18 岁以下 CF 患者对 CFTR 调节剂的反应 (MODUL-CF)
2021年3月19日 更新者：Isabelle SERMET-GAUDELUS、Societe Francaise de la Mucoviscidose
18 岁以下囊性纤维化患者对 CFTR 调节剂反应的评估
CFTR 调节剂应改善囊性纤维化的预后。 鉴于这些分子的潜在副作用和高成本，识别对 CFTR 调节剂有反应的 18 岁以下患者以及检测可能的毒性是一个重要的医学目标。
这项观察性随访队列研究是作为常规护理的一部分进行的。
主要目标是在 CFTR 调节剂治疗的第一年末通过低剂量 CF 扫描评估肺结构损伤的演变。
次要目标是评估 3 年和 5 年 CFTR 调节剂治疗时低剂量扫描的结构损伤、呼吸功能参数的演变、生长、青春期、肺部感染、汗液测试、生活质量和胰腺功能，以及调节剂的耐受性，包括肝毒性。
研究概览
详细说明
囊性纤维化 (CF) 是一种致命的疾病。 这是由于过度感染的慢性阻塞性肺病发展为终末期呼吸衰竭。 CFTR 调节剂应该改善 CF 的预后，因为它们可以减缓患者肺部疾病的进展。 评估它们对儿科人群的影响正在成为一个主要问题。 18 岁以下的儿童和青少年是目标人群，因为他们的肺部疾病仍未发育完全。 因此，CFTR 调节剂的早期处方是优先事项，但需要没有毒性的证据。 鉴于这些分子的潜在副作用和高成本，识别对 CFTR 调节剂有反应的 18 岁以下患者以及检测可能的毒性是一个重要的医学目标。
先前在 III 期研究中使用的结果（FEV1、恶化频率、营养状况）在该人群中不够敏感。
需要分析其他标准以确定短期和中期对 CFTR 调制器的响应。 研究人员假设，作为常规护理的一部分，通过低剂量肺部 CT 扫描评估肺部结构损伤可能是 CFTR 调节剂下肺部疾病发展的更敏感标准。
这项观察性随访队列研究是作为常规护理的一部分进行的。 它不涉及用于研究的特定集合。 多余的支气管分泌物和血液将被保留，而不是在可能重新获得研究资格的情况下被丢弃。
主要目标是在 CFTR 调节剂治疗第一年结束时通过低剂量 CF 扫描评估肺结构损伤的演变 次要目标是评估以下标准
- 该年龄组对调节剂的耐受性，包括筛查治疗时的支气管反应性、早期肝毒性
- CFTR 调节剂治疗 3 年和 5 年低剂量扫描肺结构损伤的纵向演变
- 呼吸功能参数的演变
- 通过肺量计和体积描记法测量
- 肺清除率指数（如果可能）
- 与调节治疗前一年相比，细菌定植的纵向演变
- 恶化：数量、持续时间、抗生素使用天数、住院、恢复稳定状态
- 支气管分泌物定植
- 生活质量的变化
- 汗液试验的演变
- 胰腺功能的纵向评估
- 与 CFTR 调节剂前一年相比，生长和青春期的纵向评估
- 生长速度和骨龄
- 骨矿化、身体成分（如果可能）
- 女孩 9 岁和男孩 10 岁的青春期标记
- 评估血糖失调（如果存在）
- 保存作为日常护理一部分的样本（血清、支气管分泌物）以供可能的研究使用
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
600
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Stéphane Mazur, PhD
- 电话号码：0033427855043
- 邮箱：stephane.mazur@chu-lyon.fr
研究联系人备份
- 姓名：Anne-Sophie Bonnel, MD
- 电话号码：OO33144494887
- 邮箱：asbonnel@ch-versailles.fr
学习地点
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-
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Paris、法国、75015
- 招聘中
- Sermet-Gaudelus Isabelle
-
接触：
- Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD
- 电话号码：0033687078403
- 邮箱：isabelle.sermet@aphp.fr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
根据法国国家建议，18 岁以下的囊性纤维化儿童有资格接受 CFTR 调节剂治疗
描述
纳入标准：
接受 CFTR 调节剂治疗的 18 岁以下囊性纤维化儿童
排除标准：
- 无 CFTR 调节剂治疗指征的囊性纤维化患者
- 18岁以上患者
- 孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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用 CFTR 模块治疗的 CF 儿童
根据法国健康建议观察性队列研究，18 岁以下囊性纤维化患者接受 CFTR 调节剂治疗
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法国卫生当局在常规护理中推荐的 CFTR 调节剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺部影像
大体时间：在启动时，作为国家指南的一部分
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通过低剂量 CT 评估肺结构损伤，作为常规护理的一部分
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在启动时，作为国家指南的一部分
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肺部影像
大体时间：1 年，作为国家指南的一部分
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通过低剂量 CT 评估肺结构损伤，作为常规护理的一部分
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1 年，作为国家指南的一部分
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肺部影像
大体时间：3 年，作为国家指南的一部分
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通过低剂量 CT 评估肺结构损伤，作为常规护理的一部分
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3 年，作为国家指南的一部分
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肺部影像
大体时间：5 年，作为国家指南的一部分
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通过低剂量 CT 评估肺结构损伤，作为常规护理的一部分
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5 年，作为国家指南的一部分
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重量（公斤）
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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以公斤为单位的体重（与治疗前一年的回顾性收集相关）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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以米为单位的高度
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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以米为单位的身高（与治疗前一年的回顾性收集相关）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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青春期进化
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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青春期进化（与治疗前一年的回顾性收集相关）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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支气管感染性加重
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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支气管感染恶化（与治疗前一年的回顾性收集相关）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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1秒用力呼气量(FEV1)
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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第一秒用力呼气容积（FEV1），单位为升
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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用力肺活量 (FVC)
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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用力肺活量 (FVC)，单位为升
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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用力呼气流量 50 (FEV50)
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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用力呼气流量 50 (FEV50) 以升为单位
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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用力呼气流量 25-75 (FEV25-75)
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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用力呼气流量 25-75 (FEV25-75) 以升为单位
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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残留量 (RV)
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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残留体积 (RV)，单位为升
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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总肺活量
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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总肺活量（升）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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肺清除指数 - 肺清除指数
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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肺清除氮
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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支气管分泌物定植
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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细菌、真菌、分枝杆菌
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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生活质量问卷
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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8岁以上儿童CFQ问卷：较差0分，较好100分
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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耳鼻喉科生活质量问卷
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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SN分数：更好的分数1，更差的分数7
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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腹部生活质量问卷
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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更好的分数：0，更差的：25
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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肝脏超声
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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肝脏超声
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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弹性测定（数据可在具有必要设备的中心获得）
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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弹性测定（数据可在具有必要设备的中心获得）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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汗液测试
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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汗液收集
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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血清和粪便胰腺生物标志物
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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免疫反应性胰蛋白酶、脂肪酶、淀粉酶、维生素 A 和 E、凝血酶原时间和粪便（粪便弹性蛋白酶
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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骨生物标志物
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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25OHvitD、Ca、P、PTH、骨钙素、IgF1、IgF1BP3、CTX
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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骨成熟
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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Zscore（与身高、性别和体重有关）（数据可在配备必要设备的中心获得）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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青春期
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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FSH、LH、雌二醇、睾酮的血清剂量 如果女孩开始进入青春期，盆腔超声检查
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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肠炎
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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粪便钙卫蛋白
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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血糖调节
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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监测血糖失调（在中心常规进行）
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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副作用：声明式收集和监控
大体时间：在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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声明式收集和监控
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在 5 年期间作为常规护理的一部分进行的评估的纵向监测
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Isabelle Sermet-Gaudelus, MD PhD、Societe Francaise de la Mucoviscidose
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月1日
初级完成 (预期的)
2025年7月1日
研究完成 (预期的)
2026年1月1日
研究注册日期
首次提交
2020年2月21日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月5日
首次发布 (实际的)
2020年3月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月19日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.