgende kriterier, vil kvalificere sig til at deltage i undersøgelsen:

  1. Diagnose af transfusionsafhængig thalassæmi følges på RBC-klinikken på TGH
  2. Alder 18 eller ældre
  3. På en stabil dosis af jernkelering i >30 dage. Kombination af jernkeleringsregimen er tilladt i undersøgelsen
  4. Hjerte-MR T2* ≥8ms målt inden for 3 måneder før randomisering.
  5. Konserveret venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >50 % målt ved hjerte-MRI målt inden for 3 måneder før randomisering.

Udelukkelseskriterier for deltagere

Deltagere, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

  1. Mere end 16 transfusioner inden for de seneste 12 måneder eller dem, der forventes at være på en 3 ugers transfusionsplan i løbet af undersøgelsesperioden
  2. Serumferritin < 500 ng/ml ved screening
  3. Leverjernkoncentration > 40 mg/g dw målt ved lever R2 MRI (FerriScan) målt inden for 3 måneder før randomisering
  4. Tegn og symptomer i overensstemmelse med kongestiv hjertesvigt efter investigatorens mening
  5. Som et resultat af medicinsk gennemgang, fysisk undersøgelse eller screeningsundersøgelser, anser investigator emnet for uegnet til undersøgelsen.
  6. Ingen fast adresse
  7. Interval fremkomst af generelle kontraindikationer til MR.
  8. Indtagelse af et andet forsøgsprodukt inden for 30 dage efter den forventede dato for randomisering
  9. Kvinder, der i øjeblikket er gravide eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Taurin
675 mg taurin fire gange dagligt
Kosttilskud: Taurin
675 mg taurin fire gange dagligt
Placebo komparator: Placebo
placebo fire gange dagligt
Andet: Placebo
placebo fire gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hjerteoverbelastning af jern
Tidsramme: 12 måneder
Forskelle i forhold (T2* ved år 1)/(T2* ved baseline) mellem taurin- og standardkelationsterapiarmen
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion
Tidsramme: 12 måneder
Forskelle i LVEF mellem taurin og standard chelationsterapiarm
12 måneder
Taurin niveau i blodet
Tidsramme: 12 måneder
Forskelle i taurinniveau i blodet mellem taurin og standard chelationsterapiarm
12 måneder
C-reaktivt protein
Tidsramme: 12 måneder
Forskelle i CRP mellem taurin og standard chelationsterapiarm
12 måneder
Interleukin-6
Tidsramme: 12 måneder
Forskelle i IL-6 mellem taurin og standard chelationsterapiarm
12 måneder
Plasma MDA
Tidsramme: 12 måneder
Forskelle i plasma MDA mellem taurin og standard chelationsterapiarm
12 måneder
Reduceret glutathion
Tidsramme: 12 måneder
Forskelle i GSH mellem taurin og standard chelationsterapiarm
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

2. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18-5613

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Ubestemt på nuværende tidspunkt

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Major Thalassæmi

Kliniske forsøg med Taurin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner